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Terapia Zipper Modificata per il Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica Positivo ad AQP4-IgG (ELITE)

11 maggio 2026 aggiornato da: Chao Zhang, Tianjin Medical University General Hospital

Terapia Modificata Zipper per il Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica Positivo per AQP4-IgG: Uno Studio Multicentrico Randomizzato Controllato

Titolo dello studio: Studio nazionale, multicentrico, randomizzato e controllato sulla Terapia a Cerniera Modificata nel Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica con Anticorpi AQP4 Positivi (Studio ELITE)

Breve riassunto:

L'obiettivo di questa sperimentazione clinica è valutare l'efficacia e la sicurezza di una nuova strategia di immunomodulazione sequenziale, denominata "Terapia a Cerniera Modificata", in pazienti con attacchi acuti di Disturbo dello Spettro della Neuromielite Ottica con anticorpi Aquaporin-4 positivi (AQP4-IgG+ NMOSD). La terapia mira a migliorare il recupero neurologico combinando lo scambio plasmatico (PE) con l'inibizione immediata del complemento mediante eculizumab, dopo la terapia pulsata con corticosteroidi ad alte dosi.

Le principali domande a cui questa sperimentazione mira a rispondere sono:

Efficacia: La Terapia a Cerniera Modificata (corticosteroidi ad alte dosi + scambio plasmatico + eculizumab) porta a un tasso più elevato di miglioramento neurologico alla Settimana 12 rispetto alla terapia standard (solo corticosteroidi ad alte dosi + scambio plasmatico)?

Per i pazienti con neurite ottica correlata a NMOSD (NMOSD-ON), il miglioramento è definito come un guadagno di ≥10 lettere sulla tabella ETDRS o una diminuzione di ≥0,2 LogMAR nell'acuità visiva migliore corretta (BCVA).

Per i pazienti con mielite trasversa longitudinalmente estesa correlata a NMOSD (NMOSD-LETM), il miglioramento è definito come una riduzione di ≥2 punti sulla Scala Ampliata dello Stato di Disabilità (EDSS).

Sicurezza: Qual è la natura e la frequenza degli eventi avversi sperimentati dai partecipanti che ricevono la Terapia a Cerniera Modificata rispetto a quelli che ricevono la terapia standard?

I ricercatori confronteranno il gruppo della Terapia a Cerniera Modificata con il gruppo della Terapia Standard per verificare se la nuova combinazione è più efficace nel migliorare gli esiti visivi e funzionali nella NMOSD AQP4-IgG+ acuta.

I partecipanti:

Saranno assegnati in modo casuale (come un lancio di moneta) a ricevere la Terapia a Cerniera Modificata o la Terapia Standard.

Sottoposti a un periodo di trattamento che coinvolge corticosteroidi per via endovenosa e una serie di sessioni di scambio plasmatico. Il gruppo della Terapia a Cerniera Modificata riceverà anche infusioni endovenose di eculizumab programmate intorno alle procedure di scambio plasmatico.

Saranno seguiti per 24 settimane dopo il completamento del trattamento.

Parteciperanno a visite cliniche programmate per valutazioni complete che includono:

Test dell'acuità visiva (utilizzando le tabelle ETDRS, Snellen e a basso contrasto).

Valutazioni della funzione neurologica (punteggi EDSS e OSIS).

Test di tomografia a coerenza ottica (OCT) e potenziali evocati visivi (VEP).

Scansioni di risonanza magnetica (MRI) dei nervi ottici.

Monitoraggio della sicurezza (esami fisici, test di laboratorio, ECG).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

198

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Tianjin Medical University General Hospital, Department of Neurology
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Partecipanti ≥ 18 anni di età
  2. Diagnosi definitiva secondo i criteri diagnostici IPND 2015 per NMOSD AQP4-IgG-positiva
  3. Sieropositività per anticorpi anti-AQP4.
  4. Tempo dall'esordio all'arruolamento ≤ 30 giorni.
  5. Per i pazienti con neurite ottica: acuità visiva ≤ 20/200 allo screening; per i casi di recidiva, l'acuità visiva basale prima di questo episodio acuto deve essere stata ≥ 20/60.
  6. Per i pazienti con mielite trasversa longitudinale estesa (LETM): punteggio EDSS ≥ 5,5 allo screening; per i casi di recidiva, il punteggio EDSS basale prima di questo episodio acuto deve essere stato ≤ 3,5.
  7. Capacità di comprendere e fornire volontariamente il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con disturbi neuromuscolari concomitanti.
  2. Pazienti con grave disfunzione della coagulazione.
  3. Pazienti con allergia nota al plasma o alle immunoglobuline per via endovenosa (IVIG).
  4. Pazienti con infezione attiva da virus dell'epatite B o C, infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), o quelli considerati ad alto rischio per l'insorgenza o la riattivazione di sifilide o tubercolosi allo screening.
  5. Pazienti con infezione sistemica attiva allo screening, o una storia di infezioni gravi croniche o ricorrenti.
  6. Pazienti in gravidanza o allattamento.
  7. Pazienti con condizioni mediche croniche e gravi che potrebbero influenzare l'aderenza allo studio.
  8. Pazienti con qualsiasi reperto di laboratorio clinicamente significativo come determinato dallo sperimentatore (ad esempio, anemia grave, leucopenia, trombocitopenia, ecc.).
  9. Pazienti che lo sperimentatore ritiene improbabile che completino lo studio o che rispettino i requisiti dello studio (per motivi amministrativi o di altro tipo).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo sperimentale
Biologico: Somministrazione di eculizumab

Terapia con Inibitore del Complemento (Eculizumab):

Dose Iniziale: Somministrare 900 mg di eculizumab per via endovenosa immediatamente dopo la prima sessione di plasmaferesi (PE).

Dosi Supplementari: Somministrare dosi supplementari (300-600 mg) dopo la 2ª, 3ª e 4ª sessione di PE. La dose esatta verrà adattata in tempo reale in base alla clearance del farmaco post-PE.

Terapia di Mantenimento: Somministrare tre infusioni endovenose aggiuntive da 900 mg il giorno dell'ultima sessione di PE, e alla 1ª e 2ª settimana dopo il suo completamento, per consolidare l'efficacia e mantenere un'inibizione stabile del complemento.

Droga: Terapia con corticosteroidi ad alte dosi a impulsi
Impulso di Corticosteroidi ad Alta Dose: Metilprednisolone endovenoso (IVMP) 1000 mg al giorno per 3 giorni, poi 500 mg al giorno per 3 giorni, seguito da 250 mg al giorno per 3 giorni, e infine 125 mg al giorno per 3 giorni. Successivamente, passare al prednisone orale a 1 mg/kg/giorno, ridotto di 5 mg settimanalmente fino a raggiungere una dose di mantenimento di 10 mg/giorno, che viene continuata per 6 mesi.
Procedura: Scambio plasmatico (PE)
Plasma Exchange (PE) Terapia: Iniziata contemporaneamente ai corticosteroidi.
Eseguire almeno 5 sessioni di PE a giorni alterni.
Ogni sessione scambia 1.0-1.5 volte il volume plasmatico.
Gli intervalli di trattamento possono essere adeguati in base ai livelli di fibrinogeno e al rischio di sanguinamento.
Comparatore attivo: Gruppo di controllo
Terapia pulsata con corticosteroidi ad alto dosaggio + plasmaferesi
Droga: Terapia con corticosteroidi ad alte dosi a impulsi
Impulso di Corticosteroidi ad Alta Dose: Metilprednisolone endovenoso (IVMP) 1000 mg al giorno per 3 giorni, poi 500 mg al giorno per 3 giorni, seguito da 250 mg al giorno per 3 giorni, e infine 125 mg al giorno per 3 giorni. Successivamente, passare al prednisone orale a 1 mg/kg/giorno, ridotto di 5 mg settimanalmente fino a raggiungere una dose di mantenimento di 10 mg/giorno, che viene continuata per 6 mesi.
Procedura: Scambio plasmatico (PE)
Plasma Exchange (PE) Terapia: Iniziata contemporaneamente ai corticosteroidi.
Eseguire almeno 5 sessioni di PE a giorni alterni.
Ogni sessione scambia 1.0-1.5 volte il volume plasmatico.
Gli intervalli di trattamento possono essere adeguati in base ai livelli di fibrinogeno e al rischio di sanguinamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità visiva migliore corretta
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12
Baseline, Settimana 12
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12
L'Expanded Disability Status Scale (EDSS) è una scala ordinale che va da 0 a 10, dove punteggi più alti indicano un peggioramento del danno neurologico e della disabilità nei pazienti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)
Baseline, Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità visiva corretta migliore
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 4, Settimana 24,
Baseline, Settimana 4, Settimana 24,
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 4, Settimana 24,
La Expanded Disability Status Scale (EDSS) è una scala ordinale che va da 0 a 10, in cui punteggi più alti indicano un peggioramento del danno neurologico e della disabilità nei pazienti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)
Baseline, Settimana 4, Settimana 24,
Punteggio di Compromissione Ottico-Spinale (OSIS)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
L'Optic-Spinal Impairment Score (OSIS) è una scala composita specificamente progettata per i disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), che valuta la funzione visiva (0-8), la funzione motoria (0-7), la funzione sensoriale (0-5) e la funzione sfinteriale (0-5). Punteggi più alti riflettono una maggiore gravità della disfunzione del nervo ottico e del midollo spinale, indicando un esito peggiore.
Baseline, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Latenza dell'Onda P100 del Potenziale Evocato Visivo
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Variazione media rispetto al basale nella latenza dell'onda P100, misurata tramite potenziale evocato visivo (PEV), alla Settimana 12 e alla Settimana 24. La latenza P100 è espressa in millisecondi (ms). Una latenza più lunga indica una conduzione neurale ritardata e una funzione peggiore della via visiva; una riduzione maggiore rispetto al basale riflette un esito migliore.
Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Ampiezza dell'Onda P100 del Potenziale Evocato Visivo
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Variazione media rispetto al basale dell'ampiezza dell'onda P100, misurata tramite potenziali evocati visivi (PEV), alla Settimana 12 e alla Settimana 24.
L'ampiezza P100 è espressa in microvolt (µV).
Un'ampiezza maggiore indica una migliore trasmissione del segnale neurale e l'integrità della via visiva; una diminuzione minore o un aumento maggiore rispetto al basale riflette un esito migliore.
Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Spessore dello strato di fibre nervose retiniche (RNFL)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24,
Variazione media rispetto al basale nello spessore dello strato delle fibre nervose retiniche peripapillari (RNFL), misurato mediante tomografia a coerenza ottica (OCT), alla settimana 12 e alla settimana 24. Lo spessore RNFL è espresso in micrometri (µm). Valori più alti indicano una maggiore preservazione strutturale del nervo ottico; una diminuzione minore o un aumento maggiore rispetto al basale riflette un esito migliore.
Baseline, Settimana 12, Settimana 24,
Spessore dello Strato Plexiforme Interno delle Cellule Gangliari (GCIPL)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Variazione media rispetto al basale nello spessore dello strato delle cellule gangliari maculari e dello strato plessiforme interno (GCIPL), misurato mediante tomografia a coerenza ottica (OCT), alla settimana 12 e alla settimana 24.
Lo spessore GCIPL è espresso in micrometri (µm).
Valori più elevati indicano una maggiore integrità strutturale delle cellule gangliari maculari; una diminuzione minore o un aumento maggiore rispetto al basale riflette un esito migliore.
Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Area della sezione trasversale del nervo ottico
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Variazione media rispetto al basale dell'area della sezione trasversale del nervo ottico, misurata mediante risonanza magnetica (MRI), alla Settimana 12 e alla Settimana 24.
Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Lunghezza della Lesione del Nervo Ottico
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Variazione media rispetto al basale nella lunghezza della lesione del nervo ottico, misurata tramite risonanza magnetica (MRI), alla settimana 12 e alla settimana 24.
Baseline, Settimana 12, Settimana 24
Concentrazione sierica di sC5b-9
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Baseline, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Livello di CH50 sierico
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Baseline, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tianjin Medical University General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB2025-YX-575-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

La condivisione dei DPI non è pianificata perché il consenso informato approvato dal comitato etico non include l'autorizzazione a condividere i dati individuali dei partecipanti con ricercatori esterni.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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