Rapamycin-dosintervallstudie för effekt vid portvinfläckar
29 juni 2026 uppdaterad av: AFT Pharmaceuticals, Ltd.
Rapamycin Dosintervallseffektstudie: En fas II, konceptbevis, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad, parallellgrupps, dos-responsjämförelse av effekterna av olika styrkor av Rapamycin-kräm applicerad topikalt hos patienter diagnosticerade med portvinsfläckar
Syftet med denna kliniska studie är att ta reda på om användningen av rapamycin-kräm kan användas som en behandling tillsammans med pulsed dyed laser vid behandling av portvinsfläckar. Den huvudsakliga frågan som studien avser att besvara är:
Kommer rapamycin-kräm och laserbehandling att visa en större förbättring i utseendet av portvinsfläckar, jämfört med behandling med placebokräm och laser?
Forskarna kommer att jämföra två koncentrationer av rapamycin-kräm (0,6% eller 1,0%) med placebo-behandling för att se om utseendet förbättras efter 12 veckors behandling.
Deltagarna kommer att få laserbehandling av sin portvinsfläck och sedan applicera rapamycin- eller placebokräm dagligen i 12 veckor. Patienterna kommer att besöka kliniken var fjärde vecka för kontroller och tester.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en encentrerad, dubbelblind, randomiserad utdragningsdesign, parallellgrupp, placebokontrollerad, dos-respons klinisk studie som undersöker effektiviteten och säkerheten hos två koncentrationer av topikal rapamycin-kräm vid behandling av portvinfläck som ett komplement till pulserad färglaser (PDL) hos pediatriska patienter. 30 deltagare kommer att inkluderas i studien.
Studiehypotesen är att topikal rapamycin, som ett komplement till PDL, kommer att visa en dosberoende ökning av utblekningen av portvinsfödelsemärken, jämfört med PDL med placebo efter 12 veckor.
Behöriga deltagare kommer att genomgå PDL-behandling av hela sitt portvinsfödelsemärke. Patienter som svarar positivt på PDL inom 5 dagar kommer att inkluderas och randomiseras, före den första appliceringen av studieläkemedlet. Deltagare kommer att slumpmässigt tilldelas en av tre möjliga behandlingar i ett 1:1:1-förhållande:
- Rapamycin-kräm, topikal (0,6% rapamycin)
- Rapamycin-kräm, topikal (1,0% rapamycin)
- Placebo Fläcken kommer att delas i två delar. En del kommer att behandlas endast med PDL och den andra kommer att behandlas med både PDL och den tilldelade krämen. Kräm kommer att appliceras en gång dagligen i 12 veckor.
Under denna fas av studien kommer fyra kliniska besök att ske, ett var fjärde vecka i 12 veckor. Bedömning av omfattning och svårighetsgrad av födelsemärkets storlek och färg kommer att utföras vid randomisering, vid varje kliniskt besök och vid uppföljning med hjälp av fotografering och procentuella förbättringsbedömningar. Säkerhet kommer att bedömas genom att registrera alla upplevda biverkningar och testa blodrapamycinkoncentrationen före behandling och vid det sista kliniska besöket.
Uppföljning kommer att utföras 28 dagar efter den sista krämappliceringen. En extra PDL-session kommer att tillhandahållas som valfri vid uppföljningsbesöket. Om PDL-behandling sker vid uppföljningsbesöket kommer ytterligare en uppföljningstelefonsamtal att ske 7±2 dagar efter den andra PDL-sessionen för att bedöma samtidig medicinering och biverkningar.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
30
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Laura Boddington, PhD
- Telefonnummer: 735 +6494880232
- E-post: laura.boddington@aftpharm.com
Studieorter
-
-
Texas
-
Corpus Christi, Texas, Förenta staterna, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Kontakt:
- Erin Richmond, MS, RN, CCRP
- Telefonnummer: 361-694-5978
- E-post: erin.richmond@dchstx.org
-
Huvudutredare:
- Denise Metry, MD
-
-
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spanien, 08950
- Sant Joan de Déu University Hospital
-
Kontakt:
- Study Coordinator - Unitat d'Investigacio Clinica
- Telefonnummer: +34 670989833
- E-post: mateu.torres@sjd.es
-
Huvudutredare:
- Marta Ivars, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga patienter i åldern ≤ 10 år på dagen för informerat samtycke
- Patienter med portvinsfläckar i ansiktet, på halsen eller på övre delen av bål
- Portvinsfläck med en storlek på minst 5 cm höjd x 2,5 cm bredd (2x1 tum)
- Patienter (eller deras lagliga företrädare) som kan förstå förklaringen av den kliniska studien och som ger skriftligt informerat samtycke för deltagande
- Patienter (eller deras lagliga företrädare) som kan föra patientdagböcker enligt instruktioner från huvud- eller biträdande undersökare
- Patienter (eller deras vårdnadshavare) är villiga och kapabla att följa instruktioner om att endast applicera kräm på en del av portvinsfläcken
- Hudtyp klassificerad som I, II, III eller IV på Fitzpatrick-skalan
- Patienter som är indikerade för PDL-behandling och accepterar denna behandling
- Patienter som svarar på PDL med purpura eller blekning
Exklusionskriterier:
- Hudtyp klassificerad som V eller VI på Fitzpatrick-skalan
- Patienter med portvinsfläckar på extremiteter och/eller akrala områden
- Patienter ovilliga eller oförmögna att genomföra behandlingsplanen eller uppföljningsbedömningen
- Patienter med allvarliga hudskador såsom erosioner eller sår
- Patienter med känd överkänslighet mot någon komponent i studiprodukten
- Patienter som fått rapamycin/sirolimus, everolimus eller temsirolimus inom 3 månader före inkludering
- Patienter som fått laserbehandling eller kirurgisk behandling för portvinsfläckar inom 3 månader före studieinkludering
- Patienter som tidigare fått 5 eller fler PDL-behandlingar
- Patienter som deltagit i någon annan klinisk studie inom 3 månader före inkluderingsdagen
- Patienter som bedöms olämpliga för denna kliniska studie av huvud- eller biträdande undersökare
- Gravida eller ammande kvinnor
- Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder som inte använder adekvat preventivmedel och sexuellt aktiva män som inte använder adekvat preventivmedel*
- Patienter med immunologisk dysfunktion eller som får någon form av immunsuppression
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 0,6% rapamycin
0,6% rapamycin-kräm applicerad dagligen
|
Application av rapamycin-kräm på portvinsfläck
Behandling av portvinsfläck med pulserande färglaser (PDL)
|
|
Experimentell: 1,0% rapamycinkräm
1.0% rapamycinkräm applicerad dagligen
|
Application av rapamycin-kräm på portvinsfläck
Behandling av portvinsfläck med pulserande färglaser (PDL)
|
|
Placebo-jämförare: Placebokräm
Placebokräm applicerad dagligen
|
Behandling av portvinsfläck med pulserande färglaser (PDL)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Klinisk bedömning av objektiv förbättring vid vecka 12
Tidsram: Från före laserbehandling till behandlingens slut efter 12 veckor av krämanvändning
|
Den genomsnittliga procentuella förbättringen (0-100 % där högre poäng är ett bättre utfall) av portvinsfläcksutseendet i det med kräm behandlade området från baslinjen till vecka 12, eller vid senaste besöket om tidigt utträde/avbrott inträffar, som bedömts av huvudundersökaren under klinikbesöket.
|
Från före laserbehandling till behandlingens slut efter 12 veckor av krämanvändning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Subjektiv förbättringsbedömning (alla tidpunkter)
Tidsram: Från före laserbehandling till slutet av behandlingen efter 12 veckors krämanvändning
|
Subjektiv (patient eller förälder/vårdgivare) förbättringsbedömning (0-100 % där högre poäng innebär bättre utfall) av portvinfläck från baslinjen efter 0, 4, 8 och 12 veckors behandling.
|
Från före laserbehandling till slutet av behandlingen efter 12 veckors krämanvändning
|
|
Klinisk målförbättringsbedömning (alla tidssteg)
Tidsram: Från före laserbehandling till slutet av behandlingen efter 12 veckors krämanvändning
|
Kliniskt mål (utredare) förbättringsbedömning (0-100% där högre poäng innebär bättre utfall) i portvinsfläck från baslinjen efter 0, 4, 8 och 12 veckors behandling
|
Från före laserbehandling till slutet av behandlingen efter 12 veckors krämanvändning
|
|
Fotografisk objektivförbättringsbedömning (alla tidpunkter)
Tidsram: Från före laserbehandling till behandlingens slut efter 12 veckors krämanvändning
|
Fotografisk objektiv förbättringsbedömning (0-100% där högre poäng är ett bättre resultat), utvärderad av en kommitté bestående av tre dermatologer, i portvinsfläck från baslinjen efter 0, 4, 8 och 12 veckors behandling
|
Från före laserbehandling till behandlingens slut efter 12 veckors krämanvändning
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring av subjektiv förbättringsbedömning vid uppföljning
Tidsram: Från före laserbehandling till uppföljningsbesök (16 veckor)
|
Subjektiv (patient eller förälder/vårdgivare) förbättringsbedömning (0-100% där högre poäng indikerar bättre utfall) förändring av krämbehandlat område från baslinjen vid uppföljningsbesöket
|
Från före laserbehandling till uppföljningsbesök (16 veckor)
|
|
Subjektiv förbättringsbedömning (efter behandling)
Tidsram: 4 veckor mellan behandlingens slut och uppföljningsbesöket
|
Subjektiv (patient eller förälder/vårdgivare) förbättringsbedömning (0-100% där högre poäng är ett bättre resultat) förändring av krämbehandlat område mellan vecka 12 och uppföljning
|
4 veckor mellan behandlingens slut och uppföljningsbesöket
|
|
Klinisk objektiv förbättringsbedömningsförändring vid uppföljning
Tidsram: Från före laserbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
Kliniskt mål (utredare) förbättringsbedömning (0-100% där högre poäng är ett bättre resultat) förändring av krämbehandlat område från baslinjen vid uppföljningsbesöket
|
Från före laserbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
|
Klinisk objektiv förbättringsbedömning (efter behandling)
Tidsram: 4 veckor mellan behandlingens slut och uppföljningsbesöket
|
Kliniskt mål (utredare) förbättringsbedömning (0-100% där högre poäng innebär ett bättre utfall) förändring av krämbehandlat område mellan vecka 12 och uppföljning
|
4 veckor mellan behandlingens slut och uppföljningsbesöket
|
|
Förbättring av fotografiskt mål vid uppföljning
Tidsram: Från före laserbehandling till uppföljningsbesök (16 veckor)
|
Fotografisk objektiv förbättringsbedömning (0-100% där högre poäng är ett bättre resultat), bedömd av en kommitté bestående av tre dermatologer, förändring av krämbehandlat område från baslinjen vid uppföljningsbesöket
|
Från före laserbehandling till uppföljningsbesök (16 veckor)
|
|
Fotografisk objektivförbättringsbedömning (efter behandling)
Tidsram: 4 veckor mellan behandlingens slut och uppföljningsbesöket
|
Fotografisk objektiv förbättringsbedömning (0-100% där högre poäng innebär bättre resultat), bedömd av en kommitté bestående av tre dermatologer, förändring av krämbehandlat område mellan vecka 12 och uppföljning
|
4 veckor mellan behandlingens slut och uppföljningsbesöket
|
|
Kategorisk förbättring av portvinstfläck
Tidsram: Från före laserbehandling till slutet av behandlingen efter 12 veckors krämanvändning
|
Kategorisk förbättring (5-gradig skala där högre poäng innebär ett bättre resultat) av portvinfläck i krämbehandlat område från utgångsvärde efter 12 veckors behandling.
|
Från före laserbehandling till slutet av behandlingen efter 12 veckors krämanvändning
|
|
Kolorimetrisk bedömning (alla tidpunkter)
Tidsram: Från innan laserbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
Förändring i omfattning och intensitet av portvinsfläcksfärgen i den krämbehandlade området från baslinjen vid vecka 0, 4, 8, 12 och uppföljning/sista bedömning, mätt med ett kolorimetrisystem genom standardiserade kliniska fotografier
|
Från innan laserbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
|
Kolorimetri intra-patientbedömning
Tidsram: Från före laserbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
Skillnad i omfattning och intensitet av portvinsfläcksfärg mellan de två behandlingsområdena (laser+kräm eller endast laser) för varje individ vid varje bedömningstillfälle (före laserbehandling baslinje, vecka 0, 4, 8, 12 och uppföljning/sista bedömning) med hjälp av kolorimetrisystemet
|
Från före laserbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
|
Subjektiv intra-patientbedömning
Tidsram: Från början av krämbehandlingen till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
Skillnad i subjektiv (patient eller förälder/vårdgivare) förbättringsbedömning (0-100% med högre poäng som bättre utfall) av portvinsfläck mellan behandlingsområdena (laser+kräm eller enbart laser) för varje individ vid varje bedömningstillfälle (vecka 0, 4, 8, 12 och uppföljning/sista bedömningen)
|
Från början av krämbehandlingen till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
|
Kliniskt mål – intra-patientbedömning
Tidsram: Från start av krämbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
Skillnad i kliniskt objektiv (undersökare) förbättringsbedömning (0-100% med högre poäng som bättre utfall) av portvinsfläck mellan behandlingsområdena (laser+krem eller endast laser) för varje individ vid varje bedömningstillfälle (vecka 0, 4, 8, 12 och uppföljning/sista bedömning)
|
Från start av krämbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
|
Fotografisk objektiv intra-patient bedömning
Tidsram: Från start av krämbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
Skillnad i fotografisk objektiv (kommitté) förbättringsbedömning (0-100% där högre poäng innebär bättre utfall) av portvinsfläck mellan behandlingsområdena (laser+kräm eller endast laser) för varje individ vid varje bedömningstillfälle (vecka 0, 4, 8, 12 och uppföljning/sista bedömning)
|
Från start av krämbehandling till uppföljningsbesöket (16 veckor)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Ioana Stanescu, AFT Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 augusti 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 oktober 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2026
Första postat (Faktisk)
27 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AFT-RAP-01
- 2025-520821-19-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .