Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Modifikovaná zipová terapie pro AQP4-IgG pozitivní neuromyelitidu optica spektra (ELITE)

11. května 2026 aktualizováno: Chao Zhang, Tianjin Medical University General Hospital

Modifikovaná Zipper terapie pro AQP4-IgG pozitivní neuromyelitis optica spektrum poruchy: Multicentrická randomizovaná kontrolovaná klinická studie

Studijní název: Národní multicentrická randomizovaná kontrolovaná studie modifikované zipovací terapie u pacientů s neuromyelitidou optica spektra s pozitivními protilátkami proti AQP4 (studie ELITE)

Stručný souhrn:

Cílem této klinické studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost nové strategie sekvenční imunomodulace, nazvané „Modifikovaná zipovací terapie“, u pacientů s akutní atakou neuromyelitidy optica spektra s pozitivními protilátkami proti akvaporinu-4 (AQP4-IgG+ NMOSD). Terapie si klade za cíl zlepšit neurologické zotavení kombinací plazmaferézy (PE) s okamžitou inhibicí komplementu pomocí eculizumabu, následující po pulzní terapii vysokými dávkami kortikosteroidů.

Hlavní otázky, na které se tato studie snaží odpovědět, jsou:

Účinnost: Vede modifikovaná zipovací terapie (vysoké dávky kortikosteroidů + plazmaferéza + eculizumab) ve srovnání se standardní terapií (vysoké dávky kortikosteroidů + pouze plazmaferéza) k vyšší míře neurologického zlepšení v 12. týdnu?

U pacientů s optickou neuritidou související s NMOSD (NMOSD-ON) je zlepšení definováno jako zisk ≥10 písmen na ETDRS tabulce nebo pokles ≥0,2 LogMAR v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA).

U pacientů s longitudinálně extenzivní příčnou myelitidou související s NMOSD (NMOSD-LETM) je zlepšení definováno jako snížení ≥2 bodů na rozšířené škále postižení (EDSS).

Bezpečnost: Jaká je povaha a frekvence nežádoucích příhod, které zažívají účastníci léčení modifikovanou zipovací terapií, ve srovnání s těmi, kteří dostávají standardní terapii?

Výzkumníci porovnají skupinu s modifikovanou zipovací terapií se skupinou se standardní terapií, aby zjistili, zda je nová kombinace účinnější při zlepšování vizuálních a funkčních výsledků u akutní AQP4-IgG+ NMOSD.

Účastníci budou:

Náhodně přiděleni (jako při hodu mincí) k přijetí buď modifikované zipovací terapie, nebo standardní terapie.

Podstoupit léčebné období zahrnující nitrožilní kortikosteroidy a sérii sezení plazmaferézy. Skupina s modifikovanou zipovací terapií navíc obdrží nitrožilní infuze eculizumabu načasované kolem procedur plazmaferézy.

Být sledováni po dobu 24 týdnů po ukončení léčby.

Navštěvovat plánované klinické návštěvy pro komplexní hodnocení včetně:

Testování zrakové ostrosti (pomocí ETDRS, Snellenových a nízkokontrastních tabulek).

Hodnocení neurologické funkce (skóre EDSS a OSIS).

Testy optické koherentní tomografie (OCT) a vizuálně evokovaných potenciálů (VEP).

Magnetická rezonance (MRI) optických nervů.

Monitorování bezpečnosti (fyzikální vyšetření, laboratorní testy, EKG).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

198

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Tianjin, Čína
        • Nábor
        • Tianjin Medical University General Hospital, Department of Neurology
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Účastníci ve věku ≥ 18 let
  2. Definitivní diagnóza podle diagnostických kritérií IPND z roku 2015 pro AQP4-IgG-pozitivní NMOSD
  3. Séropozitivita na protilátky anti-AQP4
  4. Čas od počátku do zařazení ≤ 30 dní
  5. U pacientů s optickou neuritidou: zraková ostrost ≤ 20/200 při screeningu; u případů relapsu musela být základní zraková ostrost před touto akutní epizodou ≥ 20/60
  6. U pacientů s longitudinální rozsáhlou transverzální myelitidou (LETM): skóre EDSS ≥ 5,5 při screeningu; u případů relapsu muselo být základní skóre EDSS před touto akutní epizodou ≤ 3,5
  7. Schopnost porozumět a dobrovolně poskytnout písemný informovaný souhlas

Kriteria pro vyloučení:

  1. Pacienti se současnými neuromuskulárními poruchami
  2. Pacienti se závažnou poruchou srážlivosti krve
  3. Pacienti se známou alergií na plazmu nebo intravenózní imunoglobulin (IVIG)
  4. Pacienti s aktivní infekcí virem hepatitidy B nebo C, infekcí virem lidské imunodeficience (HIV) nebo ti, kteří jsou při screeningu považováni za vysoce rizikové pro vznik nebo reaktivaci syfilis nebo tuberkulózy
  5. Pacienti s aktivní systémovou infekcí při screeningu nebo s anamnézou závažných chronických nebo recidivujících infekcí
  6. Těhotné nebo kojící pacientky
  7. Pacienti s chronickými závažnými zdravotními stavy, které mohou ovlivnit dodržování studie
  8. Pacienti s jakýmikoliv klinicky významnými abnormálními laboratorními nálezy podle posouzení vyšetřovatele (např. těžká anémie, leukopenie, trombocytopenie atd.)
  9. Pacienti, u kterých vyšetřovatel považuje za nepravděpodobné, že dokončí studii nebo budou dodržovat požadavky studie (z administrativních nebo jiných důvodů)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální skupina
Biologický: Podávání eculizumabu

Terapie inhibitorem komplementu (Ekulizumab):

Počáteční dávka: Podat 900 mg ekulizumabu intravenózně bezprostředně po první PE relaci.

Doplňkové dávky: Podat doplňkové dávky (300-600 mg) po 2., 3. a 4. PE relaci. Přesná dávka bude upravena v reálném čase na základě clearance léku po PE.

Udržovací terapie: Podat tři další intravenózní infuze po 900 mg v den poslední PE relace a v 1. a 2. týdnu po jejím ukončení, aby se upevnila účinnost a udržela stabilní inhibice komplementu.

Lék: Pulzní terapie vysokými dávkami kortikosteroidů
Vysokodávkový kortikosteroidní pulz: Intravenózní methylprednisolon (IVMP) 1000 mg denně po dobu 3 dnů, poté 500 mg denně po dobu 3 dnů, následováno 250 mg denně po dobu 3 dnů a nakonec 125 mg denně po dobu 3 dnů. Následně přejděte na perorální prednison v dávce 1 mg/kg/den, snižujte dávku o 5 mg týdně, dokud nedosáhnete udržovací dávky 10 mg/den, která se podává po dobu 6 měsíců.
Postup: Plazmaferéza (PE)
Terapie plazmaferézou (PE): Zahájena současně s kortikosteroidy. Provádějte alespoň 5 sezení PE každý druhý den. Každé sezení vymění 1,0–1,5násobek objemu plazmy. Intervaly léčby lze upravit na základě hladiny fibrinogenu a rizika krvácení.
Aktivní komparátor: Kontrolní skupina
Pulzní terapie vysokými dávkami kortikosteroidů + plazmaferéza
Lék: Pulzní terapie vysokými dávkami kortikosteroidů
Vysokodávkový kortikosteroidní pulz: Intravenózní methylprednisolon (IVMP) 1000 mg denně po dobu 3 dnů, poté 500 mg denně po dobu 3 dnů, následováno 250 mg denně po dobu 3 dnů a nakonec 125 mg denně po dobu 3 dnů. Následně přejděte na perorální prednison v dávce 1 mg/kg/den, snižujte dávku o 5 mg týdně, dokud nedosáhnete udržovací dávky 10 mg/den, která se podává po dobu 6 měsíců.
Postup: Plazmaferéza (PE)
Terapie plazmaferézou (PE): Zahájena současně s kortikosteroidy. Provádějte alespoň 5 sezení PE každý druhý den. Každé sezení vymění 1,0–1,5násobek objemu plazmy. Intervaly léčby lze upravit na základě hladiny fibrinogenu a rizika krvácení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší korigovaná zraková ostrost
Časové okno: Výchozí stav, 12. týden
Výchozí stav, 12. týden
Rozšířená škála zdravotního postižení (EDSS)
Časové okno: Výchozí stav, 12. týden
Expanded Disability Status Scale (EDSS) je ordinální škála s rozsahem od 0 do 10, přičemž vyšší skóre indikuje horší neurologické postižení a invaliditu u pacientů s neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD)
Výchozí stav, 12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší korigovaná zraková ostrost
Časové okno: Baseline, 4. týden, 24. týden,
Baseline, 4. týden, 24. týden,
Rozšířená škála stupně postižení (EDSS)
Časové okno: Výchozí stav, 4. týden, 24. týden,
Rozšířená škála stavu invalidity (EDSS) je ordinální škála v rozmezí od 0 do 10, přičemž vyšší skóre indikuje horší neurologické postižení a invaliditu u pacientů s neuromyelitidou optica spektra (NMOSD)
Výchozí stav, 4. týden, 24. týden,
Skóre Opticko-Spinálního Postižení (OSIS)
Časové okno: Výchozí hodnota, 4. týden, 12. týden, 24. týden
Skóre opticko-spinálního postižení (OSIS) je složená škála specificky navržená pro poruchy spektra neuromyelitis optica (NMOSD), která hodnotí vizuální funkci (0-8), motorickou funkci (0-7), senzorickou funkci (0-5) a funkci svěračů (0-5). Vyšší skóre odráží větší závažnost dysfunkce optického nervu a míchy, což indikuje horší výsledek.
Výchozí hodnota, 4. týden, 12. týden, 24. týden
Latence vlny P100 vizuálně evokovaného potenciálu
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. týden, 24. týden
Průměrná změna od výchozí hodnoty v latenci vlny P100, měřená vizuálně evokovaným potenciálem (VEP), v 12. týdnu a 24. týdnu. Latence P100 je vyjádřena v milisekundách (ms). Delší latence indikuje opožděné nervové vedení a horší funkci zrakové dráhy; větší snížení oproti výchozí hodnotě odráží lepší výsledek.
Výchozí hodnota, 12. týden, 24. týden
Amplituda vlny P100 vizuálně evokovaného potenciálu
Časové okno: Výchozí stav, 12. týden, 24. týden
Průměrná změna od výchozí hodnoty amplitudy vlny P100, měřená vizuálně evokovaným potenciálem (VEP), v týdnu 12 a týdnu 24. Amplituda P100 je vyjádřena v mikrovoltech (µV). Vyšší amplituda indikuje lepší přenos nervových signálů a integritu zrakové dráhy; menší pokles nebo větší nárůst oproti výchozí hodnotě odráží lepší výsledek.
Výchozí stav, 12. týden, 24. týden
Tloušťka vrstvy nervových vláken sítnice (RNFL)
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. týden, 24. týden,
Průměrná změna od výchozí hodnoty v tloušťce peripapilární vrstvy nervových vláken sítnice (RNFL), měřené optickou koherenční tomografií (OCT), v týdnu 12 a týdnu 24. Tloušťka RNFL je vyjádřena v mikrometrech (µm). Vyšší hodnoty ukazují na větší strukturální zachování optického nervu; menší pokles nebo větší nárůst od výchozí hodnoty odráží lepší výsledek.
Výchozí hodnota, 12. týden, 24. týden,
Tloušťka vrstvy gangliových buněk a vnitřního plexiformního vrstvy (GCIPL)
Časové okno: Výchozí stav, 12. týden, 24. týden
Průměrná změna od výchozí hodnoty tloušťky vrstvy gangliových buněk sítnice a vnitřní plexiformní vrstvy (GCIPL), měřená optickou koherenční tomografií (OCT), v týdnu 12 a týdnu 24. Tloušťka GCIPL je vyjádřena v mikrometrech (µm). Vyšší hodnoty indikují větší strukturální integritu makulárních gangliových buněk; menší pokles nebo větší nárůst od výchozí hodnoty odráží lepší výsledek.
Výchozí stav, 12. týden, 24. týden
Průřezová plocha zrakového nervu
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. týden, 24. týden
Průměrná změna od výchozí hodnoty v příčném průřezu zrakového nervu, měřená magnetickou rezonancí (MRI), ve 12. a 24. týdnu.
Výchozí hodnota, 12. týden, 24. týden
Délka léze optického nervu
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. týden, 24. týden
Průměrná změna oproti výchozí hodnotě délky léze optického nervu, měřená magnetickou rezonancí (MRI), v týdnu 12 a týdnu 24.
Výchozí hodnota, 12. týden, 24. týden
Koncentrace sérového sC5b-9
Časové okno: Výchozí hodnota, 4. týden, 12. týden, 24. týden
Výchozí hodnota, 4. týden, 12. týden, 24. týden

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hladina sérového CH50
Časové okno: Baseline, týden 4, týden 12, týden 24
Baseline, týden 4, týden 12, týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tianjin Medical University General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB2025-YX-575-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Sdílení IPD není plánováno, protože informovaný souhlas schválený etickou komisí nezahrnuje autorizaci pro sdílení individuálních údajů účastníků s externími výzkumníky.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchy spektra neuromyelitis optica (NMOSD)

Klinické studie na Podávání eculizumabu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit