Autologe CAR-T-celtherapie voor refractaire en recidiverende colitis ulcerosa: een exploratieve studie in één centrum

Inclusiecriteria:

• De proefpersoon of voogd moet vrijwillige geïnformeerde toestemming geven;
• Diagnose gebaseerd op de "Chinese Richtlijnen voor de Diagnose en Behandeling van Colitis Ulcerosa (2023, Xi'an)": Patiënten met de diagnose CU (gebaseerd op uitgebreide evaluatie inclusief klinische, beeldvormende, pathologische en endoscopische beoordelingen), met een follow-upperiode van meer dan 3 maanden;
• Matig tot ernstige actieve colitis ulcerosa: Patiënten die voldoen aan de criteria van een klinisch aangepaste Mayo-score van 6-12 punten en een endoscopische Mayo-score (ES) ≥ 2 punten (binnen 10 dagen voorafgaand aan baseline);
• Eerdere behandelingen met alle in het land goedgekeurde medicijnen voor CU, inclusief conventionele immunosuppressiva, biologische geneesmiddelen en kleine molecuulgeneesmiddelen, zijn mislukt;
• Hematologische, lever- en nierfunctie, cardiopulmonale functie en stollingsfunctie voldoen aan specifieke criteria.

Exclusiecriteria:

• Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven;
• Elke aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, het risico van de proefpersoon zou kunnen verhogen of de interpretatie van de proefresultaten in gevaar zou kunnen brengen;
• Gediagnosticeerd met de ziekte van Crohn (ZvC) of niet-geclassificeerde colitis (IBD-niet-geclassificeerd), of andere soorten colitis of enteritis die de effectiviteitsbeoordeling kunnen verstoren;
• Momenteel gediagnosticeerd met fulminante colitis en/of toxisch megacolon;
• CU beperkt tot het rectum;
• Momenteel of waarschijnlijk colostomie of ileostomie nodig;
• Heeft eerder totale proctocolectomie of partiële colectomie ondergaan.
• Patiënten die positief testen op hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) moeten worden uitgesloten; als HBsAg negatief is maar hepatitis B-kernantilichaam (HBcAb) positief is, en perifeer bloed HBV-DNA boven de detectielimiet is, moeten ze worden uitgesloten; patiënten die positief testen voor hepatitis C-virus (HCV)-antilichamen en HCV-RNA moeten worden uitgesloten; patiënten die positief testen voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-antilichamen; patiënten die positief testen voor cytomegalovirus (CMV)-DNA; patiënten die positief testen voor Epstein-Barr-virus (EBV)-DNA; patiënten die positief testen voor zowel treponemale specifieke antilichamen als niet-specifieke antilichamen voor syfilis moeten worden uitgesloten.
• Elke ongecontroleerde actieve infectie aanwezig op het moment van ondertekening van de ICF.
• Proefpersonen die binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening ernstige, opportunistische of chronische/recidiverende extra-intestinale infecties hebben gehad; bewijs van actieve/infectieuze herpes zoster-infectie binnen 8 weken voorafgaand aan de screening; actieve tuberculose of latente tuberculose-infectie aanwezig bij screening.