Terapia cellulare CAR-T autologa per colite ulcerosa refrattaria e recidivante: uno studio esplorativo monocentrico

Criteri di inclusione:

• Il soggetto o il tutore deve fornire un consenso informato volontario;
• Diagnosi basata sulle "Linee guida cinesi per la diagnosi e il trattamento della colite ulcerosa (2023, Xi'an)": Pazienti con diagnosi di UC (basata su valutazione completa che include valutazioni cliniche, di imaging, patologiche ed endoscopiche), con un periodo di follow-up superiore a 3 mesi;
• Colite ulcerosa attiva da moderata a grave: Pazienti che soddisfano i criteri di un punteggio clinico Mayo modificato di 6-12 punti e un punteggio endoscopico Mayo (ES) ≥ 2 punti (entro 10 giorni prima del basale);
• Precedenti trattamenti con tutti i farmaci approvati a livello nazionale per l'UC, inclusi farmaci immunosoppressori convenzionali, biologici e farmaci a piccole molecole, sono falliti;
• Funzionalità ematologica, epatica e renale, funzionalità cardiopolmonare e funzionalità della coagulazione soddisfano criteri specifici.

Criteri di esclusione:

• Donne in gravidanza o allattamento;
• Qualsiasi condizione che, a giudizio dello Sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio del soggetto o compromettere l'interpretazione dei risultati della sperimentazione;
• Diagnosticati con CD (Malattia di Crohn) o colite indeterminata (IBD-non classificata), o altri tipi di colite o enterite che potrebbero confondere la valutazione dell'efficacia;
• Attualmente diagnosticati con colite fulminante e/o megacolon tossico;
• UC limitata al retto;
• Attualmente o probabilmente richiedenti colostomia o ileostomia;
• Hanno precedentemente subito una proctocolectomia totale o una colectomia parziale.
• I pazienti che risultano positivi all'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) devono essere esclusi; se HBsAg è negativo ma l'anticorpo dell'epatite B core (HBcAb) è positivo, e il DNA dell'HBV nel sangue periferico è superiore al limite di rilevamento, devono essere esclusi; pazienti che risultano positivi agli anticorpi del virus dell'epatite C (HCV) e all'RNA dell'HCV devono essere esclusi; pazienti che risultano positivi agli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV); pazienti che risultano positivi al DNA del citomegalovirus (CMV); pazienti che risultano positivi al DNA del virus di Epstein-Barr (EBV); pazienti che risultano positivi sia agli anticorpi specifici per il treponema che agli anticorpi non specifici per la sifilide devono essere esclusi.
• Qualsiasi infezione attiva non controllata presente al momento della firma dell'ICF.
• Soggetti che hanno avuto infezioni gravi, opportunistiche o croniche/ricorrenti extra-intestinali entro 2 mesi prima dello screening; evidenza di infezione attiva/infettiva da herpes zoster entro 8 settimane prima dello screening; tubercolosi attiva o infezione tubercolare latente presente allo screening.