Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Rapamycine Dosis-Bereik Werkzaamheidsstudie in Wijnvlekken

26 februari 2026 bijgewerkt door: AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Rapamycine Dosis-Bereik Werkzaamheidsstudie: Een Fase II, Proof of Concept, Dubbelblinde, Placebogecontroleerde, Gerandomiseerde, Parallelle Groep, Dosis-respons Vergelijking van de Effecten van Verschillende Sterktes van Rapamycine Crème Lokaal Toegepast bij Proefpersonen met Wijnvlekken

Het doel van deze klinische studie is om te onderzoeken of het gebruik van rapamycinecrème kan worden gebruikt als behandeling samen met gepulseerde kleurstoflaser bij de behandeling van wijnvlekken. De belangrijkste vraag die het wil beantwoorden is:

Zullen rapamycinecrème en laserbehandeling een grotere verbetering in het uiterlijk van wijnvlekken laten zien, vergeleken met behandeling met placebo-crème en laser?

Onderzoekers zullen twee concentraties van rapamycinecrème (0,6% of 1,0%) vergelijken met placebo-behandeling om te zien of het uiterlijk verbetert na 12 weken behandeling.

Deelnemers zullen laserbehandeling van hun wijnvlek ontvangen en vervolgens gedurende 12 weken dagelijks de rapamycine- of placebo-crème aanbrengen. Patiënten zullen elke 4 weken de kliniek bezoeken voor controles en tests.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een enkelvoudig-centrum, dubbelblind, gerandomiseerd terugtrekkingsontwerp, parallelle groep, placebo-gecontroleerde, dosis-respons klinische studie die de werkzaamheid en veiligheid onderzoekt van twee concentraties van topische rapamycine crème bij de behandeling van wijnvlekken als aanvulling op gepulseerde kleurstoflaser (PDL) bij pediatrische patiënten. 30 deelnemers zullen worden ingeschreven in de studie.

De studiehypothese is dat topische rapamycine, als aanvulling op PDL, een dosisafhankelijke toename zal laten zien in het vervagen van wijnvlekken, vergeleken met PDL met placebo na 12 weken.

Geschikte deelnemers zullen PDL-behandeling van hun gehele wijnvlek ondergaan. Patiënten die positief reageren op PDL binnen 5 dagen zullen worden ingeschreven en gerandomiseerd, voor de eerste toepassing van het studiegeneesmiddel. Deelnemers zullen willekeurig worden toegewezen aan een van drie mogelijke behandelingen in een 1:1:1 verhouding:

  • Rapamycine crème, topisch (0,6% rapamycine)
  • Rapamycine crème, topisch (1,0% rapamycine)
  • Placebo De vlek zal in twee delen worden verdeeld. Eén deel zal alleen met PDL worden behandeld en het andere deel zal worden behandeld met zowel PDL als de toegewezen crème. Crème zal eenmaal daags worden aangebracht gedurende 12 weken.

Tijdens deze fase van de studie zullen vier klinische bezoeken plaatsvinden, één elke 4 weken gedurende 12 weken. Beoordeling van de omvang en ernst van de grootte en kleur van de wijnvlek zal worden uitgevoerd bij randomisatie, bij elk klinisch bezoek en bij follow-up met behulp van fotografie en percentage verbeteringsbeoordelingen. Veiligheid zal worden beoordeeld door het registreren van alle ervaren bijwerkingen en het testen van de bloedrapamycineconcentratie vóór de behandeling en tijdens het laatste klinische bezoek.

Follow-up zal worden uitgevoerd 28 dagen na de laatste crème applicatie. Een extra PDL-sessie zal optioneel worden aangeboden tijdens de follow-up afspraak. Als PDL-behandeling plaatsvindt tijdens het follow-up bezoek, zal een verdere follow-up telefoongesprek plaatsvinden 7±2 dagen na de tweede PDL-sessie om gelijktijdige medicatie en bijwerkingen te beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Spanje
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanje, 08950
        • Sant Joan de Déu University Hospital
        • Contact:
          • Study Coordinator - Unitat d'Investigacio Clinica
          • Telefoonnummer: +34 670989833
          • E-mail: mateu.torres@sjd.es
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marta Ivars, MD
  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Verenigde Staten, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Denise Metry, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke patiënten ≤ 10 jaar op de dag waarop de geïnformeerde toestemming wordt verkregen
  2. Patiënten met wijnvlekken in het gezicht, de nek of het bovenste deel van de romp
  3. Wijnvlek met een minimale grootte van 5 cm hoog x 2,5 cm breed (2x1 inch)
  4. Patiënten (of hun wettelijke vertegenwoordigers) die de uitleg over de klinische studie kunnen begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voor deelname
  5. Patiënten (of hun wettelijke vertegenwoordigers) die patiëntendagboeken kunnen bijhouden volgens de instructies van de hoofdonderzoeker of medeonderzoeker
  6. Patiënten (of hun voogden) zijn bereid en in staat om instructies op te volgen om de crème alleen op een deel van hun wijnvlek aan te brengen
  7. Huidtype geclassificeerd als I, II, III of IV op de Fitzpatrick-schaal
  8. Patiënten die in aanmerking komen voor PDL-behandeling en deze behandeling accepteren
  9. Patiënten die op PDL reageren met purpura of bleking

Exclusiecriteria:

  1. Huidtype geclassificeerd als V of VI op de Fitzpatrick-schaal
  2. Patiënten met wijnvlekken op de ledematen en/of acrale gebieden
  3. Patiënten die niet bereid of in staat zijn om het behandelplan of de follow-upbeoordeling uit te voeren
  4. Patiënten met ernstige huidlaesies zoals erosies of ulcera
  5. Patiënten met bekende overgevoeligheid voor enig bestanddeel van het studieproduct
  6. Patiënten die binnen 3 maanden voor inschrijving rapamycine/sirolimus, everolimus of temsirolimus hebben gebruikt
  7. Patiënten die binnen 3 maanden voor de start van de studie lasertherapie of chirurgische therapie hebben ondergaan voor de behandeling van wijnvlekken
  8. Patiënten die eerder 5 of meer PDL-behandelingen hebben ondergaan
  9. Patiënten die binnen 3 maanden voor de inschrijvingsdatum hebben deelgenomen aan een andere klinische studie
  10. Patiënten die door de hoofdonderzoeker of medeonderzoeker als ongeschikt voor deze klinische studie worden beoordeeld
  11. Zwangere of borstvoeding gevende vrouwen
  12. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen adequate anticonceptie gebruiken en seksueel actieve mannen die geen adequate anticonceptie gebruiken*
  13. Patiënten met immuundysfunctie of die enige vorm van immunosuppressie ondergaan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 0,6% rapamycine
0,6% rapamycinecrème dagelijks aangebracht
Geneesmiddel: Rapamycinecrème
Toepassing van rapamycinecrème op een wijnvlek
Procedure: Gepulseerde kleurstoflaser
Pulsed dyed laser (PDL)-behandeling van wijnvlek
Experimenteel: 1.0% rapamycinecrème
1,0% rapamycinecrème dagelijks aangebracht
Geneesmiddel: Rapamycinecrème
Toepassing van rapamycinecrème op een wijnvlek
Procedure: Gepulseerde kleurstoflaser
Pulsed dyed laser (PDL)-behandeling van wijnvlek
Placebo-vergelijker: Placebocrème
Placebocrème dagelijks aangebracht
Procedure: Gepulseerde kleurstoflaser
Pulsed dyed laser (PDL)-behandeling van wijnvlek

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinisch objectieve verbeteringsbeoordeling na 12 weken
Tijdsspanne: Van vóór de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crème-aanbrenging
Het gemiddelde percentage verbetering (0-100%, waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) van het uiterlijk van de wijnvlek in het met crème behandelde gebied vanaf de start van de behandeling tot week 12, of bij het laatste bezoek bij vroegtijdige terugtrekking/stopzetting, zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker tijdens het kliniekbezoek.
Van vóór de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crème-aanbrenging

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Subjectieve verbeteringsscore (alle tijdstippen)
Tijdsspanne: Van vóór de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crèmegebruik
Subjectieve (patiënt of ouder/verzorger) verbeteringsbeoordeling (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) van wijnvlek vanaf de startmeting na 0, 4, 8 en 12 weken behandeling.
Van vóór de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crèmegebruik
Kliniek Doelstelling verbeteringsbeoordeling (alle tijdstippen)
Tijdsspanne: Van voor de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crèmeapplicatie
Klinisch doel (onderzoeker) verbeteringsscore (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) in wijnvlek vanaf baseline na 0, 4, 8 en 12 weken behandeling
Van voor de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crèmeapplicatie
Fotografische doelverbeteringsbeoordeling (alle tijdstippen)
Tijdsspanne: Van vóór de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crème-aanbrengen
Fotografische objectieve verbeteringsscore (0-100%, waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen), beoordeeld door een commissie van drie dermatologen, in wijnvlekken vanaf de startmeting na 0, 4, 8 en 12 weken behandeling
Van vóór de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crème-aanbrengen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in subjectieve verbeteringsscore bij follow-up
Tijdsspanne: Van vóór de laserbehandeling tot de follow-upafspraak (16 weken)
Subjectieve (patiënt of ouder/verzorger) verbeteringsscore (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) verandering van met crème behandeld gebied vanaf baseline tijdens vervolgbezoek
Van vóór de laserbehandeling tot de follow-upafspraak (16 weken)
Subjectieve verbeteringsscore (na behandeling)
Tijdsspanne: 4 weken tussen einde behandeling en vervolgbezoek
Subjectieve (patiënt of ouder/verzorger) verbeteringsbeoordeling (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) verandering van het met crème behandelde gebied tussen week 12 en follow-up
4 weken tussen einde behandeling en vervolgbezoek
Klinische beoordeling van objectieve verbetering bij follow-up
Tijdsspanne: Van voor de laserbehandeling tot de follow-upafspraak (16 weken)
Klinisch doel (onderzoeker) verbeteringsscore (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) verandering van met crème behandelde gebied vanaf baseline bij vervolgbezoek
Van voor de laserbehandeling tot de follow-upafspraak (16 weken)
Klinische doelstelling verbeteringsscore (na behandeling)
Tijdsspanne: 4 weken tussen einde behandeling en follow-up bezoek
Klinisch doel (onderzoeker) verbeteringsbeoordeling (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) verandering van met crème behandelde gebied tussen week 12 en follow-up
4 weken tussen einde behandeling en follow-up bezoek
Verandering van de beoordeling van fotografische objectieve verbetering bij follow-up
Tijdsspanne: Van voor de laserbehandeling tot de follow-up bezoek (16 weken)
Fotografische objectieve verbeteringsscore (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen), beoordeeld door een commissie van drie dermatologen, verandering van het met crème behandelde gebied ten opzichte van de uitgangswaarde bij het vervolgbezoek
Van voor de laserbehandeling tot de follow-up bezoek (16 weken)
Fotografische objectieve verbeteringsbeoordeling (na behandeling)
Tijdsspanne: 4 weken tussen einde behandeling en follow-up bezoek
Fotografische objectieve verbeteringsscore (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen), beoordeeld door een commissie van drie dermatologen, verandering van het met crème behandelde gebied tussen week 12 en follow-up
4 weken tussen einde behandeling en follow-up bezoek
Categoriale verbetering van portwijnvlek
Tijdsspanne: Van vóór de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crèmegebruik
Categoriale verbetering (5-puntsschaal waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) van wijnvlek in met crème behandeld gebied vanaf de startmeting na 12 weken behandeling.
Van vóór de laserbehandeling tot het einde van de behandeling na 12 weken crèmegebruik
Colorimetrie beoordeling (alle tijdstippen)
Tijdsspanne: Van voor de laserbehandeling tot de vervolgafspraak (16 weken)
Verandering in omvang en intensiteit van de kleur van de wijnvlek in het met crème behandelde gebied vanaf de baseline op week 0, 4, 8, 12 en follow-up/last assessment, gemeten met behulp van een colorimetriesysteem via gestandaardiseerde klinische foto's
Van voor de laserbehandeling tot de vervolgafspraak (16 weken)
Colorimetrie intra-patiëntbeoordeling
Tijdsspanne: Van voor de laserbehandeling tot de follow-upbezoek (16 weken)
Verschil in omvang en intensiteit van de kleur van de wijnvlek tussen de twee behandelingsgebieden (laser+crème of alleen laser) van elk individu bij elke beoordeling (pre-laser uitgangswaarde, weken 0, 4, 8, 12 en follow-up/lastige beoordeling) met behulp van het colorimetriesysteem
Van voor de laserbehandeling tot de follow-upbezoek (16 weken)
Subjectieve intra-patiënt beoordeling
Tijdsspanne: Vanaf de start van de crèmebehandeling tot het vervolgbezoek (16 weken)
Verschil in subjectieve (patiënt of ouder/verzorger) verbeteringsbeoordeling (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) van de wijnvlek tussen de behandelgebieden (laser+crème of alleen laser) van elk individu bij elke beoordeling (week 0, 4, 8, 12 en follow-up/laatste beoordeling)
Vanaf de start van de crèmebehandeling tot het vervolgbezoek (16 weken)
Klinisch doel intra-patiënt beoordeling
Tijdsspanne: Van start van de crèmebehandeling tot het vervolgbezoek (16 weken)
Verschil in klinische objectieve (onderzoeker) verbeteringsbeoordeling (0-100%, waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) van wijnvlek tussen de behandelgebieden (laser+crème of alleen laser) van elk individu bij elke beoordeling (week 0, 4, 8, 12 en follow-up/lastige beoordeling)
Van start van de crèmebehandeling tot het vervolgbezoek (16 weken)
Fotografische objectieve intra-patiënt beoordeling
Tijdsspanne: Van start van de crèmebehandeling tot het vervolgbezoek (16 weken)
Verschil in fotografische objectieve (commissie) verbeteringsbeoordeling (0-100% waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen) van wijnvlek tussen de behandelingsgebieden (laser+crème of alleen laser) van elk individu bij elke beoordeling (week 0, 4, 8, 12 en follow-up/lastige beoordeling)
Van start van de crèmebehandeling tot het vervolgbezoek (16 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AFT Pharmaceuticals, Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ioana Stanescu, AFT Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AFT-RAP-01
  • 2025-520821-19-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Portwijnvlekken

Klinische onderzoeken op Rapamycinecrème

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren