Autolog CAR-T-celleterapi for refraktær og recidiverende ulcerøs colit: Et enkeltcenter eksplorativt studie

Inklusionskriterier:

• Patienten eller værgen skal give frivillig informeret samtykke;
• Diagnose baseret på "Kinesiske retningslinjer for diagnostik og behandling af ulcerøs colitis (2023, Xi'an)": Patienter diagnosticeret med UC (baseret på omfattende evaluering inklusive klinisk, billeddiagnostisk, patologisk og endoskopisk vurdering), med en opfølgningsperiode på mere end 3 måneder;
• Moderat til svær aktiv ulcerøs colitis: Patienter, der opfylder kriterierne for en klinisk modificeret Mayo-score på 6-12 point og en endoskopisk Mayo-score (ES) ≥ 2 point (inden for 10 dage før baseline);
• Tidligere behandlinger med alle indenlands godkendte mediciner til UC, inklusive konventionelle immunsuppressive lægemidler, biologiske lægemidler og småmolekylære lægemidler, har fejlet;
• Hæmatologisk, lever- og nyrefunktion, hjerte-lungefunktion og koagulationsfunktion opfylder specifikke kriterier.

Eksklusionskriterier:

• Kvinder, der er gravide eller ammer;
• Enhver tilstand, som efter forsøgslederens skøn kan øge patientens risiko eller kompromittere fortolkningen af forsøgsresultaterne;
• Diagnosticeret med CD (Crohns sygdom) eller uklassificeret colitis (IBD-u), eller andre typer colitis eller enteritis, der kan forvirre effektvurderingen;
• I øjeblikket diagnosticeret med fulminant colitis og/eller toksisk megakolon;
• UC begrænset til rektum;
• I øjeblikket eller sandsynligvis har brug for kolostomi eller ileostomi;
• Har tidligere gennemgået total proktokolektomi eller delvis kolektomi.
• Patienter, der tester positiv for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg), skal udelukkes; hvis HBsAg er negativ, men hepatitis B-kerneantistof (HBcAb) er positiv, og perifert blod HBV-DNA er over detektionsgrænsen, skal de udelukkes; patienter, der tester positiv for hepatitis C-virus (HCV)-antistoffer og HCV-RNA, skal udelukkes; patienter, der tester positiv for human immundefektvirus (HIV)-antistoffer; patienter, der tester positiv for cytomegalovirus (CMV)-DNA; patienter, der tester positiv for Epstein-Barr-virus (EBV)-DNA; patienter, der tester positiv for både treponemalspecifikke antistoffer og ikke-specifikke antistoffer for syfilis skal udelukkes.
• Enhver ukontrolleret aktiv infektion til stede på tidspunktet for underskrivelse af ICF.
• Patienter, der har haft svære, opportunistiske eller kroniske/recidiverende ekstraintestinale infektioner inden for 2 måneder før screening; tegn på aktiv/infektiøs herpes zoster-infektion inden for 8 uger før screening; aktiv tuberkulose eller latent tuberkuloseinfektion til stede ved screening.