Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zmodyfikowana Terapia Zipper dla AQP4-IgG Dodatniego Spektrum Zapalenia Nerwu Wzrokowego i Rdzenia (ELITE)

11 maja 2026 zaktualizowane przez: Chao Zhang, Tianjin Medical University General Hospital

Zmodyfikowana terapia zipper dla dodatniego na AQP4-IgG spektrum zaburzeń nerwu wzrokowego i rdzenia: wieloośrodkowe randomizowane kontrolowane badanie

Tytuł badania: Krajowe, wieloośrodkowe, randomizowane badanie kontrolowane zmodyfikowanej terapii zamek błyskawiczny w przypadku dodatnich przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 w spektrum zapalenia nerwu wzrokowego i rdzenia (badanie ELITE)

Krótkie podsumowanie:

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowej strategii sekwencyjnej immunomodulacji, określanej jako „zmodyfikowana terapia zamek błyskawiczny”, u pacjentów z ostrymi atakami spektrum zapalenia nerwu wzrokowego i rdzenia z dodatnimi przeciwciałami przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG+ NMOSD). Terapia ma na celu poprawę regeneracji neurologicznej poprzez połączenie plazmaferezy (PE) z natychmiastową inhibicją dopełniacza za pomocą ekulizumabu, po zastosowaniu pulsowej terapii wysokimi dawkami kortykosteroidów.

Główne pytania, na które to badanie ma odpowiedzieć, to:

Skuteczność: Czy zmodyfikowana terapia zamek błyskawiczny (wysokie dawki kortykosteroidów + plazmafereza + ekulizumab) prowadzi do wyższej poprawy neurologicznej w 12. tygodniu w porównaniu z terapią standardową (wysokie dawki kortykosteroidów + sama plazmafereza)?

Dla pacjentów z zapaleniem nerwu wzrokowego związanym z NMOSD (NMOSD-ON) poprawa jest definiowana jako wzrost o ≥10 liter na tablicy ETDRS lub spadek o ≥0,2 LogMAR w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA).

Dla pacjentów z podłużnie rozległym poprzecznym zapaleniem rdzenia związanym z NMOSD (NMOSD-LETM) poprawa jest definiowana jako redukcja o ≥2 punkty w skali rozszerzonej niepełnosprawności (EDSS).

Bezpieczeństwo: Jaka jest natura i częstość działań niepożądanych doświadczanych przez uczestników otrzymujących zmodyfikowaną terapię zamek błyskawiczny w porównaniu z tymi otrzymującymi terapię standardową?

Badacze porównają grupę otrzymującą zmodyfikowaną terapię zamek błyskawiczny z grupą otrzymującą terapię standardową, aby sprawdzić, czy nowa kombinacja jest bardziej skuteczna w poprawie wyników wzrokowych i funkcjonalnych w ostrym AQP4-IgG+ NMOSD.

Uczestnicy:

Zostaną losowo przydzieleni (jak rzut monetą) do otrzymania zmodyfikowanej terapii zamek błyskawiczny lub terapii standardowej.

Przejdą okres leczenia obejmujący dożylne kortykosteroidy i serię sesji plazmaferezy. Grupa otrzymująca zmodyfikowaną terapię zamek błyskawiczny otrzyma również dożylne wlewy ekulizumabu zaplanowane wokół procedur plazmaferezy.

Będą obserwowani przez 24 tygodnie po zakończeniu leczenia.

Będą uczestniczyć w zaplanowanych wizytach klinicznych w celu kompleksowych ocen, w tym:

Testów ostrości wzroku (przy użyciu tablic ETDRS, Snellena i tablic o niskim kontraście).

Ocen funkcji neurologicznych (wyniki EDSS i OSIS).

Testów optycznej koherentnej tomografii (OCT) i wzrokowych potencjałów wywołanych (VEP).

Skanów rezonansu magnetycznego (MRI) nerwów wzrokowych.

Monitorowania bezpieczeństwa (badania fizykalne, badania laboratoryjne, EKG).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

198

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Tianjin, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Tianjin Medical University General Hospital, Department of Neurology
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy w wieku ≥ 18 lat
  2. Definitywna diagnoza zgodnie z kryteriami diagnostycznymi IPND z 2015 roku dla AQP4-IgG-dodatniego NMOSD
  3. Seropozytywność na przeciwciała anty-AQP4
  4. Czas od początku choroby do rekrutacji ≤ 30 dni
  5. Dla pacjentów z zapaleniem nerwu wzrokowego: ostrość wzroku ≤ 20/200 podczas badań przesiewowych; dla przypadków nawrotu, wyjściowa ostrość wzroku przed tym ostrym epizodem musiała wynosić ≥ 20/60
  6. Dla pacjentów z podłużnym rozległym zapaleniem rdzenia kręgowego (LETM): wynik w skali EDSS ≥ 5,5 podczas badań przesiewowych; dla przypadków nawrotu, wyjściowy wynik w skali EDSS przed tym ostrym epizodem musiał wynosić ≤ 3,5
  7. Zdolność do zrozumienia i dobrowolnego udzielenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci ze współistniejącymi zaburzeniami nerwowo-mięśniowymi
  2. Pacjenci z ciężką dysfunkcją krzepnięcia
  3. Pacjenci ze znaną alergią na osocze lub dożylną immunoglobulinę (IVIG)
  4. Pacjenci z aktywnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, zakażeniem ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub uznani za wysokie ryzyko wystąpienia lub reaktywacji kiły lub gruźlicy podczas badań przesiewowych
  5. Pacjenci z aktywnym zakażeniem ogólnoustrojowym podczas badań przesiewowych lub z historią ciężkich przewlekłych lub nawracających infekcji
  6. Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
  7. Pacjenci z przewlekłymi, ciężkimi schorzeniami medycznymi, które mogą wpłynąć na zgodność z badaniem
  8. Pacjenci z jakimikolwiek klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wynikami laboratoryjnymi określonymi przez badacza (np. ciężka anemia, leukopenia, małopłytkowość itp.)
  9. Pacjenci, których badacz uznaje za mało prawdopodobnych do ukończenia badania lub mało prawdopodobnych do przestrzegania wymagań badania (z powodów administracyjnych lub innych)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna
Biologiczny: Podawanie eculizumabu

Terapia Inhibitorami Dopełniacza (Ekulizumab):

Dawka Początkowa: Podaj 900 mg ekulizumabu dożylnie bezpośrednio po pierwszej sesji PE.

Dawki Uzupełniające: Podaj dawki uzupełniające (300-600 mg) po 2., 3. i 4. sesji PE. Dokładna dawka będzie dostosowywana w czasie rzeczywistym na podstawie klirensu leku po PE.

Terapia Podtrzymująca: Podaj trzy dodatkowe wlewy dożylne po 900 mg w dniu ostatniej sesji PE oraz w 1. i 2. tygodniu po jej zakończeniu, aby utrwalić skuteczność i utrzymać stabilne hamowanie dopełniacza.

Lek: Terapia pulsowa kortykosteroidami w wysokich dawkach
Wysokie dawki kortykosteroidów w pulsoterapii: Dożylna metyloprednizolon (IVMP) 1000 mg dziennie przez 3 dni, następnie 500 mg dziennie przez 3 dni, po czym 250 mg dziennie przez 3 dni i na koniec 125 mg dziennie przez 3 dni. Następnie przejście na prednizon doustny w dawce 1 mg/kg/dzień, redukowany o 5 mg tygodniowo aż do osiągnięcia dawki podtrzymującej 10 mg/dzień, która jest kontynuowana przez 6 miesięcy.
Procedura: Plazmafereza (PE)
Terapia wymiany osocza (PE): Rozpoczęta równocześnie z kortykosteroidami. Wykonaj co najmniej 5 sesji PE co drugi dzień. Każda sesja wymienia 1,0-1,5-krotność objętości osocza. Przerwy między zabiegami można dostosować na podstawie poziomu fibrynogenu i ryzyka krwawienia.
Aktywny komparator: Grupa kontrolna
Terapia pulsowa wysokimi dawkami kortykosteroidów + wymiana osocza
Lek: Terapia pulsowa kortykosteroidami w wysokich dawkach
Wysokie dawki kortykosteroidów w pulsoterapii: Dożylna metyloprednizolon (IVMP) 1000 mg dziennie przez 3 dni, następnie 500 mg dziennie przez 3 dni, po czym 250 mg dziennie przez 3 dni i na koniec 125 mg dziennie przez 3 dni. Następnie przejście na prednizon doustny w dawce 1 mg/kg/dzień, redukowany o 5 mg tygodniowo aż do osiągnięcia dawki podtrzymującej 10 mg/dzień, która jest kontynuowana przez 6 miesięcy.
Procedura: Plazmafereza (PE)
Terapia wymiany osocza (PE): Rozpoczęta równocześnie z kortykosteroidami. Wykonaj co najmniej 5 sesji PE co drugi dzień. Każda sesja wymienia 1,0-1,5-krotność objętości osocza. Przerwy między zabiegami można dostosować na podstawie poziomu fibrynogenu i ryzyka krwawienia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 12
Punkt wyjściowy, tydzień 12
Rozszerzona skala stanu niepełnosprawności (EDSS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, Tydzień 12
Skala Rozszerzonego Stanu Niepełnosprawności (EDSS) to skala porządkowa o zakresie od 0 do 10, gdzie wyższe wyniki wskazują na gorsze upośledzenie neurologiczne i niepełnosprawność u pacjentów z zaburzeniem ze spektrum neuromyelitis optica (NMOSD)
Wartość wyjściowa, Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku
Ramy czasowe: Linia bazowa, Tydzień 4, Tydzień 24,
Linia bazowa, Tydzień 4, Tydzień 24,
Rozszerzona Skala Niesprawności (EDSS)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 24,
Skala Rozszerzonego Stanu Niepełnosprawności (EDSS) to skala porządkowa o zakresie od 0 do 10, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie neurologiczne i niepełnosprawność u pacjentów z zespołem neuromyelitis optica (NMOSD)
Punkt wyjściowy, tydzień 4, tydzień 24,
Optyczno-rdzeniowa Skala Niepełnosprawności (OSIS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Skala OSIS (Optic-Spinal Impairment Score) to złożona skala opracowana specjalnie dla pacjentów z zespołem zapalenia nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego (NMOSD), oceniająca funkcję wzrokową (0-8), funkcję motoryczną (0-7), funkcję czuciową (0-5) oraz funkcję zwieraczy (0-5). Wyższe wyniki odzwierciedlają większe nasilenie dysfunkcji nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego, co wskazuje na gorsze rokowanie.
Linia bazowa, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Latencja fali P100 potencjału wzrokowego wywołanego
Ramy czasowe: Linia bazowa, Tydzień 12, Tydzień 24
Średnia zmiana względem wartości wyjściowej w opóźnieniu fali P100, mierzona za pomocą wzrokowych potencjałów wywołanych (VEP), w 12. tygodniu oraz 24. tygodniu. Opóźnienie P100 wyrażone jest w milisekundach (ms). Dłuższe opóźnienie wskazuje na opóźnione przewodzenie nerwowe i gorszą funkcję drogi wzrokowej; większa redukcja względem wartości wyjściowej odzwierciedla lepszy wynik.
Linia bazowa, Tydzień 12, Tydzień 24
Amplituda fali P100 potencjałów wzrokowych
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, Tydzień 12, Tydzień 24
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w amplitudzie fali P100, mierzonej za pomocą wzrokowych potencjałów wywołanych (VEP), w 12. tygodniu i 24. tygodniu. Amplituda P100 wyrażona jest w mikrowoltach (µV). Wyższa amplituda wskazuje na lepsze przesyłanie sygnałów nerwowych i integralność drogi wzrokowej; mniejszy spadek lub większy wzrost w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla lepszy wynik.
Linia wyjściowa, Tydzień 12, Tydzień 24
Grubość warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL)
Ramy czasowe: Baseline, tydzień 12, tydzień 24,
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w grubości okołotarczowej warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL), mierzonej za pomocą optycznej koherentnej tomografii (OCT), w 12. i 24. tygodniu. Grubość RNFL wyrażona jest w mikrometrach (µm). Wyższe wartości wskazują na większą zachowalność strukturalną nerwu wzrokowego; mniejszy spadek lub większy wzrost w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla lepszy wynik.
Baseline, tydzień 12, tydzień 24,
Grubość warstwy komórek zwojowych-wewnętrznej warstwy splotowatej (GCIPL)
Ramy czasowe: Baseline, tydzień 12, tydzień 24
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w grubości warstwy komórek zwojowych i wewnętrznej warstwy splotowatej (GCIPL) plamki, mierzonej za pomocą optycznej koherentnej tomografii (OCT), w 12. i 24. tygodniu. Grubość GCIPL wyrażona jest w mikrometrach (µm). Wyższe wartości wskazują na większą integralność strukturalną komórek zwojowych plamki; mniejszy spadek lub większy wzrost w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla lepszy wynik.
Baseline, tydzień 12, tydzień 24
Pole przekroju poprzecznego nerwu wzrokowego
Ramy czasowe: Linia bazowa, Tydzień 12, Tydzień 24
Średnia zmiana względem wartości wyjściowej w przekroju nerwu wzrokowego, mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI), w 12. i 24. tygodniu.
Linia bazowa, Tydzień 12, Tydzień 24
Długość uszkodzenia nerwu wzrokowego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 24
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej długości zmian w nerwie wzrokowym, mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI), w 12. i 24. tygodniu.
Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 24
Stężenie surowiczego sC5b-9
Ramy czasowe: Linia bazowa, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Linia bazowa, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziom CH50 w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Linia bazowa, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tianjin Medical University General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB2025-YX-575-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Udostępnianie IPD nie jest planowane, ponieważ świadoma zgoda zatwierdzona przez komisję etyki nie obejmuje zezwolenia na udostępnianie danych poszczególnych uczestników zewnętrznym badaczom.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia spektrum zapalenia neuromyelit optica (NMOSD)

Badania kliniczne na Podawanie eculizumabu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj