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Modifizierte Zipper-Therapie für AQP4-IgG-positive Neuromyelitis-optica-Spektrumstörung (ELITE)

11. Mai 2026 aktualisiert von: Chao Zhang, Tianjin Medical University General Hospital

Modifizierte Zipper-Therapie für AQP4-IgG-positive Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung: Eine multizentrische randomisierte kontrollierte Studie

Studientitel: Eine nationale, multizentrische, randomisierte kontrollierte Studie zur modifizierten Zipper-Therapie bei AQP4-Antikörper-positiver Neuromyelitis optica Spektrumstörung (ELITE-Studie)

Kurzzusammenfassung:

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit einer neuartigen sequentiellen Immunmodulationsstrategie, genannt "Modifizierte Zipper-Therapie", bei Patienten mit akuten Schüben von Aquaporin-4-Antikörper-positiver Neuromyelitis optica Spektrumstörung (AQP4-IgG+ NMOSD) zu bewerten. Die Therapie zielt darauf ab, die neurologische Erholung durch die Kombination von Plasmaaustausch (PE) mit sofortiger Komplementhemmung mittels Eculizumab nach hochdosierter Kortikosteroid-Pulstherapie zu verbessern.

Die Hauptfragen, die diese Studie beantworten soll, sind:

Wirksamkeit: Führt die modifizierte Zipper-Therapie (hochdosierte Kortikosteroide + Plasmaaustausch + Eculizumab) im Vergleich zur Standardtherapie (hochdosierte Kortikosteroide + alleiniger Plasmaaustausch) zu einer höheren Rate an neurologischer Verbesserung in Woche 12?

Für Patienten mit NMOSD-bedingter Optikusneuritis (NMOSD-ON) ist eine Verbesserung definiert als ein Gewinn von ≥10 Buchstaben auf der ETDRS-Tafel oder eine Abnahme von ≥0,2 LogMAR in der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA).

Für Patienten mit NMOSD-bedingter longitudinal extensiver transverser Myelitis (NMOSD-LETM) ist eine Verbesserung definiert als eine Reduktion von ≥2 Punkten auf der erweiterten Behinderungsskala (EDSS).

Sicherheit: Wie ist die Art und Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, die von Teilnehmern der modifizierten Zipper-Therapie im Vergleich zu denen der Standardtherapie erlebt werden?

Die Forscher werden die Gruppe mit modifizierter Zipper-Therapie mit der Gruppe mit Standardtherapie vergleichen, um zu sehen, ob die neuartige Kombination bei der Verbesserung visueller und funktioneller Ergebnisse bei akuter AQP4-IgG+ NMOSD wirksamer ist.

Die Teilnehmer werden:

Nach dem Zufallsprinzip (wie ein Münzwurf) entweder die modifizierte Zipper-Therapie oder die Standardtherapie erhalten.

Eine Behandlungsphase mit intravenösen Kortikosteroiden und einer Reihe von Plasmaaustausch-Sitzungen durchlaufen. Die Gruppe mit modifizierter Zipper-Therapie erhält auch intravenöse Eculizumab-Infusionen, die zeitlich um die Plasmaaustausch-Prozeduren herum geplant sind.

24 Wochen nach Behandlungsabschluss nachbeobachtet werden.

Geplante Klinikbesuche für umfassende Untersuchungen wahrnehmen, einschließlich:

Sehschärfetests (unter Verwendung von ETDRS-, Snellen- und Kontrastarmut-Tafeln).

Neurologische Funktionsevaluierungen (EDSS- und OSIS-Werte).

Optische Kohärenztomographie (OCT) und visuell evozierte Potentiale (VEP) Tests.

Magnetresonanztomographie (MRT) Scans der Sehnerven.

Sicherheitsüberwachung (körperliche Untersuchungen, Labortests, EKGs).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

198

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Tianjin, China
        • Rekrutierung
        • Tianjin Medical University General Hospital, Department of Neurology
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer ≥ 18 Jahre alt
  2. Definitive Diagnose gemäß den 2015 IPND-Diagnosekriterien für AQP4-IgG-positive NMOSD
  3. Seropositivität für Anti-AQP4-Antikörper.
  4. Zeit von Beginn bis zur Einschreibung ≤ 30 Tage.
  5. Für Patienten mit Neuritis optica: Sehschärfe ≤ 20/200 beim Screening; für Rückfallfälle muss die Basis-Sehschärfe vor diesem akuten Schub ≥ 20/60 gewesen sein.
  6. Für Patienten mit longitudinaler ausgedehnter transverser Myelitis (LETM): EDSS-Score ≥ 5,5 beim Screening; für Rückfallfälle muss der Basis-EDSS-Score vor diesem akuten Schub ≤ 3,5 gewesen sein.
  7. Fähigkeit, die schriftliche Einwilligungserklärung nach Aufklärung zu verstehen und freiwillig zu erteilen

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit gleichzeitigen neuromuskulären Erkrankungen.
  2. Patienten mit schwerer Gerinnungsstörung.
  3. Patienten mit bekannter Allergie gegen Plasma oder intravenöses Immunglobulin (IVIG).
  4. Patienten mit aktiver Hepatitis-B- oder C-Virusinfektion, HIV-Infektion oder solche, die beim Screening als hochgefährdet für den Ausbruch oder die Reaktivierung von Syphilis oder Tuberkulose eingestuft werden.
  5. Patienten mit aktiver systemischer Infektion beim Screening oder einer Vorgeschichte schwerer chronischer oder rezidivierender Infektionen.
  6. Schwangere oder stillende Patienten.
  7. Patienten mit chronischen, schweren medizinischen Erkrankungen, die die Studienerfüllung beeinträchtigen könnten.
  8. Patienten mit klinisch signifikanten abnormalen Laborbefunden nach Ermessen des Prüfers (z.B. schwere Anämie, Leukopenie, Thrombozytopenie usw.).
  9. Patienten, bei denen der Prüfer es für unwahrscheinlich hält, dass sie die Studie abschließen oder die Studienanforderungen erfüllen werden (aus administrativen oder anderen Gründen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentelle Gruppe
Biologisch: Eculizumab-Verabreichung

Komplement-Inhibitor-Therapie (Eculizumab):

Initialdosis: Verabreichen Sie 900 mg Eculizumab intravenös unmittelbar nach der ersten Plasmapherese-Sitzung.

Ergänzungsdosen: Verabreichen Sie ergänzende Dosen (300-600 mg) nach der 2., 3. und 4. Plasmapherese-Sitzung. Die genaue Dosis wird in Echtzeit basierend auf der Arzneimittelclearance nach der Plasmapherese angepasst.

Erhaltungstherapie: Verabreichen Sie drei zusätzliche 900 mg intravenöse Infusionen am Tag der letzten Plasmapherese-Sitzung sowie in der 1. und 2. Woche nach deren Abschluss, um die Wirksamkeit zu festigen und eine stabile Komplementhemmung aufrechtzuerhalten.

Arzneimittel: Hochdosierte Kortikosteroid-Pulstherapie
Hochdosierte Kortikosteroid-Pulstherapie: Intravenöses Methylprednisolon (IVMP) 1000 mg täglich für 3 Tage, dann 500 mg täglich für 3 Tage, gefolgt von 250 mg täglich für 3 Tage und schließlich 125 mg täglich für 3 Tage. Anschließend Umstellung auf orales Prednison mit 1 mg/kg/Tag, wöchentlich um 5 mg reduziert, bis eine Erhaltungsdosis von 10 mg/Tag erreicht wird, die über 6 Monate fortgesetzt wird.
Verfahren: Plasmaaustausch (PA)
Plasmaaustauschtherapie (PE): Gleichzeitig mit Kortikosteroiden begonnen.
Mindestens 5 PE-Sitzungen jeden zweiten Tag durchführen.
Jede Sitzung tauscht das 1,0- bis 1,5-fache des Plasmavolumens aus.
Die Behandlungsintervalle können je nach Fibrinogenspiegel und Blutungsrisiko angepasst werden.
Aktiver Komparator: Kontrollgruppe
Hochdosierte Kortikosteroid-Pulstherapie + Plasmaaustausch
Arzneimittel: Hochdosierte Kortikosteroid-Pulstherapie
Hochdosierte Kortikosteroid-Pulstherapie: Intravenöses Methylprednisolon (IVMP) 1000 mg täglich für 3 Tage, dann 500 mg täglich für 3 Tage, gefolgt von 250 mg täglich für 3 Tage und schließlich 125 mg täglich für 3 Tage. Anschließend Umstellung auf orales Prednison mit 1 mg/kg/Tag, wöchentlich um 5 mg reduziert, bis eine Erhaltungsdosis von 10 mg/Tag erreicht wird, die über 6 Monate fortgesetzt wird.
Verfahren: Plasmaaustausch (PA)
Plasmaaustauschtherapie (PE): Gleichzeitig mit Kortikosteroiden begonnen.
Mindestens 5 PE-Sitzungen jeden zweiten Tag durchführen.
Jede Sitzung tauscht das 1,0- bis 1,5-fache des Plasmavolumens aus.
Die Behandlungsintervalle können je nach Fibrinogenspiegel und Blutungsrisiko angepasst werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beste korrigierte Sehschärfe
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Baseline, Woche 12
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die Expanded Disability Status Scale (EDSS) ist eine ordinale Skala von 0 bis 10, wobei höhere Werte eine stärkere neurologische Beeinträchtigung und Behinderung bei Patienten mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) anzeigen.
Baseline, Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestkorrigierte Sehschärfe
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 24,
Baseline, Woche 4, Woche 24,
Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 24,
Die Expanded Disability Status Scale (EDSS) ist eine ordinale Skala, die von 0 bis 10 reicht, wobei höhere Werte auf eine stärkere neurologische Beeinträchtigung und Behinderung bei Patienten mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) hinweisen.
Baseline, Woche 4, Woche 24,
Optic-Spinal Impairment Score(OSIS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24
Der Optic-Spinal Impairment Score (OSIS) ist eine speziell für die Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD) entwickelte zusammengesetzte Skala, die die visuelle Funktion (0-8), die motorische Funktion (0-7), die sensorische Funktion (0-5) und die Sphinkterfunktion (0-5) bewertet. Höhere Werte spiegeln eine größere Schwere der optischen und spinalen Dysfunktion wider und deuten auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24
Latenz der visuell evozierten Potentiale P100-Welle
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert in der P100-Wellenlatenz, gemessen durch visuell evozierte Potentiale (VEP), in Woche 12 und Woche 24. Die P100-Latenz wird in Millisekunden (ms) ausgedrückt. Eine längere Latenz zeigt eine verzögerte Nervenleitung und eine schlechtere Funktion der Sehbahn an; eine größere Reduktion vom Ausgangswert spiegelt ein besseres Ergebnis wider.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Visuell evozierte Potentiale P100-Wellen-Amplitude
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert in der P100-Wellenamplitude, gemessen durch visuell evozierte Potentiale (VEP), in Woche 12 und Woche 24. Die P100-Amplitude wird in Mikrovolt (µV) angegeben. Eine höhere Amplitude deutet auf eine bessere neuronale Signalübertragung und Integrität der Sehbahn hin; eine geringere Abnahme oder größere Zunahme gegenüber dem Ausgangswert spiegelt ein besseres Ergebnis wider.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Retina-Nervenfaserschicht (RNFL)-Dicke
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24,
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Dicke der peripapillären retinalen Nervenfaserschicht (RNFL), gemessen mittels optischer Kohärenztomographie (OCT), in Woche 12 und Woche 24. Die RNFL-Dicke wird in Mikrometern (µm) angegeben. Höhere Werte deuten auf eine bessere strukturelle Erhaltung des Sehnervs hin; eine geringere Abnahme oder eine größere Zunahme gegenüber dem Ausgangswert spiegelt ein besseres Ergebnis wider.
Baseline, Woche 12, Woche 24,
Ganglionzell-Innere Plexiformschicht (GCIPL) Dicke
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Dicke der Makula-Ganglienzellschicht und der inneren plexiformen Schicht (GCIPL), gemessen mittels optischer Kohärenztomographie (OCT), in Woche 12 und Woche 24. Die GCIPL-Dicke wird in Mikrometern (µm) angegeben. Höhere Werte weisen auf eine größere strukturelle Integrität der Makula-Ganglienzellen hin; eine geringere Abnahme oder stärkere Zunahme gegenüber dem Ausgangswert spiegelt ein besseres Ergebnis wider.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Querschnittsfläche des Sehnervs
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Querschnittsfläche des Sehnervs, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT), in Woche 12 und Woche 24.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Länge der Läsion des Sehnervs
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert in der Läsionslänge des Sehnervs, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT), in Woche 12 und Woche 24.
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
Konzentration von Serum sC5b-9
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24
Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Spiegel des Serum-CH50
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24
Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tianjin Medical University General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB2025-YX-575-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Eine Weitergabe der IPD ist nicht vorgesehen, da die von der Ethikkommission genehmigte Einwilligungserklärung keine Genehmigung zur Weitergabe individueller Teilnehmerdaten an externe Forscher enthält.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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