Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rapamycin Dosisinterval Effektivitetsundersøgelse i Port Wine Pletter

26. februar 2026 opdateret af: AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Rapamycin Dosis-Rangerende Effektivitetsstudie: En Fase II, Proof of Concept, Dobbeltblind, Placebokontrolleret, Randomiseret, Parallelgruppe, Dosis-respons Sammenligning af Effekterne af Forskellige Styrker af Rapamycin Creme Anvendt Topikalt hos Patienter Diagnosticeret med Port Wine Stains

Formålet med denne kliniske undersøgelse er at undersøge, om brugen af rapamycincreme kan anvendes som en behandling sammen med pulsed dye-laser til behandling af portvinsmærker. Det primære spørgsmål, den sigter mod at besvare, er:

Vil rapamycincreme og laserbehandling vise en større forbedring i udseendet af portvinsmærker sammenlignet med behandling med placebocreme og laser?

Forskere vil sammenligne to koncentrationer af rapamycincreme (0,6% eller 1,0%) med placebobehandling for at se, om udseendet er forbedret efter 12 ugers behandling.

Deltagere vil modtage laserbehandling af deres portvinsmærke og derefter påføre rapamycin- eller placebocremen dagligt i 12 uger. Patienter vil besøge klinikken hver 4. uge til kontrolundersøgelser og test.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en enkeltcenter, dobbeltblind, randomiseret tilbagetrækningsdesign, parallel gruppe, placebo-kontrolleret, dosis-respons klinisk undersøgelse, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af to koncentrationer af topisk rapamycin-creme i behandlingen af portvinplet som et supplement til pulseret farvestoflaser (PDL) hos pædiatriske patienter. 30 deltagere vil blive inkluderet i undersøgelsen.

Undersøgelseshypotesen er, at topisk rapamycin, som et supplement til PDL, vil vise en dosisafhængig stigning i blegningen af portvinmærker, sammenlignet med PDL med placebo efter 12 uger.

Kvalificerede deltagere vil gennemgå PDL-behandling af hele deres portvinmærke. Patienter, der reagerer positivt på PDL inden for 5 dage, vil blive inkluderet og randomiseret, før den første påføring af undersøgelsesmedicinen. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt en af tre mulige behandlinger i et 1:1:1 forhold:

  • Rapamycin-creme, topisk (0,6% rapamycin)
  • Rapamycin-creme, topisk (1,0% rapamycin)
  • Placebo Pletten vil blive opdelt i to dele. En del vil kun blive behandlet med PDL, og den anden vil blive behandlet med både PDL og den tildelte creme. Cremen vil blive påført en gang dagligt i 12 uger.

I denne fase af undersøgelsen vil der forekomme fire kliniske besøg, et hver 4. uge i 12 uger. Vurdering af omfanget og alvorligheden af mærkestørrelse og farve vil blive udført ved randomisering, ved hvert klinisk besøg og ved opfølgning ved hjælp af fotografering og procentvis forbedringsbedømmelser. Sikkerheden vil blive vurderet ved at registrere alle oplevede bivirkninger og teste blodets rapamycinkoncentration før behandling og ved det sidste kliniske besøg.

Opfølgning vil blive udført 28 dage efter den sidste cremepåføring. En ekstra PDL-session vil valgfrit blive tilbudt ved opfølgningsaftalen. Hvis PDL-behandling forekommer ved opfølgningsbesøget, vil der ske en yderligere opfølgningsopringning 7±2 dage efter den anden PDL-session for at vurdere samtidig medicin og bivirkninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Forenede Stater, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Denise Metry, MD
  • Spanien
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08950
        • Sant Joan de Déu University Hospital
        • Kontakt:
          • Study Coordinator - Unitat d'Investigacio Clinica
          • Telefonnummer: +34 670989833
          • E-mail: mateu.torres@sjd.es
        • Ledende efterforsker:
          • Marta Ivars, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige patienter i alderen ≤ 10 år på den dag, hvor informeret samtykke indhentes
  2. Patienter med portvinsmærker i ansigtet, på halsen eller øvre del af kroppen
  3. Portvinsmærke med en størrelse på mindst 5 cm høj x 2,5 cm bred (2x1 tommer)
  4. Patienter (eller deres juridiske repræsentanter), der er i stand til at forstå forklaringen af klinisk forsøg, og som giver skriftligt informeret samtykke til deltagelse
  5. Patienter (eller deres juridiske repræsentanter), der er i stand til at føre patientdagbøger efter instruktioner fra undersøgeren eller medundersøgeren
  6. Patienter (eller deres værger) er villige og i stand til at følge instruktioner om kun at påføre creme på en del af deres portvinsmærke
  7. Hudtype klassificeret som enten I, II, III eller IV på Fitzpatrick-skalaen
  8. Patienter, der er indikeret for PDL-behandling og accepterer denne behandling
  9. Patienter, der reagerer på PDL med purpura eller blegning

Eksklusionskriterier:

  1. Hudtype klassificeret som enten V eller VI på Fitzpatrick-skalaen
  2. Patienter med PWS i ekstremiteter og/eller akrale områder
  3. Patienter, der er uvillige eller ude af stand til at gennemføre behandlingsplanen eller opfølgningsvurderingen
  4. Patienter med alvorlige hudlæsioner såsom erosioner eller sår
  5. Patienter med kendt overfølsomhed over for ethvert komponent i undersøgelsesproduktet
  6. Patienter, der har modtaget rapamycin/sirolimus, everolimus eller temsirolimus inden for 3 måneder før indmelding
  7. Patienter, der har modtaget laserbehandling eller kirurgisk behandling for PWS inden for 3 måneder før forsøgsindmelding
  8. Patienter, der tidligere har modtaget 5 eller flere PDL-behandlinger
  9. Patienter, der har deltaget i ethvert andet klinisk forsøg inden for 3 måneder før indmeldingsdagen
  10. Patienter, der vurderes uegnede til dette kliniske forsøg af undersøgeren eller medundersøgeren
  11. Gravide eller ammende kvinder
  12. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder, der ikke anvender tilstrækkelig prævention, og seksuelt aktive mænd, der ikke anvender tilstrækkelig prævention*
  13. Patienter med immundysfunktion eller som modtager enhver form for immunsuppression

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,6% rapamycin
0,6 % rapamycin-creme anvendt dagligt
Medicin: Rapamycincreme
Anvendelse af rapamycincreme på portvinsmærke
Procedure: Pulseret farvestoflaser
Pulseret farvelaser (PDL)-behandling af portvinsmærke
Eksperimentel: 1,0% rapamycin creme
1,0% rapamycincreme påført dagligt
Medicin: Rapamycincreme
Anvendelse af rapamycincreme på portvinsmærke
Procedure: Pulseret farvestoflaser
Pulseret farvelaser (PDL)-behandling af portvinsmærke
Placebo komparator: Placebo-creme
Placebocreme anvendt dagligt
Procedure: Pulseret farvestoflaser
Pulseret farvelaser (PDL)-behandling af portvinsmærke

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk objektiv forbedringsrating ved uge 12
Tidsramme: Fra før laserbehandling til behandlingens afslutning efter 12 ugers cremeapplikation
Den gennemsnitlige procentvise forbedring (0-100%, hvor højere scores betyder et bedre udfald) af portvinsplettens udseende i den cremebehandlede zone fra baseline til uge 12, eller ved sidste besøg ved tidlig tilbagetrækning/afbrydelse, som vurderet af hovedundersøgeren under klinikbesøget.
Fra før laserbehandling til behandlingens afslutning efter 12 ugers cremeapplikation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Subjektiv forbedringsvurdering (alle tidspunkter)
Tidsramme: Fra før lasertilskæring til slutningen af behandlingen efter 12 ugers cremeanvendelse
Subjektiv (patient eller forælder/omsorgsperson) forbedringsvurdering (0-100% med højere score som bedre resultat) af port wine stain fra baseline efter 0, 4, 8 og 12 ugers behandling.
Fra før lasertilskæring til slutningen af behandlingen efter 12 ugers cremeanvendelse
Klinisk objektiv forbedringsvurdering (alle tidspunkter)
Tidsramme: Fra før laserbehandling til afslutningen af behandlingen efter 12 ugers cremeanvendelse
Klinisk objektiv (undersøger) forbedringsbedømmelse (0-100% med højere score som bedre resultat) i portvinsmærke fra baseline efter 0, 4, 8 og 12 ugers behandling
Fra før laserbehandling til afslutningen af behandlingen efter 12 ugers cremeanvendelse
Fotografisk objektiv forbedringsbedømmelse (alle tidsperioder)
Tidsramme: Fra før laserbehandling til afslutningen af behandlingen efter 12 ugers cremeapplikation
Fotografisk objektiv forbedringsrating (0-100% med højere scores som et bedre resultat), vurderet af et udvalg af tre hudlæger, i port wine stain fra baseline efter 0, 4, 8 og 12 ugers behandling
Fra før laserbehandling til afslutningen af behandlingen efter 12 ugers cremeapplikation

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i subjektiv forbedringsvurdering ved opfølgning
Tidsramme: Fra før laserbehandling til opfølgende besøg (16 uger)
Subjektiv (patient eller forælder/omsorgsperson) forbedringsbedømmelse (0-100% hvor højere score er et bedre resultat) ændring af cremebehandlet område fra baseline ved opfølgningsbesøg
Fra før laserbehandling til opfølgende besøg (16 uger)
Subjektiv forbedringsrating (efter behandling)
Tidsramme: 4 uger mellem behandlingens afslutning og opfølgningsbesøg
Subjektiv (patient eller forælder/omsorgsperson) forbedringsbedømmelse (0-100 % med højere score som bedre resultat) ændring af cremebehandlet område mellem uge 12 og opfølgning
4 uger mellem behandlingens afslutning og opfølgningsbesøg
Klinisk objektiv forbedringsbedømmelsesændring ved opfølgning
Tidsramme: Fra før laserbehandling til opfølgende besøg (16 uger)
Klinisk objektiv (undersøger) forbedringsbedømmelse (0-100% med højere score som bedre resultat) ændring af cremebehandlet område fra udgangspunktet ved opfølgende besøg
Fra før laserbehandling til opfølgende besøg (16 uger)
Klinisk vurdering af objektiv forbedring (efter behandling)
Tidsramme: 4 uger mellem afslutningen af behandlingen og opfølgningsbesøget
Klinisk mål (forsker) forbedringsbedømmelse (0-100% med højere score som bedre resultat) ændring af cremebehandlet område mellem uge 12 og opfølgning
4 uger mellem afslutningen af behandlingen og opfølgningsbesøget
Ændring i fotografisk objektiv forbedringsbedømmelse ved opfølgning
Tidsramme: Fra før laserbehandling til opfølgende besøg (16 uger)
Fotografisk objektiv forbedringsrating (0-100% med højere score som bedre resultat), vurderet af en komité på tre dermatologer, ændring af cremebehandlet område fra baseline ved opfølgning
Fra før laserbehandling til opfølgende besøg (16 uger)
Fotografisk objektiv forbedringsvurdering (efter behandling)
Tidsramme: 4 uger mellem afslutning af behandling og opfølgningsbesøg
Fotografisk objektiv forbedringsrating (0-100% med højere scorer som et bedre resultat), vurderet af en komité bestående af tre dermatologer, ændring af cremebehandlet område mellem uge 12 og opfølgning
4 uger mellem afslutning af behandling og opfølgningsbesøg
Kategorisk forbedring af portvinsmærke
Tidsramme: Fra før laserbehandling til behandlingens afslutning efter 12 ugers cremeanvendelse
Kategorisk forbedring (5-punkts skala med højere score som bedre resultat) af port wine-farveplet i cremebehandlet område fra udgangspunktet efter 12 ugers behandling.
Fra før laserbehandling til behandlingens afslutning efter 12 ugers cremeanvendelse
Kolorimetrisk vurdering (alle tidspunkter)
Tidsramme: Fra før lasertilskudsbehandling til opfølgningsbesøget (16 uger)
Ændring i udstrækning og intensitet af portvinsplettens farve i det cremebehandlede område fra udgangspunktet ved ugerne 0, 4, 8, 12 og opfølgning/sidste vurdering, målt ved hjælp af et kolorimetrisystem gennem standardiserede kliniske fotografier
Fra før lasertilskudsbehandling til opfølgningsbesøget (16 uger)
Colorimetri intra-patient vurdering
Tidsramme: Fra før laserbehandling til efterfølgende besøg (16 uger)
Forskel i omfang og intensitet af portvinsplettens farve mellem de to behandlingsområder (laser+creme eller kun laser) for hver enkelt person ved hver vurdering (pre-laser baseline, uger 0, 4, 8, 12 og opfølgning/sidste vurdering) ved brug af kolorimetrisystemet
Fra før laserbehandling til efterfølgende besøg (16 uger)
Subjektiv intra-patient vurdering
Tidsramme: Fra starten af cremebehandlingen til opfølgningsbesøget (16 uger)
Forskel i subjektiv (patient eller forælder/omsorgsperson) forbedringsbedømmelse (0-100% med højere score som bedre resultat) af port wine-sten mellem behandlingsområderne (laser+creme eller kun laser) for hver enkelt person ved hver vurdering (uge 0, 4, 8, 12 og opfølgning/sidste vurdering)
Fra starten af cremebehandlingen til opfølgningsbesøget (16 uger)
Klinisk mål: intra-patient vurdering
Tidsramme: Fra starten af cremebehandlingen til opfølgende besøg (16 uger)
Forskel i klinisk objektiv (undersøger) forbedringsbedømmelse (0-100%, hvor højere score er et bedre resultat) af portvinsmærke mellem behandlingsområderne (laser+creme eller kun laser) for hver enkelt person ved hver vurdering (uge 0, 4, 8, 12 og opfølgning/sidste vurdering)
Fra starten af cremebehandlingen til opfølgende besøg (16 uger)
Fotografisk objektiv intra-patient vurdering
Tidsramme: Fra starten af behandlingen med creme til opfølgningsbesøget (16 uger)
Forskel i fotografisk objektiv (komité) forbedringsvurdering (0-100% med højere score som et bedre resultat) af port wine-mærke mellem behandlingsområderne (laser+creme eller kun laser) for hver enkelt person ved hver vurdering (uge 0, 4, 8, 12 og opfølgning/sidste vurdering)
Fra starten af behandlingen med creme til opfølgningsbesøget (16 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Ioana Stanescu, AFT Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

27. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AFT-RAP-01
  • 2025-520821-19-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Portvinspletter

Kliniske forsøg med Rapamycincreme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner