Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti rapamycinu s různými dávkami u portskvrn

26. února 2026 aktualizováno: AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Rapamycin Dose-Ranging Efficacy Study: Fáze II, Proof of Concept, Dvojitě zaslepená, Placebem kontrolovaná, Randomizovaná, Paralelně skupinová, Dávkově závislá srovnávací studie účinků různých koncentrací krému s rapamycinem aplikovaného lokálně u pacientů s diagnózou port-wine skvrn

Cílem této klinické studie je zjistit, zda lze krém s rapamycinem použít jako léčbu společně s pulzním barvivovým laserem při léčbě cévních skvrn (port-wine stain). Hlavní otázka, na kterou se snaží odpovědět, je:

Projevy krému s rapamycinem a laserové léčby větší zlepšení vzhledu cévních skvrn ve srovnání s léčbou placebovým krémem a laserem?

Výzkumníci porovnají dvě koncentrace krému s rapamycinem (0,6 % nebo 1,0 %) s placebovou léčbou, aby zjistili, zda se vzhled po 12 týdnech léčby zlepšil.

Účastníci obdrží laserovou léčbu své cévní skvrny a poté budou po dobu 12 týdnů denně aplikovat krém s rapamycinem nebo placebový krém. Pacienti budou navštěvovat kliniku každé 4 týdny na kontroly a testy.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je jednocentrová, dvojitě zaslepená, s náhodným přerušením léčby, paralelní skupinová, placebem kontrolovaná, dávkově závislá klinická studie, která zkoumá účinnost a bezpečnost dvou koncentrací topického krému s rapamycinem při léčbě port-wine skvrn jako doplněk k pulznímu barvivovému laseru (PDL) u dětských pacientů. Do studie bude zařazeno 30 účastníků.

Studijní hypotéza předpokládá, že topický rapamycin jako doplněk k PDL prokáže ve srovnání s PDL s placebem po 12 týdnech dávkově závislé zvýšení vyblednutí port-wine skvrn.

Způsobilí účastníci podstoupí PDL léčbu celé své port-wine skvrny. Pacienti, kteří na PDL pozitivně zareagují do 5 dnů, budou zařazeni a randomizováni před první aplikací studijního léku. Účastníci budou náhodně přiřazeni v poměru 1:1:1 k jedné ze tří možných léčeb:

  • Krém s rapamycinem, topický (0,6% rapamycinu)
  • Krém s rapamycinem, topický (1,0% rapamycinu)
  • Placebo Skvrna bude rozdělena na dvě části. Jedna část bude léčena pouze PDL a druhá část bude léčena jak PDL, tak přiděleným krémem. Krém bude aplikován jednou denně po dobu 12 týdnů.

Během této fáze studie proběhnou čtyři klinické návštěvy, vždy jedna každé 4 týdny po dobu 12 týdnů. Hodnocení rozsahu a závažnosti velikosti a barvy skvrny bude provedeno při randomizaci, na každé klinické návštěvě a při následném sledování pomocí fotodokumentace a hodnocení procentuálního zlepšení. Bezpečnost bude hodnocena zaznamenáváním všech zaznamenaných nežádoucích účinků a testováním koncentrace rapamycinu v krvi před léčbou a na poslední klinické návštěvě.

Následné sledování bude provedeno 28 dní po poslední aplikaci krému. Na návštěvě následného sledování bude volitelně poskytnuta další PDL seance. Pokud bude PDL léčba provedena na návštěvě následného sledování, proběhne další následný telefonický kontakt 7±2 dny po druhé PDL seanci k posouzení souběžných léků a nežádoucích účinků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Spojené státy, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Denise Metry, MD
  • Španělsko
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08950
        • Sant Joan de Déu University Hospital
        • Kontakt:
          • Study Coordinator - Unitat d'Investigacio Clinica
          • Telefonní číslo: +34 670989833
          • E-mail: mateu.torres@sjd.es
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marta Ivars, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  1. Pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku ≤ 10 let v den podepsání informovaného souhlasu
  2. Pacienti s port-wine skvrnami na obličeji, krku nebo horní části trupu
  3. Velikost port-wine skvrny minimálně 5 cm na výšku × 2,5 cm na šířku (2×1 palce)
  4. Pacienti (nebo jejich zákonní zástupci), kteří jsou schopni porozumět vysvětlení klinické studie a poskytnout písemný informovaný souhlas k účasti
  5. Pacienti (nebo jejich zákonní zástupci) schopni vést pacientské deníky podle pokynů hlavního vyšetřovatele nebo spoluvyšetřovatele
  6. Pacienti (nebo jejich zákonní zástupci) jsou ochotni a schopni dodržovat pokyny k aplikaci krému pouze na část port-wine skvrny
  7. Typ pokožky klasifikovaný jako I, II, III nebo IV na Fitzpatrickově stupnici
  8. Pacienti indikovaní k léčbě PDL a tuto léčbu přijímají
  9. Pacienti reagující na PDL purpurou nebo zbělením

Kritéria vyloučení:

  1. Typ pokožky klasifikovaný jako V nebo VI na Fitzpatrickově stupnici
  2. Pacienti s PWS na končetinách a/nebo akrálních oblastech
  3. Pacienti neochotní nebo neschopní dodržovat léčebný plán nebo následné hodnocení
  4. Pacienti se závažnými kožními lézemi, jako jsou eroze nebo vředy
  5. Pacienti se známou přecitlivělostí na kteroukoli složku studijního přípravku
  6. Pacienti, kteří dostávali rapamycin/sirolimus, everolimus nebo temsirolimus do 3 měsíců před zařazením do studie
  7. Pacienti, kteří podstoupili laserovou terapii nebo chirurgickou léčbu PWS do 3 měsíců před zařazením do studie
  8. Pacienti, kteří dříve podstoupili 5 nebo více ošetření PDL
  9. Pacienti, kteří se účastnili jakékoli jiné klinické studie do 3 měsíců před dnem zařazení
  10. Pacienti, které hlavní vyšetřovatel nebo spoluvyšetřovatel považuje za nevhodné pro tuto klinickou studii
  11. Těhotné nebo kojící ženy
  12. Sexuálně aktivní ženy v reprodukčním věku nepoužívající adekvátní antikoncepci a sexuálně aktivní muži nepoužívající adekvátní antikoncepci*
  13. Pacienti s poruchou imunity nebo užívající jakoukoli formu imunosuprese

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,6% rapamycinu
0,6% krém s rapamycinem aplikovaný denně
Lék: Rapamycinový krém
Aplikace krému s rapamycinem na skvrnu od portského vína
Postup: Pulzní barvivový laser
Léčba skvrny od portského vína pulzním barvivovým laserem (PDL)
Experimentální: 1,0% rapamycinový krém
1,0% rapamycinový krém aplikovaný denně
Lék: Rapamycinový krém
Aplikace krému s rapamycinem na skvrnu od portského vína
Postup: Pulzní barvivový laser
Léčba skvrny od portského vína pulzním barvivovým laserem (PDL)
Komparátor placeba: Placebo krém
Placebo krém aplikovaný denně
Postup: Pulzní barvivový laser
Léčba skvrny od portského vína pulzním barvivovým laserem (PDL)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení zlepšení cílového stavu kliniky v 12. týdnu
Časové okno: Od před laserovou léčbou do konce léčby po 12 týdnech aplikace krému
Průměrné procentuální zlepšení (0–100 %, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek) vzhledu port-wine stain v oblasti ošetřené krémem od výchozího stavu do 12. týdne, nebo při poslední návštěvě v případě předčasného ukončení/ukončení léčby, jak bylo hodnoceno hlavním vyšetřujícím během návštěvy v klinice.
Od před laserovou léčbou do konce léčby po 12 týdnech aplikace krému

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Subjektivní hodnocení zlepšení (všechny časové body)
Časové okno: Od před laserovým ošetřením do konce léčby po 12 týdnech aplikace krému
Subjektivní (pacient nebo rodič/pečovatel) hodnocení zlepšení (0-100 % s vyššími skóre znamenajícími lepší výsledek) portwine stain (skvrny) od výchozího stavu po 0, 4, 8 a 12 týdnech léčby.
Od před laserovým ošetřením do konce léčby po 12 týdnech aplikace krému
Hodnocení zlepšení klinického cíle (všechna časová měření)
Časové okno: Od před laserovým ošetřením až po ukončení léčby po 12 týdnech aplikace krému
Hodnocení zlepšení podle klinického cíle (vyšetřující) (0–100 % s vyššími skóre pro lepší výsledek) u port-wine stain od výchozí hodnoty po 0, 4, 8 a 12 týdnech léčby
Od před laserovým ošetřením až po ukončení léčby po 12 týdnech aplikace krému
Hodnocení zlepšení fotografického cíle (všechny časové body)
Časové okno: Od před laserové léčby do konce léčby po 12 týdnech aplikace krému
Hodnocení zlepšení fotografického cíle (0–100 %, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek), posouzené komisí tří dermatologů, u portwine stain od výchozího stavu po 0, 4, 8 a 12 týdnech léčby
Od před laserové léčby do konce léčby po 12 týdnech aplikace krému

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Subjektivní hodnocení zlepšení při následném sledování
Časové okno: Od před laserovou léčbou po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Subjektivní (pacient nebo rodič/pečovatel) hodnocení zlepšení (0-100 %, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek) změna krémem ošetřené oblasti od výchozí hodnoty při kontrolní návštěvě
Od před laserovou léčbou po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Subjektivní hodnocení zlepšení (po léčbě)
Časové okno: 4 týdny mezi ukončením léčby a následnou návštěvou
Subjektivní (pacient nebo rodič/pečovatel) hodnocení zlepšení (0–100 %, vyšší skóre znamená lepší výsledek) změny krémem ošetřené oblasti mezi 12. týdnem a následným vyšetřením
4 týdny mezi ukončením léčby a následnou návštěvou
Hodnocení změny objektivního zlepšení klinického cíle při následném vyšetření
Časové okno: Od před laserovým ošetřením po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Klinické hodnocení zlepšení lékařem (hodnocení 0-100 %, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek) – změna ošetřené oblasti krémem oproti výchozímu stavu při kontrolní návštěvě
Od před laserovým ošetřením po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Hodnocení zlepšení klinického cíle (po léčbě)
Časové okno: 4 týdny mezi ukončením léčby a následnou kontrolní návštěvou
Klinické hodnocení zlepšení podle výzkumníka (0-100 %, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek) změna ošetřené oblasti krémem mezi 12. týdnem a následným vyšetřením
4 týdny mezi ukončením léčby a následnou kontrolní návštěvou
Zlepšení fotografického cíle - změna hodnocení při následném sledování
Časové okno: Od před laserovou léčbou po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Fotografické hodnocení zlepšení cílového parametru (0-100 %, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek), posouzené komisí tří dermatologů, změna ošetřené oblasti krémem od výchozí hodnoty při následné návštěvě
Od před laserovou léčbou po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Hodnocení zlepšení fotografického objektivu (po léčbě)
Časové okno: 4 týdny mezi ukončením léčby a následnou kontrolní návštěvou
Fotografické hodnocení zlepšení objektivu (0–100 %, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek), posouzené výborem tří dermatologů, změna ošetřené oblasti krémem mezi 12. týdnem a následným sledováním
4 týdny mezi ukončením léčby a následnou kontrolní návštěvou
Kategorické zlepšení portwine skvrny
Časové okno: Od před laserovou léčbou až do konce léčby po 12 týdnech aplikace krému
Kategorické zlepšení (5bodová škála s vyššími skóre jako lepší výsledek) portrétního vína v oblasti ošetřené krémem od výchozího stavu po 12 týdnech léčby.
Od před laserovou léčbou až do konce léčby po 12 týdnech aplikace krému
Hodnocení kolorimetrie (všechny časové body)
Časové okno: Od doby před laserovou léčbou až po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Změna rozsahu a intenzity barvy portwine skvrny v oblasti ošetřené krémem od výchozího stavu v týdnech 0, 4, 8, 12 a při kontrolním/posledním hodnocení, měřeno pomocí kolorimetrického systému prostřednictvím standardizovaných klinických fotografií
Od doby před laserovou léčbou až po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Hodnocení kolorimetrie u pacienta
Časové okno: Od před laserovou léčbou po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Rozdíl v rozsahu a intenzitě barvy port-wine stain mezi dvěma ošetřovanými oblastmi (laser+krém nebo pouze laser) u každého jedince při každém hodnocení (předlaserová výchozí hodnota, týdny 0, 4, 8, 12 a následné/poslední hodnocení) pomocí kolorimetrického systému
Od před laserovou léčbou po kontrolní návštěvu (16 týdnů)
Subjektivní hodnocení uvnitř pacienta
Časové okno: Od zahájení léčby krémem do kontrolní návštěvy (16 týdnů)
Rozdíl v subjektivním hodnocení zlepšení (pacienta nebo rodiče/pečovatele) (0–100 %, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek) u skvrny od portského vína mezi ošetřovanými oblastmi (laser+krém nebo pouze laser) u každého jedince při každém hodnocení (týden 0, 4, 8, 12 a následné/poslední hodnocení)
Od zahájení léčby krémem do kontrolní návštěvy (16 týdnů)
Klinické hodnocení intra-pacientského cíle
Časové okno: Od zahájení léčby krémem do následné kontroly (16 týdnů)
Rozdíl v hodnocení zlepšení klinického cíle (vyšetřující lékař) (0-100 % s vyššími skóre znamenajícími lepší výsledek) u skvrny barvy portského vína mezi ošetřovanými oblastmi (laser+krém nebo pouze laser) u každého jednotlivce při každém hodnocení (týden 0, 4, 8, 12 a následné/poslední hodnocení)
Od zahájení léčby krémem do následné kontroly (16 týdnů)
Fotografické hodnocení objektivní intra-pacientské změny
Časové okno: Od začátku léčby krémem do následné kontroly (16 týdnů)
Rozdíl ve fotografickém objektivním (komise) hodnocení zlepšení (0-100 % s vyššími skóre znamenajícími lepší výsledek) port-wine stain mezi ošetřenými oblastmi (laser+krém nebo pouze laser) u každého jednotlivce při každém hodnocení (týden 0, 4, 8, 12 a následné/poslední hodnocení)
Od začátku léčby krémem do následné kontroly (16 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ioana Stanescu, AFT Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AFT-RAP-01
  • 2025-520821-19-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Skvrny od portského vína

Klinické studie na Rapamycinový krém

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit