Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Modifierad dragkedjeterapi för AQP4-IgG-positiv neuromyelitis optica-spektrumstörning (ELITE)

11 maj 2026 uppdaterad av: Chao Zhang, Tianjin Medical University General Hospital

Modifierad Zipper-terapi för AQP4-IgG-positiv neuromyelitis optica-spektrumstörning: En multicentrisk randomiserad kontrollerad studie

Studietitel: En nationell, multicenter, randomiserad kontrollerad studie av modifierad Zipper-terapi vid AQP4-antikroppspositiv neuromyelitis optica-spektrumstörning (ELITE-studien)

Kort sammanfattning:

Målet med denna kliniska studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos en ny sekventiell immunmoduleringsstrategi, kallad "Modifierad Zipper-terapi", hos patienter med akuta attacker av Aquaporin-4-antikroppspositiv neuromyelitis optica-spektrumstörning (AQP4-IgG+ NMOSD). Terapin syftar till att förbättra neurologisk återhämtning genom att kombinera plasmautbyte (PE) med omedelbar komplementhämmning med eculizumab, efter högdossteroidpulsterapi.

De huvudsakliga frågor som denna studie syftar till att besvara är:

Effektivitet: Ledder modifierad Zipper-terapi (högdossteroid + plasmautbyte + eculizumab) till en högre grad av neurologisk förbättring vid vecka 12 jämfört med standardterapi (högdossteroid + plasmautbyte ensamt)?

För patienter med NMOSD-relaterad optikusneurit (NMOSD-ON) definieras förbättring som en ökning med ≥10 bokstäver på ETDRS-diagrammet eller en minskning med ≥0,2 LogMAR i bäst korrigerad synskärpa (BCVA).

För patienter med NMOSD-relaterad longitudinellt utbredd transversell myelit (NMOSD-LETM) definieras förbättring som en minskning med ≥2 poäng på Expanded Disability Status Scale (EDSS).

Säkerhet: Vilken är typen och frekvensen av biverkningar som deltagare som får modifierad Zipper-terapi upplever jämfört med de som får standardterapi?

Forskare kommer att jämföra gruppen med modifierad Zipper-terapi med gruppen med standardterapi för att se om den nya kombinationen är mer effektiv för att förbättra visuella och funktionella utfall vid akut AQP4-IgG+ NMOSD.

Deltagare kommer att:

Slumpmässigt tilldelas (som ett myntkast) för att få antingen modifierad Zipper-terapi eller standardterapi.

Genomgå en behandlingsperiod som innefattar intravenös steroid och en serie plasmautbytesessioner. Gruppen med modifierad Zipper-terapi kommer också att få intravenösa eculizumab-infusioner tidsinställda runt plasmautbytesprocedurerna.

Följas upp i 24 veckor efter behandlingens avslutande.

Delta i schemalagda klinikbesök för omfattande utvärderingar inklusive:

Synskärpetestning (med ETDRS, Snellen och lågkontrastdiagram).

Neurologiska funktionsutvärderingar (EDSS och OSIS-poäng).

Optisk koherenstomografi (OCT) och visuellt framkallade potentialer (VEP)-tester.

Magnetresonanstomografi (MRT)-skanningar av synnerverna.

Säkerhetsövervakning (fysiska undersökningar, laboratorietester, EKG).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

198

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
      • Tianjin, Kina
        • Rekrytering
        • Tianjin Medical University General Hospital, Department of Neurology
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagare ≥ 18 år
  2. Säker diagnos enligt 2015 IPND-diagnoskriterier för AQP4-IgG-positiv NMOSD
  3. Seropositivitet för anti-AQP4-antikropp
  4. Tid från insjuknande till inkludering ≤ 30 dagar
  5. För patienter med optisk neurit: synskärpa ≤ 20/200 vid screening; för återfallsfall måste baslinjesynskärpan före detta akuta skov ha varit ≥ 20/60
  6. För patienter med longitudinell extensiv transvers myelit (LETM): EDSS-poäng ≥ 5,5 vid screening; för återfallsfall måste baslinje-EDSS-poängen före detta akuta skov ha varit ≤ 3,5
  7. Förmåga att förstå och frivilligt lämna skriftligt informerat samtycke

