Autolog CAR-T-cellterapi för refraktär och återkommande ulcerös kolit: En encentrumsstudie

Inklusionskriterier:

• Patienten eller vårdnadshavaren måste ge frivilligt informerat samtycke;
• Diagnos baserad på "Kinesiska riktlinjer för diagnos och behandling av ulcerös kolit (2023, Xi'an)": Patienter diagnostiserade med UC (baserat på omfattande utvärdering inklusive klinisk, bildgivande, patologisk och endoskopisk bedömning), med en uppföljningsperiod på mer än 3 månader;
• Måttlig till svår aktiv ulcerös kolit: Patienter som uppfyller kriterierna för en kliniskt modifierad Mayo-poäng på 6–12 poäng och en endoskopisk Mayo-poäng (ES) ≥ 2 poäng (inom 10 dagar före baslinjen);
• Tidigare behandlingar med alla inhemskt godkända läkemedel för UC, inklusive konventionella immunosuppressiva läkemedel, biologiska läkemedel och småmolekylära läkemedel, har misslyckats;
• Hematologisk, lever- och njurfunktion, hjärt-lungfunktion och koagulationsfunktion uppfyller specifika kriterier.

Exklusionskriterier:

• Kvinnor som är gravida eller ammar;
• Allt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, kan öka patientens risk eller äventyra tolkningen av försöksresultaten;
• Diagnostiserad med CD (Crohns sjukdom) eller obestämd kolit (IBD-oklassificerad), eller andra typer av kolit eller enterit som kan förvirra effektbedömningen;
• För närvarande diagnostiserad med fulminant kolit och/eller toxisk megakolon;
• UC begränsad till rektum;
• För närvarande eller sannolikt behöver kolostomi eller ileostomi;
• Har tidigare genomgått total proktokolektomi eller partiell kolektomi.
• Patienter som testar positivt för hepatit B ytantigen (HBsAg) ska exkluderas; om HBsAg är negativt men hepatit B-kärnantikropp (HBcAb) är positivt, och perifert blod HBV-DNA är över detektionsgränsen, ska de exkluderas; patienter som testar positivt för hepatit C-virus (HCV)-antikroppar och HCV-RNA ska exkluderas; patienter som testar positivt för humant immunbristvirus (HIV)-antikroppar; patienter som testar positivt för cytomegalovirus (CMV)-DNA; patienter som testar positivt för Epstein-Barr-virus (EBV)-DNA; patienter som testar positivt för både treponemspecifika antikroppar och icke-specifika antikroppar för syfilis ska exkluderas.
• Alla okontrollerade aktiva infektioner närvarande vid tidpunkten för undertecknandet av ICF.
• Patienter som har haft allvarliga, opportunistiska eller kroniska/återkommande extra-intestinala infektioner inom 2 månader före screening; tecken på aktiv/infektionsherpes zoster-infektion inom 8 veckor före screening; aktiv tuberkulos eller latent tuberkulosinfektion närvarande vid screening.