Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Modificeret Zipper-terapi for AQP4-IgG positiv neuromyelitis optica spektrumforstyrrelse (ELITE)

11. maj 2026 opdateret af: Chao Zhang, Tianjin Medical University General Hospital

Modificeret Zipper-terapi for AQP4-IgG positiv neuromyelitis optica spektrumforstyrrelse: Et multicenter randomiseret kontrolleret forsøgsstudie

Studietitel: Et nationalt, multicenter, randomiseret kontrolleret forsøg med modificeret zipper-terapi ved AQP4-antistof-positiv neuromyelitis optica-spektrumforstyrrelse (ELITE-studiet)

Kort resumé:

Formålet med dette kliniske forsøg er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af en ny sekventiel immunmodulationsstrategi, kaldet "Modificeret Zipper-terapi", hos patienter med akutte anfald af Aquaporin-4-antistof-positiv Neuromyelitis Optica-spektrumforstyrrelse (AQP4-IgG+ NMOSD). Terapien har til formål at forbedre den neurologiske restitution ved at kombinere plasmaudskiftning (PE) med øjeblikkelig komplementhæmning ved brug af eculizumab efter højdosis kortikosteroid-pulsterapi.

De vigtigste spørgsmål, som dette forsøg sigter mod at besvare, er:

Effektivitet: Fører Modificeret Zipper-terapi (højdosis kortikosteroider + plasmaudskiftning + eculizumab) til en højere rate af neurologisk forbedring i uge 12 sammenlignet med standardterapi (kun højdosis kortikosteroider + plasmaudskiftning)?

For patienter med NMOSD-relateret optisk neuritis (NMOSD-ON) defineres forbedring som en stigning på ≥10 bogstaver på ETDRS-diagrammet eller en reduktion på ≥0,2 LogMAR i bedst korrigeret synsskarphed (BCVA).

For patienter med NMOSD-relateret longitudinelt udbredt transversal myelitis (NMOSD-LETM) defineres forbedring som en reduktion på ≥2 point på Expanded Disability Status Scale (EDSS).

Sikkerhed: Hvad er karakteren og hyppigheden af bivirkninger oplevet af deltagere, der modtager Modificeret Zipper-terapi, sammenlignet med dem, der modtager standardterapi?

Forskerne vil sammenligne Modificeret Zipper-terapigruppen med Standardterapigruppen for at se, om den nye kombination er mere effektiv til at forbedre visuelle og funktionelle resultater ved akut AQP4-IgG+ NMOSD.

Deltagerne vil:

Blive tilfældigt tildelt (som et møntkast) til at modtage enten Modificeret Zipper-terapi eller Standardterapi.

Gennemgå en behandlingsperiode, der involverer intravenøse kortikosteroider og en række plasmaudskiftningssessioner. Modificeret Zipper-terapigruppen vil også modtage intravenøse eculizumab-infusioner tidsmæssigt koordineret med plasmaudskiftningsprocedurerne.

Blive fulgt i 24 uger efter behandlingsafslutning.

Deltage i planlagte klinikbesøg til omfattende vurderinger inklusive:

Synsskarphedstest (ved brug af ETDRS, Snellen og lavkontrastdiagrammer).

Neurologiske funktionsevalueringer (EDSS- og OSIS-scorer).

Optisk koherenstomografi (OCT) og visuelt fremkaldt potentiale (VEP) test.

Magnetisk resonansscanning (MR-scanning) af synsnerven.

Sikkerhedsovervågning (fysisk undersøgelse, laboratorietests, EKG).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

198

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Tianjin, Kina
        • Rekruttering
        • Tianjin Medical University General Hospital, Department of Neurology
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagere ≥ 18 år
  2. Definitiv diagnose i henhold til 2015 IPND-diagnosekriterier for AQP4-IgG-positiv NMOSD
  3. Seropositivitet for anti-AQP4-antistof
  4. Tid fra debut til indskrivning ≤ 30 dage
  5. For patienter med optisk neuritis: synsskarphed ≤ 20/200 ved screening; for tilbagefald skal baselinesynsskarpheden før denne akutte episode have været ≥ 20/60
  6. For patienter med longitudinel omfattende transvers myelitis (LETM): EDSS-score ≥ 5,5 ved screening; for tilbagefald skal baseline EDSS-scoren før denne akutte episode have været ≤ 3,5
  7. Evne til at forstå og frivilligt give skriftligt informeret samtykke

Eksklusionskriterier:

  1. Patienter med samtidige neuromuskulære lidelser
  2. Patienter med alvorlig koagulationsdysfunktion
  3. Patienter med kendt allergi over for plasma eller intravenøs immunoglobulin (IVIG)
  4. Patienter med aktiv hepatitis B- eller C-virusinfektion, human immundefektvirus (HIV)-infektion, eller patienter, der ved screening vurderes at have høj risiko for debut eller reaktivering af syfilis eller tuberkulose
  5. Patienter med aktiv systemisk infektion ved screening, eller med historie for alvorlige kroniske eller tilbagevendende infektioner
  6. Gravide eller ammende patienter
  7. Patienter med kroniske, alvorlige medicinske tilstande, der kan påvirke studieoverholdelse
  8. Patienter med klinisk signifikante unormale laboratoriefund efter forsøgslederens vurdering (f.eks. alvorlig anæmi, leukopeni, trombocytopeni, etc.)
  9. Patienter, som forsøgslederen vurderer er usandsynlige at fuldføre studiet eller usandsynlige at overholde studiekravene (af administrative årsager eller andet)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel gruppe
Biologisk: Eculizumab-administration

Komplementhæmmende terapi (Eculizumab):

Indledende dosis: Giv 900 mg eculizumab intravenøst umiddelbart efter den første PE-session.

Supplerende doser: Giv supplerende doser (300-600 mg) efter den 2., 3. og 4. PE-session. Den præcise dosis justeres i realtid baseret på lægemiddeludskillelse efter PE.

Vedligeholdelsesterapi: Giv tre yderligere 900 mg intravenøse infusioner på dagen for den sidste PE-session samt i 1. og 2. uge efter dens afslutning for at konsolidere effektiviteten og opretholde stabil komplementhæmning.

Medicin: Pulsterapi med høj dosis af kortikosteroid
Høj-dosis kortikosteroidpuls: Intravenøs methylprednisolon (IVMP) 1000 mg dagligt i 3 dage, derefter 500 mg dagligt i 3 dage, efterfulgt af 250 mg dagligt i 3 dage, og til sidst 125 mg dagligt i 3 dage. Derefter skift til oral prednison med 1 mg/kg/dag, reduceret med 5 mg ugentligt indtil en vedligeholdelsesdosis på 10 mg/dag er nået, som fortsættes i 6 måneder.
Procedure: Plasmaudskiftning (PE)
Plasmaudskiftning (PE)-terapi: Påbegyndes samtidigt med kortikosteroider.
Udfør mindst 5 PE-sessioner hver anden dag.
Hver session udskifter 1,0-1,5 gange plasma-volumen.
Behandlingsintervaller kan justeres baseret på fibrinogenniveauer og blødningsrisiko.
Aktiv komparator: Kontrolgruppe
Høj dosis kortikosteroid pulsterapi + plasmaudskiftning
Medicin: Pulsterapi med høj dosis af kortikosteroid
Høj-dosis kortikosteroidpuls: Intravenøs methylprednisolon (IVMP) 1000 mg dagligt i 3 dage, derefter 500 mg dagligt i 3 dage, efterfulgt af 250 mg dagligt i 3 dage, og til sidst 125 mg dagligt i 3 dage. Derefter skift til oral prednison med 1 mg/kg/dag, reduceret med 5 mg ugentligt indtil en vedligeholdelsesdosis på 10 mg/dag er nået, som fortsættes i 6 måneder.
Procedure: Plasmaudskiftning (PE)
Plasmaudskiftning (PE)-terapi: Påbegyndes samtidigt med kortikosteroider.
Udfør mindst 5 PE-sessioner hver anden dag.
Hver session udskifter 1,0-1,5 gange plasma-volumen.
Behandlingsintervaller kan justeres baseret på fibrinogenniveauer og blødningsrisiko.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedst korrigerede synsstyrke
Tidsramme: Baseline, uge 12
Baseline, uge 12
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tidsramme: Baseline, uge 12
Expanded Disability Status Scale (EDSS) er en ordinalskala, der spænder fra 0 til 10, hvor højere scores indikerer værre neurologisk svækkelse og funktionsnedsættelse hos patienter med neuromyelitis optica-spektrumforstyrrelse (NMOSD)
Baseline, uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedst korrigerede synsskarphed
Tidsramme: Baseline, uge 4, uge 24,
Baseline, uge 4, uge 24,
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tidsramme: Baseline, uge 4, uge 24,
Den udvidede handicapstatus-skala (EDSS) er en ordinal skala, der spænder fra 0 til 10, hvor højere score indikerer værre neurologisk skade og handicap hos patienter med neuromyelitis optica-spektrumforstyrrelse (NMOSD)
Baseline, uge 4, uge 24,
Optisk-rygmarvsimpairmentscore (OSIS)
Tidsramme: Baseline, uge 4, uge 12, uge 24
Optisk-spinalt funktionssvigt-score (OSIS) er en kombineret skala specifikt designet til neuromyelitis optica spektrumlidelse (NMOSD), der vurderer visuel funktion (0-8), motorisk funktion (0-7), sensorisk funktion (0-5) og sfinkterfunktion (0-5). Højere scores afspejler større alvorlighed af optisk og rygmarvsdysfunktion, hvilket indikerer et dårligere udfald.
Baseline, uge 4, uge 12, uge 24
Visuelt Fremkaldt Potential P100 Bølgelatens
Tidsramme: Baseline, uge 12, uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i P100-bølgelatens, målt ved visuelt fremkaldt potentiale (VEP), i uge 12 og uge 24. P100-latens udtrykkes i millisekunder (ms). Længere latens indikerer forsinket neural ledning og dårligere visuel banefunktion; en større reduktion fra baseline afspejler et bedre udfald.
Baseline, uge 12, uge 24
Amplitude af den visuelt fremkaldte potentiels P100-bølge
Tidsramme: Baseline, uge 12, uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i P100-bølgeamplitude, målt ved visuelt fremkaldt potentiale (VEP), ved uge 12 og uge 24. P100-amplituden er angivet i mikrovolt (μV). Højere amplitude indikerer bedre neural signaltransmission og visuel banestabilitet; en mindre nedgang eller større stigning fra baseline afspejler et bedre udfald.
Baseline, uge 12, uge 24
Tykkelse af retinal nerve fiber layer (RNFL)
Tidsramme: Baseline, uge 12, uge 24,
Gennemsnitlig ændring fra baseline i peripapillære retinale nervefiberlags (RNFL) tykkelse, målt ved optisk koherens tomografi (OCT), ved uge 12 og uge 24. RNFL-tykkelse udtrykkes i mikrometer (µm). Højere værdier indikerer større strukturel bevarelse af synsnerven; en mindre reduktion eller større stigning fra baseline afspejler et bedre udfald.
Baseline, uge 12, uge 24,
Ganglioncelle-lagets indre plexiforme lag (GCIPL) tykkelse
Tidsramme: Baseline, uge 12, uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i tykkelsen af makulært ganglioncelle-indre plexiform lag (GCIPL), målt ved optisk koherens tomografi (OCT), ved uge 12 og uge 24. GCIPL-tykkelse udtrykkes i mikrometer (µm). Højere værdier indikerer større strukturel integritet af de makulære ganglionceller; en mindre reduktion eller større stigning fra baseline afspejler et bedre udfald.
Baseline, uge 12, uge 24
Tværsnitsareal af synsnerven
Tidsramme: Baseline, uge 12, uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i optisk nerves tværsnitsareal, målt ved magnetisk resonansscanning (MRI), i uge 12 og uge 24.
Baseline, uge 12, uge 24
Længden af lesio i nervus opticus
Tidsramme: Baseline, Uge 12, Uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i læsionslængden i nervus opticus, målt med magnetisk resonansscanning (MRI), ved uge 12 og uge 24.
Baseline, Uge 12, Uge 24
Koncentration af serum sC5b-9
Tidsramme: Baseline, uge 4, uge 12, uge 24
Baseline, uge 4, uge 12, uge 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Niveau af serum CH50
Tidsramme: Baseline, uge 4, uge 12, uge 24
Baseline, uge 4, uge 12, uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tianjin Medical University General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

19. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB2025-YX-575-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

IPD-deling er ikke planlagt, fordi den informerede samtykke godkendt af etikkomitéen ikke inkluderer autorisation til at dele individuelle deltagerdata med eksterne forskere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders (NMOSD)

Kliniske forsøg med Eculizumab-administration

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner