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Studio di efficacia con dosaggio variabile di Rapamicina nelle Macchie Vino Porto

26 febbraio 2026 aggiornato da: AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Studio di efficacia con diverse dosi di Rapamicina: uno studio di fase II, proof of concept, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, con gruppi paralleli, di confronto dose-risposta degli effetti di diverse concentrazioni di crema a base di Rapamicina applicata per via topica in soggetti con diagnosi di macchie vino porto

L'obiettivo di questo studio clinico è verificare se l'uso della crema a base di rapamicina possa essere impiegata come trattamento combinato con il laser a coloranti pulsati nel trattamento delle macchie di vino porto. La domanda principale a cui si intende rispondere è:

La crema a base di rapamicina e il trattamento laser mostreranno un miglioramento maggiore nell'aspetto delle macchie di vino porto, rispetto al trattamento con crema placebo e laser?

I ricercatori confronteranno due concentrazioni di crema a base di rapamicina (0,6% o 1,0%) con il trattamento placebo per verificare se l'aspetto migliora dopo 12 settimane di trattamento.

I partecipanti riceveranno il trattamento laser della loro macchia di vino porto e poi applicheranno la crema a base di rapamicina o placebo quotidianamente per 12 settimane. I pazienti visiteranno la clinica ogni 4 settimane per controlli e test.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico monocentrico, in doppio cieco, con disegno di sospensione randomizzata, a gruppi paralleli, controllato con placebo, di risposta alla dose, che indaga l'efficacia e la sicurezza di due concentrazioni di crema topica a base di rapamicina nel trattamento della macchia a vino porto come adiuvante al laser a coloranti pulsati (PDL) in pazienti pediatrici. 30 partecipanti saranno arruolati nello studio.

L'ipotesi dello studio è che la rapamicina topica, come adiuvante al PDL, mostrerà un aumento dose-dipendente dello sbiancamento delle macchie a vino porto, rispetto al PDL con placebo dopo 12 settimane.

I partecipanti idonei subiranno il trattamento PDL dell'intera macchia a vino porto. I pazienti che rispondono positivamente al PDL entro 5 giorni saranno arruolati e randomizzati, prima della prima applicazione del farmaco in studio. I partecipanti saranno assegnati casualmente a uno dei tre possibili trattamenti in un rapporto 1:1:1:

  • Crema di rapamicina, topica (0,6% rapamicina)
  • Crema di rapamicina, topica (1,0% rapamicina)
  • Placebo La macchia sarà divisa in due parti. Una parte sarà trattata solo con PDL e l'altra sarà trattata sia con PDL che con la crema assegnata. La crema sarà applicata una volta al giorno per 12 settimane.

Durante questa fase dello studio, si svolgeranno quattro visite cliniche, una ogni 4 settimane per 12 settimane. La valutazione dell'estensione e della gravità delle dimensioni e del colore della macchia sarà effettuata alla randomizzazione, a ogni visita clinica e al follow-up utilizzando fotografie e valutazioni percentuali del miglioramento. La sicurezza sarà valutata registrando tutti gli eventi avversi sperimentati e testando la concentrazione di rapamicina nel sangue prima del trattamento e all'ultima visita clinica.

Il follow-up sarà effettuato 28 giorni dopo l'ultima applicazione della crema. Una sessione aggiuntiva di PDL sarà fornita facoltativamente all'appuntamento di follow-up. Se il trattamento PDL avviene alla visita di follow-up, un ulteriore follow-up telefonico avverrà 7±2 giorni dopo la seconda sessione di PDL per valutare i farmaci concomitanti e gli eventi avversi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Spagna
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08950
        • Sant Joan de Déu University Hospital
        • Contatto:
          • Study Coordinator - Unitat d'Investigacio Clinica
          • Numero di telefono: +34 670989833
          • Email: mateu.torres@sjd.es
        • Investigatore principale:
          • Marta Ivars, MD
  • Stati Uniti
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Denise Metry, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≤ 10 anni il giorno in cui viene ottenuto il consenso informato
  2. Pazienti che presentano macchie di vino porto sul viso, collo o tronco superiore
  3. Dimensione della macchia di vino porto di almeno 5 cm di altezza x 2,5 cm di larghezza (2x1 pollici)
  4. Pazienti (o loro rappresentanti legali) in grado di comprendere la spiegazione dello studio clinico e che forniscono il consenso informato scritto per la partecipazione
  5. Pazienti (o loro rappresentanti legali) in grado di compilare i diari del paziente seguendo le istruzioni dello sperimentatore o del co-sperimentatore
  6. Pazienti (o loro tutori) disposti e in grado di seguire le istruzioni per applicare la crema solo su una parte della loro macchia di vino porto
  7. Tipo di pelle classificato come I, II, III o IV sulla scala di Fitzpatrick
  8. Pazienti per i quali è indicato il trattamento PDL e che accettano questo trattamento
  9. Pazienti che rispondono al PDL con porpora o sbiancamento

Criteri di esclusione:

  1. Tipo di pelle classificato come V o VI sulla scala di Fitzpatrick
  2. Pazienti con PWS negli arti e/o aree acrali
  3. Pazienti non disposti o incapaci di eseguire il piano di trattamento o la valutazione di follow-up
  4. Pazienti con lesioni cutanee gravi come erosioni o ulcere
  5. Pazienti con ipersensibilità nota a qualsiasi componente del prodotto in studio
  6. Pazienti che hanno ricevuto rapamicina/sirolimus, everolimus o temsirolimus entro 3 mesi dall'arruolamento
  7. Pazienti che hanno ricevuto terapia laser o chirurgica per trattare la PWS entro 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio
  8. Pazienti che hanno ricevuto 5 o più trattamenti PDL in precedenza
  9. Pazienti che hanno partecipato a qualsiasi altro studio clinico entro 3 mesi prima del giorno dell'arruolamento
  10. Pazienti giudicati non idonei per questo studio clinico dallo sperimentatore o dal co-sperimentatore
  11. Donne in gravidanza o in allattamento
  12. Donne sessualmente attive in età fertile che non utilizzano un'adeguata contraccezione e uomini sessualmente attivi che non utilizzano un'adeguata contraccezione*
  13. Pazienti con disfunzione immunitaria o che ricevono qualsiasi forma di immunosoppressione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 0,6% di rapamicina
crema allo 0,6% di rapamicina applicata quotidianamente
Droga: Crema di rapamicina
Applicazione della crema a base di rapamicina sulla macchia a vino porto
Procedura: Laser a colorante pulsato
Trattamento della macchia di vino porto con laser a coloranti pulsati (PDL)
Sperimentale: crema all'1,0% di rapamicina
1.0% crema a base di rapamicina applicata quotidianamente
Droga: Crema di rapamicina
Applicazione della crema a base di rapamicina sulla macchia a vino porto
Procedura: Laser a colorante pulsato
Trattamento della macchia di vino porto con laser a coloranti pulsati (PDL)
Comparatore placebo: Crema placebo
Crema placebo applicata quotidianamente
Procedura: Laser a colorante pulsato
Trattamento della macchia di vino porto con laser a coloranti pulsati (PDL)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del miglioramento dell'obiettivo clinico alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal periodo precedente al trattamento laser fino alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema
La percentuale media di miglioramento (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) dell'aspetto della macchia vino porto nell'area trattata con la crema dal basale alla settimana 12, o all'ultima visita in caso di ritiro/discontinuazione anticipata, come valutato dall'investigatore principale durante la visita clinica.
Dal periodo precedente al trattamento laser fino alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del miglioramento soggettivo (tutti i timepoint)
Lasso di tempo: Da prima del trattamento laser alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema
Valutazione soggettiva (del paziente o del genitore/caregiver) del miglioramento della macchia vino porto (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) rispetto al basale dopo 0, 4, 8 e 12 settimane di trattamento.
Da prima del trattamento laser alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema
Valutazione del miglioramento dell'obiettivo clinico (tutti i tempi)
Lasso di tempo: Da prima del trattamento laser fino alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema
Valutazione del miglioramento dell'obiettivo clinico (investigatore) (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) nella macchia vino porto rispetto al basale dopo 0, 4, 8 e 12 settimane di trattamento
Da prima del trattamento laser fino alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema
Valutazione del miglioramento dell'obiettivo fotografico (tutti i punti temporali)
Lasso di tempo: Da prima del trattamento laser fino alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema
Valutazione del miglioramento dell'obiettivo fotografico (0-100% con punteggi più alti che indicano un risultato migliore), valutata da un comitato di tre dermatologi, nella macchia vino porto dal basale dopo 0, 4, 8 e 12 settimane di trattamento
Da prima del trattamento laser fino alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento della valutazione del miglioramento soggettivo al follow-up
Lasso di tempo: Da prima del trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione soggettiva (del paziente o del genitore/caregiver) del miglioramento (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) della variazione dell'area trattata con la crema rispetto al basale alla visita di follow-up
Da prima del trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione soggettiva del miglioramento (post-trattamento)
Lasso di tempo: 4 settimane tra la fine del trattamento e la visita di follow-up
Valutazione soggettiva del miglioramento (da parte del paziente o del genitore/caregiver) (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) cambiamento dell'area trattata con la crema tra la settimana 12 e il follow-up
4 settimane tra la fine del trattamento e la visita di follow-up
Miglioramento dell'obiettivo clinico valutato al follow-up
Lasso di tempo: Da prima del trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione di miglioramento dell'obiettivo clinico (sperimentatore) (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) variazione dell'area trattata con la crema rispetto al basale alla visita di follow-up
Da prima del trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione del miglioramento dell'obiettivo clinico (post-trattamento)
Lasso di tempo: 4 settimane tra la fine del trattamento e la visita di follow-up
Valutazione del miglioramento dell'obiettivo clinico (investigatore) (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) - variazione dell'area trattata con crema tra la settimana 12 e il follow-up
4 settimane tra la fine del trattamento e la visita di follow-up
Modifica della valutazione del miglioramento dell'obiettivo fotografico al follow-up
Lasso di tempo: Da prima del trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione del miglioramento dell'obiettivo fotografico (0-100% con punteggi più alti che indicano un risultato migliore), valutata da un comitato di tre dermatologi, variazione dell'area trattata con la crema rispetto al basale alla visita di follow-up
Da prima del trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione del miglioramento dell'obiettivo fotografico (post-trattamento)
Lasso di tempo: 4 settimane tra la fine del trattamento e la visita di follow-up
Valutazione del miglioramento fotografico dell'obiettivo (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore), valutata da un comitato di tre dermatologi, variazione dell'area trattata con la crema tra la settimana 12 e il follow-up
4 settimane tra la fine del trattamento e la visita di follow-up
Miglioramento categoriale della macchia vino di porto
Lasso di tempo: Da prima del trattamento laser fino alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema
Miglioramento categoriale (scala a 5 punti con punteggi più alti che indicano un esito migliore) della macchia vino porto nell'area trattata con la crema rispetto al basale dopo 12 settimane di trattamento.
Da prima del trattamento laser fino alla fine del trattamento dopo 12 settimane di applicazione della crema
Valutazione colorimetrica (tutti i tempi di misurazione)
Lasso di tempo: Dal periodo precedente al trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Variazione dell'estensione e dell'intensità del colore della macchia vino porto nell'area trattata con la crema rispetto al basale alle settimane 0, 4, 8, 12 e al follow-up/ultima valutazione, misurata utilizzando un sistema di colorimetria attraverso fotografie cliniche standardizzate
Dal periodo precedente al trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione intra-paziente della colorimetria
Lasso di tempo: Da prima del trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Differenza nell'estensione e nell'intensità del colore della macchia vino porto tra le due aree di trattamento (laser+crema o solo laser) di ciascun individuo a ogni valutazione (baseline pre-laser, settimane 0, 4, 8, 12 e follow-up/ultima valutazione) utilizzando il sistema di colorimetria
Da prima del trattamento laser alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione soggettiva intra-paziente
Lasso di tempo: Dal momento di inizio del trattamento con la crema fino alla visita di follow-up (16 settimane)
Differenza nella valutazione soggettiva (paziente o genitore/assistente) del miglioramento (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) della macchia vino porto tra le aree trattate (laser+crema o solo laser) di ciascun individuo a ciascuna valutazione (settimana 0, 4, 8, 12 e follow-up/ultima valutazione)
Dal momento di inizio del trattamento con la crema fino alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione intra-paziente dell'obiettivo clinico
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento con la crema alla visita di follow-up (16 settimane)
Differenza nella valutazione del miglioramento clinico-obiettivo (investigatore) (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) della macchia vino porto tra le aree di trattamento (laser+crema o solo laser) di ciascun individuo ad ogni valutazione (settimana 0, 4, 8, 12 e follow-up/ultima valutazione)
Dall'inizio del trattamento con la crema alla visita di follow-up (16 settimane)
Valutazione intra-paziente dell'obiettivo fotografico
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento con la crema alla visita di follow-up (16 settimane)
Differenza nella valutazione di miglioramento fotografico oggettivo (comitato) (0-100% con punteggi più alti che indicano un esito migliore) della macchia vino porto tra le aree di trattamento (laser+crema o solo laser) di ciascun individuo in ciascuna valutazione (settimana 0, 4, 8, 12 e follow-up/ultima valutazione)
Dall'inizio del trattamento con la crema alla visita di follow-up (16 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ioana Stanescu, AFT Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AFT-RAP-01
  • 2025-520821-19-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Macchie di vino porto

Prove cliniche su Crema di rapamicina

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