Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rapamyysin annos-vaste -tehokkuustutkimus viiniläiskissä

torstai 26. helmikuuta 2026 päivittänyt: AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Rapamyysin Annosvastevaikutuksen Tutkimus: Vaihe II, Periaatteen Todistus, Kaksoissokko, Lumekontrolloitu, Satunnaistettu, Rinnakkaisryhmäinen, Annosvastevertailu Eri Vahvuuksien Rapamyysiini-voiteen Vaikutuksista Topikaalisesti Levitettynä Port Wine Stain -Ihottumaan Diagnosoiduille Potilaille

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voidaanko rapamyysiinivoide käyttää yhdessä pulssittaisen väriaineleikkauslaserin kanssa portviiniläiskien hoitoon. Pääkysymys, johon pyritään vastaamaan, on:

Näyttävätkö rapamyysiinivoide ja laserhoito suuremman paraneman portviiniläiskien ulkonäössä verrattuna lumelääkevoiteen ja laserhoidon yhdistelmään?

Tutkijat vertailevat kahta rapamyysiinivoidepitoisuutta (0,6 % tai 1,0 %) lumelääkehoidon kanssa nähdäkseen, paraneeko ulkonäkö 12 viikon hoidon jälkeen.

Osallistujat saavat portviiniläiskensä laserhoitoa ja levittävät sitten rapamyysiini- tai lumelääkevoidetta päivittäin 12 viikon ajan. Potilaat käyvät klinikalla neljän viikon välein tarkastuksissa ja testeissä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksikeskuksinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu vetäytymisasetelma, rinnakkaisryhmä, placebolla kontrolloitu, annosvaste-kliininen tutkimus, jossa tutkitaan kahden paikallisen rapamysiinivoiteen pitoisuuden tehokkuutta ja turvallisuutta viiniläiskän hoidossa pulssidye-laser (PDL) -hoidon lisänä lapsipotilailla. 30 osallistujaa otetaan mukaan tutkimukseen.

Tutkimuksen hypoteesi on, että paikallinen rapamysiini PDL-hoidon lisänä osoittaa annosriippuvaisen lisääntymisen viiniläiskien vaalennuksessa verrattuna PDL:ään placebon kanssa 12 viikon jälkeen.

Kelpoiset osallistujat käyvät läpi PDL-hoidon koko viiniläiskälleen. Potilaat, jotka reagoivat positiivisesti PDL-hoitoon 5 päivän kuluessa, otetaan mukaan ja satunnaistetaan ennen ensimmäistä lääkeannosta. Osallistujat jaetaan satunnaisesti yhteen kolmesta mahdollisesta hoidosta suhteessa 1:1:1:

  • Rapamysiinivoide, paikallinen (0,6 % rapamysiiniä)
  • Rapamysiinivoide, paikallinen (1,0 % rapamysiiniä)
  • Placebo Läiskä jaetaan kahteen osaan. Toista osaa hoidetaan vain PDL:llä ja toista osaa sekä PDL:llä että määrätyllä voiteella. Voitetta levitetään kerran päivässä 12 viikon ajan.

Tutkimuksen tämän vaiheen aikana tapahtuu neljä kliinistä käyntiä, yksi joka 4. viikko 12 viikon aikana. Syntymämerkin koon ja värin laajuuden ja vakavuuden arviointi suoritetaan satunnaistamisessa, jokaisessa kliinisessä käynnissä ja seurannassa käyttäen valokuvia ja prosentuaalisia parannusarviointeja. Turvallisuutta arvioidaan tallentamalla kaikki kohdatut haittatapahtumat ja testaamalla veren rapamysiinipitoisuutta ennen hoitoa ja viimeisessä kliinisessä käynnissä.

Seuranta suoritetaan 28 päivää viimeisen voiteen levityksen jälkeen. Ylimääräinen PDL-käsittely tarjotaan valinnaisesti seurantatapaamisessa. Jos PDL-hoito tapahtuu seurantakäynnillä, toinen seurantapuhelu tapahtuu 7±2 päivää toisen PDL-käsittelyn jälkeen arvioimaan samanaikaisia lääkkeitä ja haittatapahtumia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espanja, 08950
        • Sant Joan de Déu University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Study Coordinator - Unitat d'Investigacio Clinica
          • Puhelinnumero: +34 670989833
          • Sähköposti: mateu.torres@sjd.es
        • Päätutkija:
          • Marta Ivars, MD
  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Yhdysvallat, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Denise Metry, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka ovat miehiä tai naisia ja ≤10-vuotiaita siinä vaiheessa, kun heiltä saadaan tietoon perustuva suostumus
  2. Potilaat, joilla on kasvojen, kaulan tai ylävartalon alueella viiniläikkä
  3. Viiniläikän koon oltava vähintään 5 cm korkea x 2,5 cm leveä (2x1 tuumaa)
  4. Potilaat (tai heidän lailliset edustajansa), jotka kykenevät ymmärtämään kliinisen tutkimuksen selityksen ja antavat kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen osallistumisesta
  5. Potilaat (tai heidän lailliset edustajansa), jotka kykenevät pitämään potilaspäiväkirjoja tutkijan tai alitutkijan ohjeiden mukaisesti
  6. Potilaat (tai heidän huoltajansa) ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan ohjeita ja levittämään voidetta vain osaan viiniläikästään
  7. Ihontyyppi, joka luokitellaan Fitzpatrick-asteikolla tyypiksi I, II, III tai IV
  8. Potilaat, joille PDL-hoito on indikoitu ja jotka hyväksyvät tämän hoidon
  9. Potilaat, jotka reagoivat PDL-hoitoon purpuraan tai kalpeutumiseen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ihontyyppi, joka luokitellaan Fitzpatrick-asteikolla tyypiksi V tai VI
  2. Potilaat, joilla on viiniläikkä raajoissa ja/tai akraalisilla alueilla
  3. Potilaat, jotka eivät ole halukkaita tai kykeneviä suorittamaan hoitosuunnitelmaa tai seuranta-arviointia
  4. Potilaat, joilla on vakavia ihovaurioita, kuten eroosioita tai haavoja
  5. Potilaat, joilla on tunnettu yliherkkyys tutkimustuotteen mihin tahansa ainesosaan
  6. Potilaat, jotka ovat saaneet rapamyysiä/sirolimusta, everolimusta tai temsirolimusta 3 kuukauden kuluessa rekisteröitymisestä
  7. Potilaat, jotka ovat saaneet laserhoitoa tai kirurgista hoitoa viiniläikän hoitamiseksi 3 kuukauden kuluessa ennen tutkimukseen osallistumista
  8. Potilaat, jotka ovat saaneet 5 tai useampia PDL-hoitoja aiemmin
  9. Potilaat, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden kuluessa ennen rekisteröitymispäivää
  10. Potilaat, joita tutkija tai alitutkija pitää sopimattomina tähän kliiniseen tutkimukseen
  11. Raskaana olevat tai imettävät naiset
  12. Sukupuolielämää harjoittavat hedelmällisiä naisia, jotka eivät käytä riittävää ehkäisyä, ja sukupuolielämää harjoittavat miehet, jotka eivät käytä riittävää ehkäisyä*
  13. Potilaat, joilla on immuunivajaus tai jotka saavat minkä tahansa muotoista immunosuppressiota

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 0,6 % rapamysiini
0,6 % rapamysiinivoide levitetään päivittäin
Lääke: Rapamyysiini-voide
Rapamyysiini-kreemin soveltaminen viiniläiskäiseen
Menettely: Pulssittainen väriainehoidettu laser
Pulssittainen värjäyslaser (PDL) -hoito viiniläikälle
Kokeellinen: 1.0 % rapamysiini-voide
1,0% rapamysiini-kreemä, joka levitetään päivittäin
Lääke: Rapamyysiini-voide
Rapamyysiini-kreemin soveltaminen viiniläiskäiseen
Menettely: Pulssittainen väriainehoidettu laser
Pulssittainen värjäyslaser (PDL) -hoito viiniläikälle
Placebo Comparator: Placebovoide
Placebo-voide, jota levitetään päivittäin
Menettely: Pulssittainen väriainehoidettu laser
Pulssittainen värjäyslaser (PDL) -hoito viiniläikälle

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisen kohteen parantumisarvio viikolla 12
Aikaikkuna: Ennen lasergentävyydestä hoidon loppuun 12 viikon voidehoidon jälkeen
Keskimääräinen prosentuaalinen parannus (0-100 %, joissa korkeammat pisteet merkitsevät parempaa lopputulosta) viiniläiskän ulkonäössä voiteella hoidetulla alueella lähtötasosta 12. viikkoon tai viimeisellä käynnillä, jos potilas keskeyttää hoidon ennenaikaisesti, pääasiantutkijan arvioimana klinikalla tapahtuvalla käynnillä.
Ennen lasergentävyydestä hoidon loppuun 12 viikon voidehoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Subjektiivinen parannusluokitus (kaikki aikapisteet)
Aikaikkuna: Ennen laserihoitoa hoidon päättymiseen 12 viikon voitelun jälkeen
Subjektiivinen (potilaan tai vanhemman/hoitajan) parantumisarvio (0–100 %, korkeammat arvot osoittavat parempaa lopputulosta) port wine -täplästä lähtöarvosta 0, 4, 8 ja 12 viikon hoidon jälkeen.
Ennen laserihoitoa hoidon päättymiseen 12 viikon voitelun jälkeen
Kliininen tavoiteparannusarvosana (kaikki aikapisteet)
Aikaikkuna: Ennen lasernestettä hoidon päättymiseen 12 viikon keston voiteen käytön jälkeen
Kliininen tavoite (tutkija): paranemisen arviointi (0–100 %, korkeammat pisteet osoittavat parempaa tulosta) portviiniläikässä vertailuna lähtöarvoon 0, 4, 8 ja 12 viikon hoidon jälkeen
Ennen lasernestettä hoidon päättymiseen 12 viikon keston voiteen käytön jälkeen
Fotografinen tavoitteen parannusluokitus (kaikki aikapisteet)
Aikaikkuna: Ennen laserhoitoa aina 12 viikon voidehoidon päätyttyä
Valokuvallinen tavoiteparannusluokitus (0–100 %, korkeammat pisteet merkitsevät parempaa lopputulosta), jonka arvioi kolmen dermatologin komitea, portviiniläikässä lähtöarvosta 0, 4, 8 ja 12 viikon hoidon jälkeen
Ennen laserhoitoa aina 12 viikon voidehoidon päätyttyä

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Subjektiivisen paranemisen arvioinnin muutos seurantatarkastuksessa
Aikaikkuna: Ennen laserihoitoa seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Subjektiivinen (potilaan tai vanhemman/hoitajan) parantumisarviointi (0-100 %, jossa korkeammat pisteet merkitsevät parempaa lopputulosta) kohdealueen muutoksesta alkuarvosta seurantakäynnillä
Ennen laserihoitoa seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Subjektiivinen paranemisaste (hoidon jälkeen)
Aikaikkuna: 4 viikkoa hoidon päättämisen ja seurantakäynnin välillä
Subjektiivinen (potilaan tai vanhemman/huoltajan) paranemisen arviointi (0-100 %, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa lopputulosta) voiteella hoidetun alueen muutos 12. viikon ja seurantakäynnin välillä
4 viikkoa hoidon päättämisen ja seurantakäynnin välillä
Klinikan tavoitteiden parannusarvioinnin muutos seurannassa
Aikaikkuna: Ennen laserkäsittelyä seurantakäynnille (16 viikkoa)
Kliinisen tutkimuksen tavoite (tutkija): kohdealueen paranemisen arviointi (0–100 %, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa tulosta) kremhoidon aloitushetkestä seurantakäynnillä
Ennen laserkäsittelyä seurantakäynnille (16 viikkoa)
Kliininen tavoitteen parannusarviointi (hoidon jälkeen)
Aikaikkuna: 4 viikkoa hoidon päättymisen ja seurantakäynnin välillä
Klinikan tavoite (tutkija) paranemislukema (0–100 %, jossa korkeammat pisteet merkitsevät parempaa tulosta) käsiteltyjen alueiden muutos viikkojen 12 ja seurannan välillä
4 viikkoa hoidon päättymisen ja seurantakäynnin välillä
Seurantatutkimuksessa havaittu muutos valokuvausobjektiivin parannusluokituksessa
Aikaikkuna: Ennen laserhoitoa seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Valokuvallinen tavoitteellinen paranemislukema (0-100 %, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa tulosta), arvioitu kolmen dermatologin komitean toimesta, käsitellyn alueen muutos lähtöarvosta seurantakäynnillä
Ennen laserhoitoa seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Valokuvallinen tavoiteparannusluokitus (hoidon jälkeen)
Aikaikkuna: 4 viikkoa hoidon lopun ja seurantakäynnin välillä
Valokuvallisen tavoitteen parantamisarvosana (0-100 %, korkeammat pisteet merkitsevät parempaa tulosta), kolmen dermatologin komitean arvioima, käsitelty alueen muutos viikon 12 ja seurannan välillä
4 viikkoa hoidon lopun ja seurantakäynnin välillä
Port wine -läiskän luokiteltu parantuminen
Aikaikkuna: Ennen laserhoitoa hoidon loppuun 12 viikon voiteen käytön jälkeen
Porttiviinistäin kategorinen parantuminen (5-asteikko, jossa korkeammat pisteet merkitsevät parempaa lopputulosta) voiteella hoidetulla alueella lähtötilanteeseen verrattuna 12 viikon hoidon jälkeen.
Ennen laserhoitoa hoidon loppuun 12 viikon voiteen käytön jälkeen
Kolorimetrian arviointi (kaikki ajanhetket)
Aikaikkuna: Ennen lasergoiden hoitoa seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Muutos kerman hoidetun alueen viiniläikän värin laajuudessa ja voimakkuudessa lähtöarvosta viikoilla 0, 4, 8, 12 ja seuranta/viimeisessä arvioinnissa, mitattuna kolorimetriajärjestelmällä standardoiduista kliinisistä valokuvista
Ennen lasergoiden hoitoa seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Colorimetrian potilaskohtainen arviointi
Aikaikkuna: Ennen laserihoitoa seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Ero portviiniläiskän värin laajuudessa ja intensiteetissä kahden käsittelyalueen (laser+voide tai vain laser) välillä kullakin henkilöllä kussakin arvioinnissa (laserhoitoa edeltävä lähtötilanne, viikot 0, 4, 8, 12 ja seuranta/viimeinen arviointi) käyttäen kolorimetrijärjestelmää
Ennen laserihoitoa seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Subjektiivinen potilaskohtainen arviointi
Aikaikkuna: Kreemihoidon alusta seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Ero potilaan tai vanhemman/hoitajan subjektiivisessa parantumisarvioinnissa (0-100 %, korkeammat arvot osoittavat parempaa tulosta) port wine -täplässä kunkin yksilön hoitoalueiden (laser+voide tai vain laser) välillä kussakin arvioinnissa (viikko 0, 4, 8, 12 ja seuranta/viimeinen arviointi)
Kreemihoidon alusta seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Kliinisen tutkimuksen tavoite potilaan sisäinen arviointi
Aikaikkuna: Kreemihoidon alusta seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Ero kliinisessä tavoitteessa (tutkija) paranemisen arvioinnissa (0-100 %, korkeammat pisteet merkitsevät parempaa tulosta) viiniläikässä kunkin yksilön hoitoalueiden välillä (laser+voide tai vain laser) kussakin arvioinnissa (viikko 0, 4, 8, 12 ja seuranta/viimeinen arviointi)
Kreemihoidon alusta seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Potilaskohtainen valokuvallinen tavoitteellinen arviointi
Aikaikkuna: Kreemihoidon alusta seurantakäyntiin (16 viikkoa)
Ero valokuvaobjektiivisessa (komitean) parantumisarvioinnissa (0-100 %, joissa korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa tulosta) portviiniläiskän osalta kunkin yksilön hoitoalueiden välillä (laser+voide tai vain laser) jokaisessa arvioinnissa (viikko 0, 4, 8, 12 ja seuranta/viimeinen arviointi)
Kreemihoidon alusta seurantakäyntiin (16 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ioana Stanescu, AFT Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 22. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 22. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AFT-RAP-01
  • 2025-520821-19-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Portviinin tahrat

Kliiniset tutkimukset Rapamyysiini-voide

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa