Terapia com Células CAR-T Autólogas para Colite Ulcerosa Refratária e Recidivante: Um Estudo Exploratório de Centro Único

Critérios de Inclusão:

• O sujeito ou o tutor deve fornecer consentimento informado voluntário;
• Diagnóstico baseado nas "Orientações Chinesas para o Diagnóstico e Tratamento da Colite Ulcerosa (2023, Xi'an)": Pacientes diagnosticados com CU (com base na avaliação abrangente que inclui avaliações clínicas, imagiológicas, patológicas e endoscópicas), com um período de seguimento superior a 3 meses;
• Colite ulcerosa ativa moderada a grave: Pacientes que cumprem os critérios de um score de Mayo clínico modificado de 6-12 pontos e um score de Mayo endoscópico (ES) ≥ 2 pontos (dentro de 10 dias antes da linha de base);
• Tratamentos anteriores com todos os medicamentos aprovados nacionalmente para CU, incluindo fármacos imunossupressores convencionais, biológicos e fármacos de pequena molécula, falharam;
• Funções hematológica, hepática e renal, cardiorrespiratória e de coagulação cumprem critérios específicos.

Critérios de Exclusão:

• Mulheres grávidas ou a amamentar;
• Qualquer condição que, na opinião do Investigador, possa aumentar o risco do sujeito ou comprometer a interpretação dos resultados do ensaio;
• Diagnosticado com DC (Doença de Crohn) ou colite indeterminada (DII-não classificada), ou outros tipos de colite ou enterite que possam confundir a avaliação da eficácia;
• Atualmente diagnosticado com colite fulminante e/ou megacólon tóxico;
• CU limitada ao reto;
• Atualmente ou provavelmente necessitará de colostomia ou ileostomia;
• Já foi submetido a proctocolectomia total ou colectomia parcial.
• Pacientes com teste positivo para o antigénio de superfície da hepatite B (HBsAg) devem ser excluídos; se o HBsAg for negativo mas o anticorpo do núcleo da hepatite B (HBcAb) for positivo, e o DNA do HBV no sangue periférico estiver acima do limite de deteção, devem ser excluídos; pacientes com teste positivo para anticorpos do vírus da hepatite C (HCV) e RNA do HCV devem ser excluídos; pacientes com teste positivo para anticorpos do vírus da imunodeficiência humana (VIH); pacientes com teste positivo para DNA do citomegalovírus (CMV); pacientes com teste positivo para DNA do vírus de Epstein-Barr (EBV); pacientes com teste positivo tanto para anticorpos específicos de treponema como para anticorpos não específicos para sífilis devem ser excluídos.
• Qualquer infeção ativa não controlada presente no momento da assinatura do CIF.
• Sujeitos que tiveram infeções graves, oportunistas ou extra-intestinais crónicas/recorrentes nos 2 meses anteriores ao rastreio; evidência de infeção ativa/infeciosa por herpes zóster nas 8 semanas anteriores ao rastreio; tuberculose ativa ou infeção tuberculosa latente presente no rastreio.