Exklusionskriterier:

  1. Patienter med samtidiga neuromuskulära sjukdomar
  2. Patienter med svår koagulationsrubbning
  3. Patienter med känd allergi mot plasma eller intravenöst immunoglobulin (IVIG)
  4. Patienter med aktiv hepatit B- eller C-virusinfektion, humant immunbristvirus (HIV)-infektion, eller patienter som bedöms ha hög risk för insjuknande eller reaktivering av syfilis eller tuberkulos vid screening
  5. Patienter med aktiv systeminfektion vid screening, eller tidigare svår kronisk eller återkommande infektion
  6. Gravida eller ammande patienter
  7. Patienter med kroniska, svåra medicinska tillstånd som kan påverka studieföljsamheten
  8. Patienter med kliniskt signifikanta avvikande laboratoriefynd som bedöms av undersökningsledaren (t.ex. svår anemi, leukopeni, trombocytopeni, etc.)
  9. Patienter som undersökningsledaren bedömer osannolika att slutföra studien eller följa studie-kraven (av administrativa skäl eller annan anledning)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentgrupp
Biologisk: Eculizumab-administration

Komplemänthämmande terapi (Eculizumab):

Initial dos: Administrera 900 mg eculizumab intravenöst omedelbart efter den första PE-sessionen.

Supplerande doser: Administrera supplerande doser (300-600 mg) efter den 2:a, 3:e och 4:e PE-sessionen. Den exakta dosen kommer att justeras i realtid baserat på läkemedelsrensning efter PE.

Underhållsterapi: Administrera ytterligare tre 900 mg intravenösa infusioner på dagen för den sista PE-sessionen, samt vid 1:a och 2:a veckan efter dess slutförande, för att konsolidera effekten och upprätthålla stabil komplemänthämning.

Läkemedel: Pulsterapi med hög dos kortikosteroider
Högdossteroidpuls: Intravenös metylprednisolon (IVMP) 1000 mg dagligen i 3 dagar, sedan 500 mg dagligen i 3 dagar, följt av 250 mg dagligen i 3 dagar och slutligen 125 mg dagligen i 3 dagar. Därefter byts till oral prednison med 1 mg/kg/dag, minskas med 5 mg varje vecka tills en underhållsdos på 10 mg/dag uppnås, vilket fortsätter i 6 månader.
Procedur: Plasmautbyte (PE)
Plasmautbyte (PE)-behandling: Inleds samtidigt med kortikosteroider. Utför minst 5 PE-sessioner varannan dag. Varje session byter ut 1,0-1,5 gånger plasmavolymen. Behandlingsintervaller kan justeras baserat på fibrinogennivåer och blödningsrisk.
Aktiv komparator: Kontrollgrupp
Högdossteroidpulsterapi + plasmautbyte
Läkemedel: Pulsterapi med hög dos kortikosteroider
Högdossteroidpuls: Intravenös metylprednisolon (IVMP) 1000 mg dagligen i 3 dagar, sedan 500 mg dagligen i 3 dagar, följt av 250 mg dagligen i 3 dagar och slutligen 125 mg dagligen i 3 dagar. Därefter byts till oral prednison med 1 mg/kg/dag, minskas med 5 mg varje vecka tills en underhållsdos på 10 mg/dag uppnås, vilket fortsätter i 6 månader.
Procedur: Plasmautbyte (PE)
Plasmautbyte (PE)-behandling: Inleds samtidigt med kortikosteroider. Utför minst 5 PE-sessioner varannan dag. Varje session byter ut 1,0-1,5 gånger plasmavolymen. Behandlingsintervaller kan justeras baserat på fibrinogennivåer och blödningsrisk.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bäst korrigerad synskärpa
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
The Expanded Disability Status Scale (EDSS) är en ordinalskala som sträcker sig från 0 till 10, där högre poäng indikerar värre neurologiska skador och funktionsnedsättning hos patienter med neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD)
Baslinje, vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bäst korrigerad synskärpa
Tidsram: Baseline, vecka 4, vecka 24,
Baseline, vecka 4, vecka 24,
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tidsram: Baseline, vecka 4, vecka 24,
The Expanded Disability Status Scale (EDSS) är en ordinalskala från 0 till 10, där högre poäng indikerar sämre neurologisk funktionsnedsättning och funktionshinder hos patienter med neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD)
Baseline, vecka 4, vecka 24,
Optisk-spinal impairmentsskala (OSIS)
Tidsram: Baslinje, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
Optic-Spinal Impairment Score (OSIS) är en sammansatt skala specifikt utformad för neuromyelitis optica-spektrumstörning (NMOSD), som bedömer synfunktion (0-8), motorfunktion (0-7), sensorisk funktion (0-5) och sfinkterfunktion (0-5). Högre poäng återspeglar större svårighetsgrad av dysfunktion i optikus och ryggmärg, vilket indikerar ett sämre utfall.
Baslinje, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
Visuellt framkallad potential P100-våglatens
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Genomsnittlig förändring från baslinjen i P100-våglatens, mätt med visuellt framkallat potential (VEP), vid vecka 12 och vecka 24. P100-latens uttrycks i millisekunder (ms). Längre latens indikerar fördröjd neural ledning och sämre funktion i den visuella banan; en större minskning från baslinjen återspeglar ett bättre utfall.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Visual Evoked Potential P100 Wave Amplitude
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Medelförändring från baseline i P100-vågamplitud, mätt med visuellt framkallat potential (VEP), vid vecka 12 och vecka 24. P100-amplituden uttrycks i mikrovolt (µV). Högre amplitud indikerar bättre neural signalöverföring och integritet i den visuella banan; en mindre minskning eller större ökning från baseline återspeglar ett bättre utfall.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Tjocklek på retinal nervfibrerskikt (RNFL)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24,
Genomsnittlig förändring från baslinjen i peripapillär retinal nervfiberlager (RNFL)-tjocklek, mätt med optisk koherenstomografi (OCT), vid vecka 12 och vecka 24. RNFL-tjocklek anges i mikrometer (µm). Högre värden indikerar bättre strukturell bevarande av synnerven; en mindre minskning eller större ökning från baslinjen återspeglar ett bättre utfall.
Baslinje, vecka 12, vecka 24,
Ganglioncell-lager-inre plexiformlager (GCIPL) tjocklek
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Genomsnittlig förändring från baslinjen i makula ganglioncell-innre plexiformlager (GCIPL) tjocklek, mätt med optisk koherenstomografi (OCT), vid vecka 12 och vecka 24. GCIPL-tjocklek uttrycks i mikrometer (µm). Högre värden indikerar bättre strukturell integritet av makula ganglioncellerna; en mindre minskning eller större ökning från baslinjen återspeglar ett bättre utfall.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Tvärsnittsarea av synnerven
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Genomsnittlig förändring från baseline i tvärsnittsarea av synnerven, mätt med magnetisk resonanstomografi (MRT), vid vecka 12 och vecka 24.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Längd på synnervlesion
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Genomsnittlig förändring från baslinjen i längden av synnervsskador, mätt med magnetisk resonanstomografi (MRI), vid vecka 12 och vecka 24.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Koncentration av serum sC5b-9
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 24
Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 24

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Nivå av serum CH50
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 24
Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tianjin Medical University General Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 februari 2026

Första postat (Faktisk)

19 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB2025-YX-575-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

IPD-delning är inte planerad eftersom det informerade samtycke som godkänts av etiknämnden inte innefattar tillstånd att dela individuella deltagardata med externa forskare.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera