Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektivitetsstudie for rapamycin med varierende dosering ved portvinflekker

26. februar 2026 oppdatert av: AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Rapamycin Doseresponsestudie: En fase II, proof of concept, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert, parallellgruppe, dose-respons sammenligning av effektene av forskjellige styrker av Rapamycin krem påført lokalt hos personer diagnostisert med portvinflekker

Målet med denne kliniske studien er å undersøke om bruk av rapamycin-krem kan brukes som en behandling sammen med pulserende farget laserklinikk for å behandle portvinflekker (fødselsmerker). Hovedspørsmålet den tar sikte på å besvare er:

Vil rapamycin-krem og laserbehandling vise en større forbedring i utseendet av portvinflekker, sammenlignet med behandling med placebo-krem og laser?

Forskere vil sammenligne to konsentrasjoner av rapamycin-krem (0,6% eller 1,0%) med placebo-behandling for å se om utseendet forbedres etter 12 ukers behandling.

Deltakere vil få laserbehandling av sin portvinflekk og deretter påføre rapamycin- eller placebo-krem daglig i 12 uker. Pasienter vil besøke klinikken hver 4. uke for kontroller og tester.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkelt-senter, dobbelt-blind, randomisert uttrekning design, parallell gruppe, placebo-kontrollert, dose-respons klinisk studie som undersøker effektiviteten og sikkerheten til to konsentrasjoner av topisk rapamycin krem i behandlingen av portvinflekker som et supplement til pulsert farget laser (PDL) hos pediatriske pasienter. 30 deltakere vil bli inkludert i studien.

Studiehypotesen er at topisk rapamycin, som et supplement til PDL, vil vise en dose-avhengig økning i blekningen av portvin fødselsmerker, sammenlignet med PDL med placebo etter 12 uker.

Kvalifiserte deltakere vil gjennomgå PDL-behandling av hele portvin fødselsmerket. Pasienter som responderer positivt på PDL innen 5 dager vil bli inkludert og randomisert, før første påføring av studiemedikamentet. Deltakere vil bli tilfeldig tildelt en av tre mulige behandlinger i et 1:1:1 forhold:

  • Rapamycin krem, topisk (0.6% rapamycin)
  • Rapamycin krem, topisk (1.0% rapamycin)
  • Placebo Flekken vil bli delt i to deler. En del vil bli behandlet kun med PDL og den andre vil bli behandlet med både PDL og den tildelte kremen. Krem vil bli påført en gang daglig i 12 uker.

I løpet av denne fasen av studien vil fire kliniske besøk finne sted, ett hver 4. uke i 12 uker. Vurdering av omfang og alvorlighet av fødselsmerke størrelse og farge vil bli utført ved randomisering, ved hvert kliniske besøk, og ved oppfølging ved bruk av fotografering og prosentvis forbedringsrangering. Sikkerhet vil bli vurdert ved å registrere alle bivirkninger som oppleves og teste blod rapamycin konsentrasjon før behandling og ved det siste kliniske besøket.

Oppfølging vil bli utført 28 dager etter siste krempåføring. En ekstra PDL-økt vil bli valgfritt tilbudt ved oppfølgingsavtalen. Hvis PDL-behandling finner sted ved oppfølgingsbesøket, vil en ytterligere oppfølgings telefonsamtale finne sted 7±2 dager etter den andre PDL-økt for å vurdere samtidige medikamenter og bivirkninger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Forente stater, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Denise Metry, MD
  • Spania
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spania, 08950
        • Sant Joan de Déu University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Study Coordinator - Unitat d'Investigacio Clinica
          • Telefonnummer: +34 670989833
          • E-post: mateu.torres@sjd.es
        • Hovedetterforsker:
          • Marta Ivars, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter av begge kjønn, alder ≤ 10 år på dagen informert samtykke gis
  2. Pasienter med portvinflekker enten i ansiktet, nakken eller øvre del av brystkassen
  3. Portvinflekken må være minst 5 cm høy x 2,5 cm bred (2x1 tommer)
  4. Pasienter (eller deres juridiske representanter) som er i stand til å forstå forklaringen av klinisk studie, og som gir skriftlig informert samtykke for deltakelse
  5. Pasienter (eller deres juridiske representanter) som kan føre pasientdagbøker i henhold til instruksjoner fra hoved- eller underforsker
  6. Pasienter (eller deres foresatte) er villige og i stand til å følge instruksjoner om kun å påføre krem på en del av portvinflekken
  7. Hudtype klassifisert som enten I, II, III eller IV på Fitzpatrick-skalaen
  8. Pasienter som er indikert for PDL-behandling og aksepterer denne behandlingen
  9. Pasienter som responderer på PDL med purpura eller blekning

Eksklusjonskriterier:

  1. Hudtype klassifisert som enten V eller VI på Fitzpatrick-skalaen
  2. Pasienter med PWS i ekstremiteter og/eller akrale områder
  3. Pasienter som ikke er villige eller i stand til å gjennomføre behandlingsplanen eller oppfølgingsvurderingen
  4. Pasienter med alvorlige hudlæsjoner som erosjoner eller sår
  5. Pasienter med kjent overfølsomhet mot noen komponent i studiproduktet
  6. Pasienter som har fått rapamycin/sirolimus, everolimus eller temsirolimus innen 3 måneder før inkludering
  7. Pasienter som har fått laserbehandling eller kirurgisk behandling for PWS innen 3 måneder før studiestart
  8. Pasienter som tidligere har fått 5 eller flere PDL-behandlinger
  9. Pasienter som har deltatt i andre kliniske studier innen 3 måneder før inkluderingsdagen
  10. Pasienter som vurderes som uegnet for denne kliniske studien av hoved- eller underforsker
  11. Gravide eller ammende kvinner
  12. Seksuelt aktive kvinner i fruktbar alder som ikke bruker tilstrekkelig prevensjon, og seksuelt aktive menn som ikke bruker tilstrekkelig prevensjon*
  13. Pasienter med immunsvikt eller som mottar noen form for immunsuppresjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 0,6 % rapamycin
0,6% rapamycin krem påført daglig
Legemiddel: Rapamycin krem
Bruk av rapamycin-krem på portvinsflekker
Fremgangsmåte: Pulsert fargestofflaser
Pulsert farget lasert (PDL) behandling av portvinflek
Eksperimentell: 1,0% rapamycin-krem
1,0% rapamycin-krem påført daglig
Legemiddel: Rapamycin krem
Bruk av rapamycin-krem på portvinsflekker
Fremgangsmåte: Pulsert fargestofflaser
Pulsert farget lasert (PDL) behandling av portvinflek
Placebo komparator: Placebo krem
Placebokrem påført daglig
Fremgangsmåte: Pulsert fargestofflaser
Pulsert farget lasert (PDL) behandling av portvinflek

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk objektiv forbedringsrating ved uke 12
Tidsramme: Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med krempåføring
Den gjennomsnittlige prosentvise forbedringen (0-100% der høyere score indikerer et bedre resultat) av portvinsflekkenes utseende i krembehandlet område fra utgangspunktet til uke 12, eller ved siste besøk hvis tidlig tilbaketrekning/avbrudd skjer, som vurdert av hovedforskeren under klinikkbesøket.
Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med krempåføring

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Subjektiv forbedringsvurdering (alle tidspunkter)
Tidsramme: Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med krempåføring
Subjektiv (pasient eller forelder/omsorgsperson) forbedringsvurdering (0-100 % der høyere score betyr bedre utfall) av portvinsflekker fra utgangspunktet etter 0, 4, 8 og 12 uker med behandling.
Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med krempåføring
Klinisk objektiv forbedringsrating (alle tidspunkter)
Tidsramme: Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med krempåføring
Klinisk objektiv (forsker) forbedringsrating (0-100% med høyere poeng som et bedre resultat) i portvinsflekker fra utgangspunktet etter 0, 4, 8 og 12 uker med behandling
Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med krempåføring
Fotografisk objektiv forbedringsrating (alle tidspunkter)
Tidsramme: Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med kremapplikasjon
Fotografisk objektiv forbedringsrating (0-100 % med høyere poeng som et bedre resultat), vurdert av en komité på tre hudleger, i portvinflekker fra utgangspunktet etter 0, 4, 8 og 12 ukers behandling
Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med kremapplikasjon

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i subjektiv forbedringsrating ved oppfølging
Tidsramme: Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøk (16 uker)
Subjektiv (pasient eller forelder/omsorgsperson) forbedringsrating (0-100% med høyere poengsum som bedre utfall) endring av krembehandlet område fra utgangspunktet ved oppfølgingsbesøket
Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøk (16 uker)
Subjektiv forbedringsvurdering (etter behandling)
Tidsramme: 4 uker mellom slutten av behandlingen og oppfølgingsbesøket
Subjektiv (pasient eller forelder/omsorgsperson) forbedringsrating (0-100 % med høyere score som bedre utfall) endring av krembehandlet område mellom uke 12 og oppfølging
4 uker mellom slutten av behandlingen og oppfølgingsbesøket
Klinisk objektiv forbedringsvurderingsendring ved oppfølging
Tidsramme: Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøk (16 uker)
Klinisk objektiv (forsker) forbedringsvurdering (0-100 % med høyere poeng som et bedre utfall) endring av krembehandlet område fra utgangspunktet ved oppfølgingsbesøk
Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøk (16 uker)
Klinisk målforbedringsrating (etter behandling)
Tidsramme: 4 uker mellom behandlingsslutt og oppfølgingsbesøk
Klinisk objektiv (forsker) forbedringsrating (0-100 % med høyere score som bedre utfall) endring av krembehandlet område mellom uke 12 og oppfølging
4 uker mellom behandlingsslutt og oppfølgingsbesøk
Fotografisk objektiv forbedringsrating endring ved oppfølging
Tidsramme: Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøk (16 uker)
Fotografisk objektiv forbedringsvurdering (0-100 % med høyere poengsum som et bedre resultat), vurdert av et utvalg på tre dermatologer, endring av krembehandlet område fra utgangspunktet ved oppfølgingsbesøket
Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøk (16 uker)
Fotografisk objektiv forbedringsrangering (etter behandling)
Tidsramme: 4 uker mellom behandlingsslutt og oppfølgingsbesøk
Fotografisk objektiv forbedringsrating (0-100 % med høyere score som et bedre utfall), vurdert av en komité på tre hudspesialister, endring av krembehandlet område mellom uke 12 og oppfølging
4 uker mellom behandlingsslutt og oppfølgingsbesøk
Kategorisk forbedring av portvinsflek
Tidsramme: Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med krempåføring
Kategorisk forbedring (5-punkts skala med høyere poengsum som et bedre resultat) av portvinsflekken i krembehandlet område fra utgangspunktet etter 12 ukers behandling.
Fra før laserbehandling til slutten av behandlingen etter 12 uker med krempåføring
Kolorimetri vurdering (alle tidspunkt)
Tidsramme: Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøket (16 uker)
Endring i omfang og intensitet av portvinsflekksfargen i det krembehandlede området fra utgangspunktet ved uke 0, 4, 8, 12 og oppfølging/siste vurdering, målt ved bruk av et kolorimetrisystem gjennom standardiserte kliniske fotografier
Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøket (16 uker)
Kolorimetri intra-pasient vurdering
Tidsramme: Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøket (16 uker)
Forskjell i omfang og intensitet av portvinsflekksfarge mellom de to behandlingsområdene (laser+krem eller kun laser) for hver enkelt person ved hver vurdering (for-laser basislinje, uke 0, 4, 8, 12 og oppfølging/siste vurdering) ved bruk av kolorimetrisystemet
Fra før laserbehandling til oppfølgingsbesøket (16 uker)
Subjektiv intra-pasient vurdering
Tidsramme: Fra start av krembehandling til oppfølgingsbesøket (16 uker)
Forskjell i subjektiv (pasient eller forelder/omsorgsperson) forbedringsrating (0-100% med høyere poeng som bedre utfall) av portvinsflekk mellom behandlingsområdene (laser+krem eller kun laser) for hver enkelt person ved hver vurdering (uke 0, 4, 8, 12 og oppfølging/siste vurdering)
Fra start av krembehandling til oppfølgingsbesøket (16 uker)
Klinisk objektiv intra-pasient vurdering
Tidsramme: Fra starten av krembehandlingen til oppfølgingsbesøket (16 uker)
Forskjell i klinisk objektiv (undersøker) forbedringsrating (0-100 % med høyere poeng som bedre utfall) av portvinsflekker mellom behandlingsområdene (laser+krem eller kun laser) for hvert individ ved hver vurdering (uke 0, 4, 8, 12 og oppfølging/siste vurdering)
Fra starten av krembehandlingen til oppfølgingsbesøket (16 uker)
Fotografisk objektiv intra-pasient vurdering
Tidsramme: Fra start av krembehandlingen til oppfølgingsbesøket (16 uker)
Forskjell i fotograferingsmessig objektiv (komité) forbedringsrating (0-100 % med høyere poeng som et bedre utfall) av portvinsflekker mellom behandlingsområdene (laser+krem eller kun laser) for hvert individ ved hver vurdering (uke 0, 4, 8, 12 og oppfølging/siste vurdering)
Fra start av krembehandlingen til oppfølgingsbesøket (16 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Ioana Stanescu, AFT Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

27. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AFT-RAP-01
  • 2025-520821-19-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Portvinsflekker

Kliniske studier på Rapamycin krem

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere