ポートワイン母斑におけるラパマイシン用量範囲有効性試験
2026年2月26日 更新者：AFT Pharmaceuticals, Ltd.
ラパマイシン用量範囲有効性試験：ポートワイン母斑と診断された被験者に局所的に塗布する異なる強度のラパマイシンクリームの効果の用量反応比較に関する第II相、概念実証、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、並行群比較試験
この臨床試験の目的は、ラパマイシンクリームの使用が、ポートワイン母斑の治療において、パルス染料レーザーと併用して治療法として使用できるかどうかを学ぶことです。 主な問いは：
ラパマイシンクリームとレーザー治療は、プラセボクリームとレーザーによる治療と比較して、ポートワイン母斑の外観により大きな改善を示すでしょうか？
研究者は、ラパマイシンクリームの2つの濃度（0.6％または1.0％）をプラセボ治療と比較し、12週間の治療後に外観が改善されるかどうかを確認します。
参加者は、ポートワイン母斑のレーザー治療を受け、その後12週間毎日ラパマイシンまたはプラセボクリームを塗布します。 患者は4週間ごとにクリニックを訪れ、経過観察と検査を受けます。
調査の概要
詳細な説明
これは、小児患者におけるポートワイン母斑の治療におけるパルス色素レーザー（PDL）の補助療法として、2つの濃度の局所ラパマイシンクリームの有効性と安全性を調査する、単施設、二重盲検、無作為化撤退デザイン、並行群、プラセボ対照、用量反応臨床試験です。 30名の参加者が本研究に登録されます。
本研究の仮説は、局所ラパマイシンがPDLの補助療法として、12週間後において、プラセボを併用したPDLと比較して、ポートワイン母斑の退色において用量依存的な増加を示すというものです。
適格な参加者は、ポートワイン母斑全体に対してPDL治療を受けます。 PDLに対して5日以内に良好な反応を示した患者は、試験薬の初回塗布前に登録され、無作為化されます。 参加者は、1：1：1の比率で3つの可能な治療のいずれかに無作為に割り当てられます：
- ラパマイシンクリーム、局所用（0.6％ラパマイシン）
- ラパマイシンクリーム、局所用（1.0％ラパマイシン）
- プラセボ 母斑は2つの部分に分割されます。 一方の部分はPDLのみで治療され、もう一方の部分はPDLと割り当てられたクリームの両方で治療されます。 クリームは12週間、1日1回塗布されます。
試験のこの段階では、4回の臨床訪問が行われ、12週間の間、4週間ごとに1回実施されます。 母斑の大きさと色の範囲および重症度の評価は、無作為化時、各臨床訪問時、およびフォローアップ時に、写真撮影と改善率評価を用いて行われます。 安全性は、経験したすべての有害事象を記録し、治療前および最終臨床訪問時の血中ラパマイシン濃度を測定することにより評価されます。
フォローアップは、最終クリーム塗布の28日後に行われます。 フォローアップの際には、オプションで追加のPDLセッションが提供される場合があります。 フォローアップ訪問時にPDL治療が行われる場合は、2回目のPDLセッションの7±2日後に、さらにフォローアップの電話連絡を行い、併用薬および有害事象を評価します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Laura Boddington, PhD
- 電話番号：735 +6494880232
- メール：laura.boddington@aftpharm.com
研究場所
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Texas
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Corpus Christi、Texas、アメリカ、78411
- Driscoll Children's Hospital
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コンタクト：
- Erin Richmond, MS, RN, CCRP
- 電話番号：361-694-5978
- メール：erin.richmond@dchstx.org
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主任研究者：
- Denise Metry, MD
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、スペイン、08950
- Sant Joan de Déu University Hospital
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コンタクト：
- Study Coordinator - Unitat d'Investigacio Clinica
- 電話番号：+34 670989833
- メール：mateu.torres@sjd.es
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主任研究者：
- Marta Ivars, MD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準：
- インフォームドコンセント取得日の年齢が10歳以下の男女患者
- 顔面、頸部、または上部体幹にポートワイン母斑を有する患者
- ポートワイン母斑のサイズが縦5cm×横2.5cm以上（2×1インチ）
- 臨床試験の説明を理解でき、参加に書面によるインフォームドコンセントを提供する患者（またはその法的代理人）
- 試験責任医師または副試験責任医師の指示に従い患者日誌を維持できる患者（またはその法的代理人）
- ポートワイン母斑の一部のみにクリームを塗布する指示に従う意思と能力がある患者（またはその保護者）
- フィッツパトリックスケールで皮膚タイプがI、II、III、またはIVに分類される患者
- PDL治療の適応があり、この治療を受け入れる患者
- PDLに対して紫斑または白斑反応を示す患者
除外基準：
- フィッツパトリックスケールで皮膚タイプがVまたはVIに分類される患者
- 四肢および/または末端部にPWSを有する患者
- 治療計画または追跡評価を実施する意思または能力がない患者
- びらんや潰瘍などの重篤な皮膚病変を有する患者
- 試験製品のいずれかの成分に対する既知の過敏症がある患者
- 登録3ヶ月以内にラパマイシン/シロリムス、エベロリムス、またはテムシロリムスを投与された患者
- 試験登録3ヶ月前にPWS治療のためにレーザー療法または外科的療法を受けた患者
- 過去に5回以上のPDL治療を受けた患者
- 登録日の3ヶ月以内に他の臨床試験に参加した患者
- 試験責任医師または副試験責任医師により本臨床試験に不適切と判断された患者
- 妊娠中または授乳中の女性
- 適切な避妊法を使用せず妊娠可能な性交渉を行う女性、および適切な避妊法を使用せず性交渉を行う男性*
- 免疫機能不全を有する患者、または何らかの免疫抑制を受けている患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：0.6% ラパマイシン
0.6% ラパマイシンクリームを毎日塗布
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ラパマイシンクリームのポートワイン母斑への適用
ポートワイン母斑のパルス色素レーザー（PDL）治療
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実験的：1.0% ラパマイシンクリーム
1.0% ラパマイシンクリームを毎日塗布
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ラパマイシンクリームのポートワイン母斑への適用
ポートワイン母斑のパルス色素レーザー（PDL）治療
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プラセボコンパレーター：プラセボクリーム
プラセボクリームを毎日塗布
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ポートワイン母斑のパルス色素レーザー（PDL）治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第12週時点でのクリニック客観的改善評価
時間枠：レーザー治療前から、クリーム塗布12週間後の治療終了まで
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治験責任医師が診察時に評価した、クリーム塗布部位のポートワイン母斑の外観のベースラインから12週時点、または早期中止・中断が発生した場合は最終診察時点までの平均改善率（0-100％、スコアが高いほど良好な結果を示す）。
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レーザー治療前から、クリーム塗布12週間後の治療終了まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主観的改善評価（全時間点）
時間枠：レーザー治療前から、12週間のクリーム塗布後の治療終了まで
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治療開始時（0週）、4週、8週、12週後のポートワイン斑に対する主観的（患者または親／介護者による）改善評価（0～100％、スコアが高いほど良好な結果を示す）。
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レーザー治療前から、12週間のクリーム塗布後の治療終了まで
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クリニック目的改善評価（全時点）
時間枠：レーザー治療前から、12週間クリーム塗布後の治療終了まで
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治療開始後0週、4週、8週および12週時点でのポートワイン斑に対するクリニカルオブジェクティブ（研究者）改善評価（0-100％、スコアが高いほど良好な結果）のベースラインからの変化
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レーザー治療前から、12週間クリーム塗布後の治療終了まで
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写真目的改善評価（全時間点）
時間枠：レーザー治療前から、12週間のクリーム塗布後の治療終了まで
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写真客観的改善評価（0～100％、スコアが高いほど良好な結果）、3人の皮膚科医からなる委員会によって評価される、ポートワイン母斑における治療開始前からのベースライン、治療開始後0、4、8、12週時点での評価
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レーザー治療前から、12週間のクリーム塗布後の治療終了まで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フォローアップ時の主観的改善評価の変化
時間枠：レーザー治療前からフォローアップ診察（16週）まで
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主観的（患者または親/介護者による）改善評価（0-100％、スコアが高いほど良好な結果）におけるクリーム治療部位のベースラインからの変化（追跡調査時）
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レーザー治療前からフォローアップ診察（16週）まで
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主観的改善評価（治療後）
時間枠：治療終了後と追跡調査の間の4週間
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主観的（患者または親／介護者）改善評価（0〜100％、スコアが高いほど良好な結果）の、クリーム塗布部位における12週目とフォローアップの間の変化
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治療終了後と追跡調査の間の4週間
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フォローアップ時のクリニック目標改善評価の変化
時間枠：レーザー治療前からフォローアップ診察（16週間）まで
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クリニック目標（調査員）改善評価（0-100%、スコアが高いほど良好な結果）ベースラインからのクリーム治療部位の変化（追跡調査時点）
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レーザー治療前からフォローアップ診察（16週間）まで
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クリニック目標改善評価（治療後）
時間枠：治療終了後4週間のフォローアップ訪問
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クリニック目標（研究者）改善評価（0-100％、スコアが高いほど良好な結果）12週目とフォローアップ間のクリーム治療領域の変化
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治療終了後4週間のフォローアップ訪問
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追跡調査における写真目的改善評価の変化
時間枠：レーザー治療前からフォローアップ診察（16週間）まで
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写真客観的改善評価（0-100％でスコアが高いほど良好な結果）、3人の皮膚科医で構成される委員会によって評価、フォローアップ訪問時のクリーム治療領域のベースラインからの変化
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レーザー治療前からフォローアップ診察（16週間）まで
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写真客観的改善評価（治療後）
時間枠：治療終了からフォローアップ訪問までの4週間
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写真客観的改善評価（0〜100％、スコアが高いほど良好な結果を示す）、3人の皮膚科医による委員会によって評価された、12週目とフォローアップ間のクリーム処理領域の変化
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治療終了からフォローアップ訪問までの4週間
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ポートワイン斑のカテゴリー的改善
時間枠：レーザー治療前からクリーム塗布12週間後の治療終了まで
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治療開始時点から12週間の治療後の、クリーム治療領域におけるポートワイン斑のカテゴリカル改善（5段階評価、スコアが高いほど良好な結果を示す）。
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レーザー治療前からクリーム塗布12週間後の治療終了まで
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色度評価（全時間ポイント）
時間枠：レーザー治療前からフォローアップ訪問（16週）まで
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ベースライン時点から、0週目、4週目、8週目、12週目、および追跡調査／最終評価時点でのクリーム治療領域におけるポートワイン斑の範囲と色の濃さの変化を、標準化された臨床写真を用いた比色測定システムによって測定
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レーザー治療前からフォローアップ訪問（16週）まで
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色度測定の患者内評価
時間枠：レーザー治療前からフォローアップ訪問（16週）まで
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各評価時点（レーザー前ベースライン、0週、4週、8週、12週、フォローアップ／最終評価）における各個人の2つの治療領域（レーザー+クリームまたはレーザーのみ）間のポートワイン染色の範囲と強度の差異を、測色システムを用いて評価
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レーザー治療前からフォローアップ訪問（16週）まで
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主観的症例内評価
時間枠：クリーム治療開始からフォローアップ訪問（16週）まで
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各評価時点（0週、4週、8週、12週、およびフォローアップ／最終評価）における各個人の治療領域（レーザー＋クリームまたはレーザーのみ）間でのポートワイン母斑の主観的（患者または親／介護者）改善評価（0-100％、スコアが高いほど良好な結果）の差
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クリーム治療開始からフォローアップ訪問（16週）まで
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クリニック目的の患者内評価
時間枠：クリーム治療開始からフォローアップ訪問（16週）まで
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各評価時点（0週、4週、8週、12週およびフォローアップ／最終評価）における各個人の治療領域（レーザー＋クリームまたはレーザーのみ）間でのポートワイン斑の臨床的客観的（研究者）改善評価（0-100％、スコアが高いほど良好な結果を示す）の差
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クリーム治療開始からフォローアップ訪問（16週）まで
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被験者内写真評価
時間枠：クリーム治療開始からフォローアップ訪問（16週）まで
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各評価時点（0週、4週、8週、12週、および追跡調査／最終評価）における各個人の治療領域（レーザー+クリームまたはレーザーのみ）間のポートワイン母斑の写真客観的（委員会）改善評価（0-100％、スコアが高いほど良好な結果）の差
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クリーム治療開始からフォローアップ訪問（16週）まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Ioana Stanescu、AFT Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年4月1日
一次修了 (推定)
2027年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年10月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月22日
最初の投稿 (実際)
2026年2月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月26日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ポートワインのしみの臨床試験
ラパマイシンクリームの臨床試験
-
University of NottinghamNational Institute for Health Research, United Kingdom完了
-
University of CalgaryHamilton Health Sciences Corporation募集