AQP4-IgG 양성 시신경척수염 스펙트럼 장애를 위한 수정 지퍼 요법 (ELITE)
수정된 지퍼 치료법을 이용한 AQP4-IgG 양성 시신경척수염 스펙트럼 장애 치료: 다기관 무작위 대조군 임상시험 연구
연구 제목: AQP4 항체 양성 시신경척수염 스펙트럼 장애에서 수정 지퍼 요법에 대한 전국적, 다기관, 무작위 대조 임상시험 (ELITE 연구)
간략한 요약:
이 임상시험의 목표는 급성 발작을 경험하는 AQP4 항체 양성 시신경척수염 스펙트럼 장애(AQP4-IgG+ NMOSD) 환자에서 '수정 지퍼 요법'이라 명명된 새로운 순차적 면역조절 전략의 효과와 안전성을 평가하는 것입니다. 이 요법은 고용량 스테로이드 펄스 요법 후 혈장교환술(PE)과 에쿨리주맙을 이용한 즉각적인 보체 억제를 결합하여 신경학적 회복을 촉진하는 것을 목표로 합니다.
본 임상시험이 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
효능: 수정 지퍼 요법(고용량 스테로이드 + 혈장교환술 + 에쿨리주맙)이 표준 요법(고용량 스테로이드 + 혈장교환술 단독)에 비해 12주차에 더 높은 신경학적 개선률을 보이는가?
NMOSD 관련 시신경염(NMOSD-ON) 환자의 경우, 개선은 ETDRS 차트에서 ≥10자의 시력 향상 또는 최대교정시력(BCVA)에서 LogMAR ≥0.2 감소로 정의됩니다.
NMOSD 관련 종방향 광범위 횡단성 척수염(NMOSD-LETM) 환자의 경우, 개선은 확장장애상태척도(EDSS)에서 ≥2점 감소로 정의됩니다.
안전성: 수정 지퍼 요법을 받는 참가자가 표준 요법을 받는 참가자에 비해 경험하는 이상반응의 성질과 빈도는 어떠한가?
연구진은 급성 AQP4-IgG+ NMOSD에서 시각 및 기능적 결과 개선에 있어 수정 지퍼 요법 군이 표준 요법 군보다 더 효과적인지 비교할 것입니다.
참가자는 다음과 같은 과정을 거칠 것입니다:
수정 지퍼 요법 또는 표준 요법 중 하나를 무작위로(동전 던지기와 유사하게) 배정받습니다.
정맥 내 스테로이드 투여와 일련의 혈장교환술 세션을 포함한 치료 기간을 경험합니다. 수정 지퍼 요법 군은 또한 혈장교환술 절차와 조정된 시기에 정맥 내 에쿨리주맙 주입을 추가로 받습니다.
치료 완료 후 24주 동안 추적 관찰됩니다.
정기적인 병원 방문을 통해 다음과 같은 포괄적인 평가를 받습니다:
시력 검사(ETDRS, Snellen, 저대비 차트 사용).
신경 기능 평가(EDSS 및 OSIS 점수).
광간섭단층촬영(OCT) 및 시각유발전위(VEP) 검사.
시신경의 자기공명영상(MRI) 촬영.
안전성 모니터링(신체 검사, 혈액 검사, 심전도).
연구 개요
상태
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Chao Zhang
- 전화번호: +8602260814587
- 이메일: chaozhang@tmu.edu.cn
연구 장소
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-
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Tianjin, 중국
- 모병
- Tianjin Medical University General Hospital, Department of Neurology
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연락하다:
- Chao Zhang
- 전화번호: +8602260814587
- 이메일: chaozhang@tmu.edu.cn
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 참가자 연령 ≥ 18세
- 2015년 IPND 진단 기준에 따른 AQP4-IgG 양성 NMOSD의 명확한 진단
- 항-AQP4 항체 양성
- 발병부터 등록까지의 기간 ≤ 30일
- 시신경염 환자의 경우: 선별 검사 시 시력 ≤ 20/200; 재발 사례의 경우, 이 급성 발작 전 기저 시력이 ≥ 20/60이어야 함
- 종범성 횡단척수염(LETM) 환자의 경우: 선별 검사 시 EDSS 점수 ≥ 5.5; 재발 사례의 경우, 이 급성 발작 전 기저 EDSS 점수가 ≤ 3.5이어야 함
- 이해하고 자발적으로 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력
제외 기준:
- 동반된 신경근육 장애가 있는 환자
- 심각한 응고 기능 이상이 있는 환자
- 혈장 또는 정맥 내 면역글로불린(IVIG)에 대한 알레르기가 알려진 환자
- 활성 B형 또는 C형 간염 바이러스 감염, 인간면역결핍 바이러스(HIV) 감염, 또는 선별 검사 시 매독 또는 결핵의 발병 또는 재활성화 위험이 높다고 간주되는 환자
- 선별 검사 시 활성 전신 감염이 있거나, 심각한 만성 또는 재발성 감염 병력이 있는 환자
- 임신 중이거나 수유 중인 환자
- 연구 순응도에 영향을 미칠 수 있는 만성적이고 심각한 의학적 상태가 있는 환자
- 연구자가 판단한 임상적으로 유의한 이상 검사 결과(예: 심각한 빈혈, 백혈구 감소증, 혈소판 감소증 등)가 있는 환자
- 연구자가 연구를 완료하기 어렵거나 연구 요구사항을 준수하기 어렵다고 판단하는 환자(행정적 이유 또는 기타 이유로)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험군
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보체 억제제 치료 (에쿨리주맙): 초기 투여량: 첫 PE 세션 직후 에쿨리주맙 900 mg을 정맥 주사합니다. 추가 투여량: 2차, 3차, 4차 PE 세션 후 추가 투여량(300-600 mg)을 투여합니다. 정확한 투여량은 PE 후 약물 제거율을 기반으로 실시간으로 조정됩니다. 유지 치료: 효능을 공고히 하고 안정적인 보체 억제를 유지하기 위해 마지막 PE 세션 당일 및 완료 후 1주차와 2주차에 추가로 900 mg 정맥 주입을 세 번 더 투여합니다.
고용량 코르티코스테로이드 펄스: 정맥 내 메틸프레드니솔론(IVMP) 1000 mg을 3일 동안 매일 투여한 후, 500 mg을 3일 동안 매일 투여하고, 이어서 250 mg을 3일 동안 매일 투여한 다음, 마지막으로 125 mg을 3일 동안 매일 투여합니다.
이후 경구 프레드니손 1 mg/kg/일로 전환하여, 유지 용량 10 mg/일에 도달할 때까지 매주 5 mg씩 감량하며, 이 용량으로 6개월 동안 계속 투여합니다.
플라스마 교환(PE) 요법: 코르티코스테로이드와 동시에 시작합니다.
최소 5회의 PE 세션을 격일로 수행합니다.
각 세션은 혈장 용적의 1.0-1.5배를 교환합니다.
치료 간격은 피브리노겐 수치와 출혈 위험에 따라 조정될 수 있습니다.
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활성 비교기: 대조군
고용량 코르티코스테로이드 펄스 요법+ 혈장 교환술
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고용량 코르티코스테로이드 펄스: 정맥 내 메틸프레드니솔론(IVMP) 1000 mg을 3일 동안 매일 투여한 후, 500 mg을 3일 동안 매일 투여하고, 이어서 250 mg을 3일 동안 매일 투여한 다음, 마지막으로 125 mg을 3일 동안 매일 투여합니다.
이후 경구 프레드니손 1 mg/kg/일로 전환하여, 유지 용량 10 mg/일에 도달할 때까지 매주 5 mg씩 감량하며, 이 용량으로 6개월 동안 계속 투여합니다.
플라스마 교환(PE) 요법: 코르티코스테로이드와 동시에 시작합니다.
최소 5회의 PE 세션을 격일로 수행합니다.
각 세션은 혈장 용적의 1.0-1.5배를 교환합니다.
치료 간격은 피브리노겐 수치와 출혈 위험에 따라 조정될 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 교정 시력
기간: 기준점, 12주
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기준점, 12주
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확장 장애 상태 척도 (EDSS)
기간: 기준선, 12주
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확장 장애 상태 척도(EDSS)는 0에서 10까지의 서열 척도로, 점수가 높을수록 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자의 신경학적 손상과 장애가 더 심함을 나타냅니다
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기준선, 12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 교정 시력
기간: 기준선, 4주차, 24주차
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기준선, 4주차, 24주차
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확장 장애 상태 척도(EDSS)
기간: 기준선, 4주차, 24주차,
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확장 장애 상태 척도(EDSS)는 0에서 10까지의 서열 척도로, 점수가 높을수록 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자의 신경학적 손상과 장애가 더 심함을 나타냅니다.
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기준선, 4주차, 24주차,
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광척추 손상 점수(OSIS)
기간: 베이스라인, 4주, 12주, 24주
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Optic-Spinal Impairment Score(OSIS)는 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)를 위해 특별히 설계된 복합 척도로, 시각 기능(0-8), 운동 기능(0-7), 감각 기능(0-5), 괄약근 기능(0-5)을 평가합니다.
높은 점수는 시신경과 척수의 기능 장애가 더 심각함을 반영하여, 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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베이스라인, 4주, 12주, 24주
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시각 유발 전위 P100 파장 잠복기
기간: 기준선, 12주차, 24주차
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시각 유발 전위(VEP)로 측정한 기준선 대비 P100 파 지연 시간의 평균 변화, 12주차 및 24주차.
P100 지연 시간은 밀리초(ms)로 표시됩니다.
지연 시간이 길수록 신경 전도 지연 및 시각 경로 기능이 악화됨을 나타내며, 기준선 대비 감소 폭이 클수록 더 나은 결과를 반영합니다.
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기준선, 12주차, 24주차
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시각유발전위 P100파 진폭
기간: 기준 시점, 12주차, 24주차
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시각 유발 전위(VEP)로 측정한 P100 파 진폭의 기준선 대비 평균 변화, 제12주 및 제24주에서.
P100 진폭은 마이크로볼트(μV)로 표시됩니다. 더 높은 진폭은 더 나은 신경 신호 전달과 시각 경로의 무결성을 나타내며, 기준선 대비 더 작은 감소 또는 더 큰 증가는 더 나은 결과를 반영합니다. |
기준 시점, 12주차, 24주차
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망막 신경섬유층(RNFL) 두께
기간: 기준선, 12주차, 24주차,
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광간섭단층촬영(OCT)으로 측정한 시신경유두주위망막신경섬유층(RNFL) 두께의 기준선 대비 평균 변화량, 12주차 및 24주차.
RNFL 두께는 마이크로미터(µm)로 표시됩니다.
높은 수치는 시신경의 구조적 보존이 더 크다는 것을 나타냅니다; 기준선 대비 감소가 적거나 증가가 클수록 더 나은 결과를 반영합니다.
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기준선, 12주차, 24주차,
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신경절 세포-내층망상층 (GCIPL) 두께
기간: 기준선, 12주, 24주
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광간섭단층촬영(OCT)으로 측정한 황반 신경절 세포-내망상층(GCIPL) 두께의 기저선 대비 평균 변화, 12주차 및 24주차.
GCIPL 두께는 마이크로미터(μm)로 표시됩니다.
높은 값은 황반 신경절 세포의 구조적 무결성이 더 크다는 것을 나타냅니다; 기저선 대비 감소가 적거나 증가가 클수록 더 나은 결과를 반영합니다.
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기준선, 12주, 24주
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시신경의 단면적
기간: 기준선, 12주차, 24주차
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자기공명영상(MRI)으로 측정한 시신경 단면적의 기준선 대비 평균 변화, 12주차 및 24주차에서.
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기준선, 12주차, 24주차
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시신경 병변의 길이
기간: 기준선, 12주차, 24주차
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자기공명영상(MRI)으로 측정한 시신경 병변 길이의 기준치 대비 평균 변화(12주차 및 24주차)
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기준선, 12주차, 24주차
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혈청 sC5b-9 농도
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈청 CH50 농도
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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기준선, 4주차, 12주차, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB2025-YX-575-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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에쿨리주맙 투여에 대한 임상 시험
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