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Uno studio su C-CAR168 nel trattamento delle malattie autoimmuni del sistema nervoso centrale refrattarie alla terapia standard

13 gennaio 2026 aggiornato da: Xiangjun Chen, Huashan Hospital

Uno Studio Clinico Esplorativo del Prodotto di Cellule T Autologhe con Recettore Chimerico Antigene (C-CAR168) Anti-CD20/Antigene di Maturazione delle Cellule B (BCMA) nel Trattamento di Malattie Autoimmuni del Sistema Nervoso Centrale Refrattarie alla Terapia Standard

Questo è uno studio avviato da investigatore, monocentrico, in aperto di C-CAR168, una terapia CAR-T bispecifica autologa che mira a CD20 e BCMA, per il trattamento di pazienti adulti con malattie autoimmuni del sistema nervoso centrale refrattarie alla terapia standard.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età compresa tra 18 e 70 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  • Diagnosi di Sclerosi Multipla (SM)/Disturbi dello Spettro della Neuromielite Ottica (NMOSD)/Encefalite Autoimmune (AiE)/Disturbo dello Spettro della Persona Rigida (SPSD) secondo criteri diagnostici riconosciuti da almeno 6 mesi.
  • Fallimento precedente del trattamento con terapia standard.
  • Funzionalità adeguata del midollo osseo, coagulazione, cardiopolmonare, epatica e renale.

Criteri di esclusione:

  • Positività per Virus dell'Epatite B (HBV), Virus dell'Epatite C (HCV), Virus dell'Immunodeficienza Umana (HIV), Treponema Pallidum (TP), DNA del Citomegalovirus (CMV) positivo, DNA del Virus di Epstein-Barr (EBV) positivo.
  • Infezione attiva non controllata.
  • Iniezione di vaccino vivo entro 4 settimane prima della firma dell'ICF.
  • Storia di trapianto di organi maggiori o storia di trapianto di midollo osseo/cellule staminali ematopoietiche.
  • Gravi malattie cardiovascolari nei 6 mesi precedenti lo screening.
  • Sanguinamento di grado ≥2 nei 30 giorni precedenti lo screening, o necessità di trattamento anticoagulante a lungo termine.
  • Tempo di wash-inadeguato per il trattamento precedente.
  • Trattamento precedente con prodotti di cellule CAR-T o terapie con cellule T geneticamente modificate.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Gravi malattie o alterazioni patologiche del sistema nervoso centrale.
  • Storia di malignità nei 5 anni precedenti la firma dell'ICF.
  • Qualsiasi controindicazione alla puntura lombare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: C-CAR168
C-CAR168 autologo somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
Biologico: Cellule CAR-T dirette da CD20/BCMA
Cellule CAR-T autologhe di seconda generazione CD20/BCMA, infusione singola per via endovenosa
Altri nomi:
  • C-CAR168

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli Eventi Avversi [Sicurezza e Tollerabilità]
Lasso di tempo: Durante i primi 3 mesi del periodo di follow up
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (EAG) entro tre mesi dall'infusione
Durante i primi 3 mesi del periodo di follow up
La dose successiva raccomandata di C-CAR168 in pazienti con malattie autoimmuni del sistema nervoso centrale refrattarie alla terapia standard
Lasso di tempo: Durante i primi 24 mesi di follow up al completamento
In base alla valutazione del profilo di sicurezza complessivo
Durante i primi 24 mesi di follow up al completamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Durante i primi 24 mesi del periodo di follow-up
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (EAG) durante lo studio
Durante i primi 24 mesi del periodo di follow-up
SM: Nessuna Evidenza di Attività di Malattia-3 (NEDA-3)
Lasso di tempo: Durante i primi 24 mesi di follow-up
Proporzione di partecipanti che raggiungono NEDA-3 a 6 mesi dall'infusione e durante il periodo di studio
Durante i primi 24 mesi di follow-up
SM e NMOSD: RMI
Lasso di tempo: Durante i primi 24 mesi di follow-up
Numero di lesioni T1 che si impregnano di gadolinio e di lesioni T2 nuove o in aumento, nonché la loro variazione rispetto al basale, a 6 mesi e 24 mesi dall'infusione.
Variazione rispetto al basale del volume totale delle lesioni T2, del volume della sostanza grigia (GMV), del volume della sostanza bianca (WMV) e del volume cerebrale (BV), nonché della perdita annualizzata di volume cerebrale (a-BVL), a 6 mesi e 24 mesi dall'infusione.
Durante i primi 24 mesi di follow-up
SM, NMOSD e AiE: Tasso di recidiva annualizzato (ARR)
Lasso di tempo: Durante i primi 24 mesi del periodo di follow-up
ARR a 6 mesi e 24 mesi post-infusione
Durante i primi 24 mesi del periodo di follow-up
Farmacocinetica (PK): Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow up dei primi 24 mesi al completamento
Cmax di C-CAR168 nel sangue periferico
Durante il periodo di follow up dei primi 24 mesi al completamento
PK: Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax)
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow up di 24 mesi completato
Tmax di C-CAR168 nel sangue periferico
Durante il periodo di follow up di 24 mesi completato
PK: Durata nel sangue periferico (Tlast)
Lasso di tempo: Nel corso dei primi 24 mesi del periodo di follow-up
Tlast di C-CAR168 nel sangue periferico
Nel corso dei primi 24 mesi del periodo di follow-up
PK: Area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow up dei primi 24 mesi
AUC del C-CAR168 nel sangue periferico
Durante il periodo di follow up dei primi 24 mesi
Farmacodinamica (PD): Deplezione di linfociti B del sangue periferico, plasmacellule e linfociti T CD20dim
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow up di 24 mesi dall'inizio
Durante il periodo di follow up di 24 mesi dall'inizio
PD: Diminuzione delle immunoglobuline sieriche
Lasso di tempo: Nel corso del periodo di follow up dei primi 24 mesi al completamento
Nel corso del periodo di follow up dei primi 24 mesi al completamento
SM e NMOSD: Scala dello stato di disabilità espansa (EDSS)
Lasso di tempo: Nel corso del periodo di follow-up di 24 mesi
Variazione rispetto al basale nell'EDSS a 6 mesi e 24 mesi dall'infusione. L'EDSS e il relativo punteggio del sistema funzionale (FS) forniscono un sistema per quantificare la disabilità e monitorare i cambiamenti nel livello di disabilità nel tempo. L'EDSS è composto da 7 FS (FS visivo, FS del tronco encefalico, FS piramidale, FS cerebellare, FS sensoriale, FS intestinale e vescicale e FS cerebrale) che vengono utilizzati per derivare il punteggio EDSS compreso tra 0 (esame neurologico normale) e 10 (decesso).
Nel corso del periodo di follow-up di 24 mesi
Encefalite Autoimmune (AiE): Scala di Valutazione Clinica nell'Encefalite Autoimmune (CASE)
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow up di 24 mesi
Variazione rispetto al basale nel CASE a 6 mesi e 24 mesi dopo l'infusione. La Scala di Valutazione Clinica nell'Encefalite Autoimmune (CASE) ha un intervallo di punteggio da 0 a 27, e punteggi più alti indicano un esito clinico peggiore.
Durante il periodo di follow up di 24 mesi
Sindrome della persona rigida (SPS): Distribuzione dell'Indice di Rigidità (DSI)
Lasso di tempo: Per tutta la durata del periodo di follow up dei primi 24 mesi
Variazione rispetto al basale del DSI a 6 mesi e 24 mesi dopo l'infusione. La distribuzione dell'indice di rigidità (DSI) è un indicatore validato di rigidità. I punteggi vanno da 0 a 6 e riflettono l'entità della rigidità. Punteggi più alti indicano un esito peggiore.
Per tutta la durata del periodo di follow up dei primi 24 mesi
SPS: Punteggio di Sensibilità Elevata (HSS)
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow up di 24 mesi
Variazione rispetto al basale nell'HSS a 6 mesi e 24 mesi dopo l'infusione. L'HSS (Heightened Sensitivity Score) misura le variazioni nella frequenza degli spasmi. I punteggi vanno da 0 a 7. Punteggi più alti indicano un esito peggiore.
Durante il periodo di follow up di 24 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti delle citochine nel siero
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow up dei primi 24 mesi
Rilevamento delle variazioni delle citochine sieriche nel tempo mediante citometria a flusso
Durante il periodo di follow up dei primi 24 mesi
Variazioni di BCMA solubile nel sangue periferico
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow up di completamento dei primi 24 mesi
Rilevamento delle variazioni di BCMA solubile nel sangue periferico mediante test immunoassorbente legato a un enzima (ELISA)
Durante il periodo di follow up di completamento dei primi 24 mesi
Cambiamenti nel numero di copie del DNA CAR nel CSF e nelle cellule CAR-T
Lasso di tempo: Nel corso dei primi 24 mesi di periodo di follow up completamento
Rilevamento delle variazioni nel numero di copie del DNA CAR nel liquido cerebrospinale e delle cellule CAR-T mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR) e citometria a flusso
Nel corso dei primi 24 mesi di periodo di follow up completamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Huashan Hospital

Collaboratori

Shanghai AbelZeta Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2026

Primo Inserito (Stimato)

14 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KY2025-1015

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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