Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Módosított Zipper-terápia AQP4-IgG pozitív neuromyelitis optica spektrumzavarban (ELITE)

2026. május 11. frissítette: Chao Zhang, Tianjin Medical University General Hospital

Módosított Zipper-terápia AQP4-IgG pozitív neuromyelitis optica spektrumzavar esetén: Multicentrikus randomizált kontrollált vizsgálat

Tanulmány címe: Nemzeti, multicentrikus, randomizált kontrollált vizsgálat a módosított zipper terápia alkalmazásáról AQP4 antitest-pozitív neuromyelitis optica spektrumzavar esetén (ELITE vizsgálat)

Rövid összefoglaló:

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja egy újszerű szekvenciális immunmodulációs stratégia, az úgynevezett „Módosított Zipper Terápia” hatékonyságának és biztonságosságának értékelése akut rohamot mutató, Aquaporin-4 antitest-pozitív neuromyelitis optica spektrumzavar (AQP4-IgG+ NMOSD) betegekben. A terápia célja a neurológiai felépülés elősegítése plazmacserével (PE) és azonnali komplementgátlás eculizumabmal kombinálva, magas dózisú kortikoszteroid pulzusterápia után.

A vizsgálat fő kérdései:

Hatékonyság: A Módosított Zipper Terápia (magas dózisú kortikoszteroidok + plazmacsere + eculizumab) magasabb arányú neurológiai javulást eredményez-e a 12. héten a szabványos terápiához (magas dózisú kortikoszteroidok + plazmacsere egyedül) képest?

NMOSD-hez kapcsolódó optikus neuritis (NMOSD-ON) esetén a javulást úgy definiáljuk, hogy ≥10 betűnyi javulás történik az ETDRS táblán, vagy ≥0,2 LogMAR csökkenés a legjobb korrigált látóélességben (BCVA).

NMOSD-hez kapcsolódó longitudinálisan kiterjedt transvers myelitis (NMOSD-LETM) esetén a javulást úgy definiáljuk, hogy ≥2 pont csökkenés történik a Kibővített Fogyatékossági Állapot Skálán (EDSS).

Biztonságosság: Milyen jellegűek és milyen gyakoriságúak a mellékhatások a Módosított Zipper Terápiát kapó résztvevőknél a szabványos terápiát kapó résztvevőkhöz képest?

A kutatók összehasonlítják a Módosított Zipper Terápia csoportot a Szabványos Terápia csoporttal, hogy megtudják, az új kombináció hatékonyabb-e a látási és funkcionális eredmények javításában akut AQP4-IgG+ NMOSD esetén.

A résztvevők:

Randomizálásra (pénzfeldobáshoz hasonlóan) kerülnek, hogy vagy a Módosított Zipper Terápiát, vagy a Szabványos Terápiát kapják.

Kezelési perióduson esnek át, amely intravénás kortikoszteroidokat és plazmacsere-sorozatot tartalmaz. A Módosított Zipper Terápia csoport intravénás eculizumab infúziókat is kap a plazmacsere eljárások időzítésével összhangban.

24 hétig követik őket a kezelés befejezése után.

Rendszeres klinikai látogatásokra járnak átfogó értékelésekhez, beleértve:

Látóélesség vizsgálatot (ETDRS, Snellen és alacsony kontrasztú táblák használatával).

Neurológiai funkció értékeléseket (EDSS és OSIS pontszámok).

Optikai koherencia tomográfiát (OCT) és vizuális evokált potenciál (VEP) teszteket.

Mágneses rezonancia képalkotást (MRI) az optikus idegekről.

Biztonságfigyelést (fizikális vizsgálatok, laboratóriumi tesztek, EKG-k).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

198

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Tianjin, Kína
        • Toborzás
        • Tianjin Medical University General Hospital, Department of Neurology
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. A résztvevők életkora ≥ 18 év
  2. Bizonyított diagnózis az AQP4-IgG-pozitív NMOSD 2015-ös IPND diagnosztikai kritériumai szerint
  3. Anti-AQP4 antitest pozitivitás
  4. Az első tünet megjelenésétől a beiratkozásig eltelt idő ≤ 30 nap
  5. Optikus neuritis esetén: látóélesség ≤ 20/200 a szűréskor; relapszusos esetekben az akut epizód előtti alapvonali látóélességnek ≥ 20/60-nak kellett lennie
  6. Longitudinális kiterjedő transversalis myelitis (LETM) esetén: EDSS pontszám ≥ 5,5 a szűréskor; relapszusos esetekben az akut epizód előtti alapvonali EDSS pontszámnak ≤ 3,5-nek kellett lennie
  7. Képes a megértésre és önkéntes írásbeli tájékoztatott beleegyezés adására

Kizárási kritériumok:

  1. Páciensek egyidejű neuromuszkuláris rendellenességekkel
  2. Páciensek súlyos véralvadási zavarral
  3. Páciensek ismert allergiával plazmára vagy intravénás immunglobulinra (IVIG)
  4. Páciensek aktív hepatitis B vagy C vírusfertőzéssel, humán immunhiány vírus (HIV) fertőzéssel, vagy akiket a szűréskor szifilisz vagy tuberkulózis kialakulása vagy reaktiválódása szempontjából magas kockázatúnak ítélnek
  5. Páciensek aktív szisztémás fertőzéssel a szűréskor, vagy súlyos krónikus vagy visszatérő fertőzések előzményeivel
  6. Terhes vagy szoptató páciensek
  7. Páciensek krónikus, súlyos orvosi állapotokkal, amelyek befolyásolhatják a vizsgálat betartását
  8. Páciensek bármilyen klinikailag jelentős abnormális laboratóriumi eredménnyel, amelyet a vizsgálatvezető értékel (pl. súlyos vérszegénység, leukopenia, trombocitopenia stb.)
  9. Páciensek, akiket a vizsgálatvezető valószínűtlennek tart a vizsgálat befejezésére, vagy valószínűtlennek tart a vizsgálati követelmények betartására (adminisztratív vagy egyéb okokból)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti csoport
Biológiai: Eculizumab beadása

Komplementgátló Terápia (Eculizumab):

Kezdő Adag: Adjunk be 900 mg eculizumabot intravénásan közvetlenül az első PE kezelés után.

Kiegészítő Adagok: Adjunk be kiegészítő adagokat (300-600 mg) a 2., 3. és 4. PE kezelés után. A pontos adag valós időben kerül beállításra a PE utáni gyógyszerkitisztítás alapján.

Karbantartó Terápia: Adjunk be további három 900 mg-os intravénás infúziót az utolsó PE kezelés napján, valamint annak befejezése utáni 1. és 2. héten, hogy megerősítsük a hatékonyságot és stabil komplementgátlást tart fenn.

Drog: Magas dózisú kortikoszteroid impulzusterápia
Nagy dózisú kortikoszteroid pulzus: intravénás metilprednizolon (IVMP) 1000 mg naponta 3 napon át, majd 500 mg naponta 3 napon át, ezt követően 250 mg naponta 3 napon át, végül 125 mg naponta 3 napon át.
Ezután váltson át orális prednizolonra 1 mg/kg/nap dózisban, heti 5 mg-os csökkentéssel, amíg el nem éri a 10 mg/nap karbantartó dózist, amelyet 6 hónapon át folytat.
Eljárás: Plazmacserélés (PE)
Plazmacsere (PE) terápia: Egyidejűleg kezdődik a kortikoszteroidokkal.
Végezzen legalább 5 PE kezelést minden második napon.
Minden kezelés során a plazma térfogatának 1,0-1,5-szeresét cserélik ki.
A kezelési időközök a fibrinogénszint és a vérzési kockázat alapján módosíthatók.
Aktív összehasonlító: Kontrollcsoport
Magas dózisú kortikoszteroid pulzusterápia + plazmacsere
Drog: Magas dózisú kortikoszteroid impulzusterápia
Nagy dózisú kortikoszteroid pulzus: intravénás metilprednizolon (IVMP) 1000 mg naponta 3 napon át, majd 500 mg naponta 3 napon át, ezt követően 250 mg naponta 3 napon át, végül 125 mg naponta 3 napon át.
Ezután váltson át orális prednizolonra 1 mg/kg/nap dózisban, heti 5 mg-os csökkentéssel, amíg el nem éri a 10 mg/nap karbantartó dózist, amelyet 6 hónapon át folytat.
Eljárás: Plazmacserélés (PE)
Plazmacsere (PE) terápia: Egyidejűleg kezdődik a kortikoszteroidokkal.
Végezzen legalább 5 PE kezelést minden második napon.
Minden kezelés során a plazma térfogatának 1,0-1,5-szeresét cserélik ki.
A kezelési időközök a fibrinogénszint és a vérzési kockázat alapján módosíthatók.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Legjobb javított látóélesség
Időkeret: Kiindulási érték, 12. hét
Kiindulási érték, 12. hét
Kiterjesztett Fogyatékossági Állapot Skála (EDSS)
Időkeret: Kiindulási állapot, 12. hét
A Kibővített Fogyatékossági Állapot Skála (EDSS) egy ordinális skála, amely 0-tól 10-ig terjed, a magasabb pontszámok a rosszabb neurológiai károsodást és fogyatékosságot jelzik a neuromyelitis optica spektrumzavar (NMOSD) betegeiben.
Kiindulási állapot, 12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Legjobb korrigált látóélesség
Időkeret: Alapvonal, 4. hét, 24. hét,
Alapvonal, 4. hét, 24. hét,
Kibővített Fogyatékossági Állapot Skála (EDSS)
Időkeret: Alapvonal, 4. hét, 24. hét,
A Kibővített Fogyatékossági Állapot Skála (EDSS) egy ordinális skála, amely 0-tól 10-ig terjed, a magasabb pontszámok a neuromyelitis optica spektrumzavar (NMOSD) betegeknél rosszabb neurológiai károsodást és fogyatékosságot jeleznek.
Alapvonal, 4. hét, 24. hét,
Opticus-Spinalis Károsodási Pontszám (OSIS)
Időkeret: Baseline, 4. hét, 12. hét, 24. hét
Az Optic-Spinal Impairment Score (OSIS) egy összetett skála, amelyet kifejezetten neuromyelitis optica spektrumzavar (NMOSD) értékelésére terveztek, és amely a látási funkciót (0-8), a motoros funkciót (0-7), az érzékszervi funkciót (0-5) és a záróizom-funkciót (0-5) értékeli. Magasabb pontszámok az optikai és gerincvelői diszfunkció nagyobb súlyosságát tükrözik, ami rosszabb kimenetet jelez.
Baseline, 4. hét, 12. hét, 24. hét
Vizuális Evokált Potenciál P100 Hullám Latencia
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Az alaptervhez viszonyított átlagos változás a P100 hullám latenciában, vizuális kiváltott potenciál (VEP) méréssel, a 12. héten és a 24. héten. A P100 latencia ezredmásodpercben (ms) van kifejezve. A hosszabb latencia késleltetett idegi vezetést és rosszabb látópálya-funkciót jelez; a nagyobb csökkenés az alaptervhez képest jobb eredményt tükröz.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Vizuális Evokált Potenciál P100 Hullám Amplitúdó
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Az alapértékhez képesti átlagos változás a P100 hullám amplitúdójában, amelyet vizuális evokált potenciállal (VEP) mértek, a 12. héten és a 24. héten. A P100 amplitúdó mikrovoltokban (μV) van kifejezve. A magasabb amplitúdó jobb neurális jelátvitelt és vizuális útvonal integritást jelez; a kisebb csökkenés vagy nagyobb növekedés az alapértékhez képest jobb eredményt tükröz.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A retina idegrost rétegének (RNFL) vastagsága
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét,
Az alapvonalhoz képesti átlagos változás a peripapilláris retinális idegrost réteg (RNFL) vastagságában, optikai koherencia tomográfiával (OCT) mérve, a 12. és 24. héten. Az RNFL vastagság mikrométerben (µm) van kifejezve. A magasabb értékek nagyobb szerkezeti megőrzést jeleznek a látóideg számára; a kisebb csökkenés vagy nagyobb növekedés az alapvonaltól jobb eredményt tükröz.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét,
Ganglionsejtes-belső plexiform réteg (GCIPL) vastagság
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Az alapvonalhoz képesti átlagos változás a makuláris ganglionsejt-belső plexiform réteg (GCIPL) vastagságában, optikai koherencia tomográfiával (OCT) mérve, a 12. és a 24. héten.
GCIPL vastagság mikrométerben (µm) van kifejezve.
A magasabb értékek nagyobb szerkezeti integritást jeleznek a makuláris ganglionsejteknél; a kisebb csökkenés vagy nagyobb növekedés az alapvonaltól jobb eredményt tükröz.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Az optikus ideg keresztmetszeti területe
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Az optikus ideg keresztmetszeti területének átlagos változása a kiindulási értékhez képest, mágneses rezonanciás képalkotással (MRI) mérve, a 12. és a 24. héten.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Az optikus ideg károsodásának hossza
Időkeret: Kiindulási állapot, 12. hét, 24. hét
Az optikus ideg által érintett terület hosszának átlagos változása az alaptól mágneses rezonanciás képalkotással (MRI) mérve a 12. és a 24. héten.
Kiindulási állapot, 12. hét, 24. hét
Szerum sC5b-9 koncentrációja
Időkeret: Alapvonal, 4. hét, 12. hét, 24. hét
Alapvonal, 4. hét, 12. hét, 24. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A szérum CH50 szintje
Időkeret: Kiindulási érték, 4. hét, 12. hét, 24. hét
Kiindulási érték, 4. hét, 12. hét, 24. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tianjin Medical University General Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 11.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 11.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB2025-YX-575-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az IPD megosztás nem tervezett, mivel az etikai bizottság által jóváhagyott tájékoztatott beleegyezés nem tartalmazza az egyes résztvevők adatainak külső kutatókkal való megosztásának engedélyezését.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel