Rapamycin Dózistartomány-hatékonysági Vizsgálat Bortfoltokban
2026. június 29. frissítette: AFT Pharmaceuticals, Ltd.
Rapamycin Dózis-hatásvizsgálati Tanulmány: II. fázisú, koncepcióigazoló, kettős vak, placebo-kontrollált, randomizált, párhuzamos csoportos, dózis-válasz összehasonlító vizsgálat a különböző erősségű, topikálisan alkalmazott Rapamycin krém hatásainak a Port Wine Stain diagnózisú betegeken
A klinikai vizsgálat célja annak megállapítása, hogy a rapamicin krém felhasználható-e kezelésként a pulzáló festéklézerrel együtt a borvörös anyajegyek kezelésében. A fő kérdés, amelyre választ szeretne találni:
Vajon a rapamicin krém és a lézeres kezelés nagyobb javulást mutat a borvörös anyajegyek megjelenésében, mint a placebo krém és a lézer kezelése?
A kutatók két rapamicin krém koncentrációt (0,6% vagy 1,0%) hasonlítanak össze a placebo kezeléssel, hogy megállapítsák, javul-e a megjelenés a 12 hetes kezelés után.
A résztvevők lézeres kezelést kapnak borvörös anyajegyeiken, majd napi szinten alkalmazzák a rapamicin vagy placebo krémet 12 hétig. A betegek 4 hetente látogatják a klinikát ellenőrzésre és vizsgálatokra.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy egy központú, kettős vak, randomizált kivonási kialakítású, párhuzamos csoportos, placebó-kontrollált, dózis-válasz klinikai vizsgálat, amely két koncentrációjú topikális rapamicin krém hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja borvörös foltok kezelésében, mint kiegészítő kezelés impulzusos festéklézer (PDL) mellett gyermekbetegnél. 30 résztvevőt fogunk felvenni a vizsgálatba.
A vizsgálati hipotézis az, hogy a topikális rapamicin, mint kiegészítő kezelés PDL mellett, dózisfüggő növekedést mutat a borvörös születési foltok elhalványulásában, a PDL és placebó kombinációjához képest 12 hét után.
A jogosult résztvevők a teljes borvörös születési foltjuk PDL kezelésén esnek át. Azokat a betegeket, akik pozitívan reagálnak a PDL-re 5 napon belül, felvesszük és randomizáljuk, a vizsgálati szer első alkalmazása előtt. A résztvevők véletlenszerűen lesznek beosztva a három lehetséges kezelés egyikébe 1:1:1 arányban:
- Rapamicin krém, topikális (0,6% rapamicin)
- Rapamicin krém, topikális (1,0% rapamicin)
- Placebó A foltot két részre osztjuk. Egy részt csak PDL-lel kezelünk, a másikat pedig PDL-lel és a kijelölt krémmel együtt. A krémet naponta egyszer kell felvinni 12 hétig.
A vizsgálat ezen fázisa alatt négy klinikai látogatás történik, egy-egy 4 hetente 12 hétig. A születési folt méretének és színének terjedelmének és súlyosságának értékelését a randomizáláskor, minden klinikai látogatáskor és a követés során végezzük el fotózás és százalékos javulási értékelések segítségével. A biztonságosságot az összes tapasztalt mellékhatás rögzítésével és a vér rapamicin koncentrációjának tesztelésével értékeljük a kezelés előtt és az utolsó klinikai látogatáskor.
A követést 28 nappal az utolsó krémalkalmazás után végezzük. Egy extra PDL ülést opcionálisan biztosítunk a követő időpontban. Ha PDL kezelés történik a követő látogatáskor, egy további követő telefonhívás történik 7±2 nappal a második PDL ülés után a egyidejű gyógyszerek és mellékhatások értékelésére.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Laura Boddington, PhD
- Telefonszám: 735 +6494880232
- E-mail: laura.boddington@aftpharm.com
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Corpus Christi, Texas, Egyesült Államok, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Erin Richmond, MS, RN, CCRP
- Telefonszám: 361-694-5978
- E-mail: erin.richmond@dchstx.org
-
Kutatásvezető:
- Denise Metry, MD
-
-
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spanyolország, 08950
- Sant Joan de Déu University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator - Unitat d'Investigacio Clinica
- Telefonszám: +34 670989833
- E-mail: mateu.torres@sjd.es
-
Kutatásvezető:
- Marta Ivars, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Férfi és női betegek, akik a tájékoztatott beleegyezés napján ≤ 10 évesek
- Betegek, akik arc, nyak vagy felső törzs borospiros foltjait mutatják
- Borospiros folt mérete legalább 5 cm magas x 2,5 cm széles (2x1 hüvelyk)
- Betegek (vagy törvényes képviselőik), akik képesek megérteni a klinikai vizsgálat magyarázatát, és írásbeli tájékoztatott beleegyezést adnak a részvételre
- Betegek (vagy törvényes képviselőik), akik képesek a vizsgáló vagy al-vizsgáló utasításai szerint betegnaplókat vezetni
- Betegek (vagy gyámjaik) hajlandóak és képesek követni az utasításokat, hogy csak a borospiros folt egy részére alkalmazzák a krémeket
- Bőrtípus I, II, III vagy IV a Fitzpatrick-skála szerint
- Betegek, akiknek PDL kezelés indikált, és ezt a kezelést elfogadják
- Betegek, akik a PDL-re purpurával vagy elhalványulással reagálnak
Kizárási kritériumok:
- Bőrtípus V vagy VI a Fitzpatrick-skála szerint
- Betegek, akiknek PWS a végtagokon és/vagy akrális területeken található
- Betegek, akik nem hajlandóak vagy képtelenek végrehajtani a kezelési tervet vagy a követő értékelést
- Betegek súlyos bőrelváltozásokkal, mint eróziók vagy fekélyek
- Betegek, akik ismert túlérzékenységgel rendelkeznek a vizsgálati termék bármely összetevőjére
- Betegek, akik a bevonástól számított 3 hónapon belül rapamicint/szirolimuszt, everolimuszt vagy temszirolimuszt kaptak
- Betegek, akik a vizsgálatba történő bevonást megelőző 3 hónapon belül lézerterápiát vagy sebészi kezelést kaptak a PWS kezelésére
- Betegek, akik korábban 5 vagy több PDL kezelést kaptak
- Betegek, akik a bevonás napját megelőző 3 hónapon belül bármely más klinikai vizsgálatban részt vettek
- Betegek, akiket a vizsgáló vagy al-vizsgáló alkalmatlannak ítél erre a klinikai vizsgálatra
- Terhes vagy szoptató nők
- Gyermekvállalásra képes, szexuálisan aktív nők, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátlást, és szexuálisan aktív férfiak, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátlást*
- Betegek immunfunkció-zavarral vagy bármilyen formájú immun-szuppressziót kapnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 0,6% rapamycin
0,6%-os rapamicin krém naponta alkalmazva
|
Rapamikinkrém alkalmazása bortfolt születési anyajegyre
Impulzusos festéklézer (PDL) kezelés borvörös anyajegy esetén
|
|
Kísérleti: 1,0% rapamycin krém
Napi alkalmazott 1,0% rapamicin krém
|
Rapamikinkrém alkalmazása bortfolt születési anyajegyre
Impulzusos festéklézer (PDL) kezelés borvörös anyajegy esetén
|
|
Placebo Comparator: Placebo krém
Napi alkalmazású placebo krém
|
Impulzusos festéklézer (PDL) kezelés borvörös anyajegy esetén
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Klinikai céljavulási értékelés a 12. héten
Időkeret: A lézerkezelés előttől a krémalkalmazás 12 hetes kezelésének végéig
|
A portborfolt megjelenésének átlagos százalékos javulása (0-100%, ahol a magasabb pontszámok jobb eredményt jelentenek) a krém kezelt területén a kiindulási állapothoz képest a 12. héten, vagy az utolsó látogatáskor, ha korai kivonulás/felfüggesztés történik, ahogy azt a fővizsgáló értékeli a klinikai látogatás során.
|
A lézerkezelés előttől a krémalkalmazás 12 hetes kezelésének végéig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szubjektív javulási értékelés (összes időpont)
Időkeret: A lézerkezelés előtti időszaktól a kezelés végéig, a krém 12 hetes alkalmazása után
|
Subjektív (beteg vagy szülő/gondozó) javulási értékelés (0-100%, ahol a magasabb pontszámok jobb eredményt jelentenek) a portborfolt állapotának kezdeti értékéhez képest a kezelés 0., 4., 8. és 12. hetében.
|
A lézerkezelés előtti időszaktól a kezelés végéig, a krém 12 hetes alkalmazása után
|
|
Klinikai célkitűzés javulási értékelése (minden időpont)
Időkeret: A lézerkezelés előtti időponttól a krémalkalmazás 12 hetes kezelésének végéig
|
Klinikai célkitűzés (vizsgálóorvos) javulási értékelése (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent) a portói foltban a kezelés előtti állapothoz képest a kezelés 0., 4., 8. és 12. hetén
|
A lézerkezelés előtti időponttól a krémalkalmazás 12 hetes kezelésének végéig
|
|
Fotográfiai objektív javulási értékelés (minden időpontban)
Időkeret: A lézeres kezelés előtti időponttól a 12 hetes krémalkalmazás utáni kezelés végéig
|
Fotógrafikus célkitűzésű javulási értékelés (0-100%, ahol a magasabb pontszámok jobb eredményt jelentenek), három bőrgyógyászból álló bizottság által értékelve, borvérfolt esetén a kezelés előtti állapothoz képest a kezelés 0., 4., 8. és 12. hetében
|
A lézeres kezelés előtti időponttól a 12 hetes krémalkalmazás utáni kezelés végéig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Subjektív javulási értékelés változása a követés során
Időkeret: A lézerkezelés előttől a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
Szubjektív (beteg vagy szülő/gondozó) javulási értékelés (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent) a krém kezelt területének változása a kiindulási állapothoz képest a kontrollvizsgálaton
|
A lézerkezelés előttől a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
|
Subjektív javulási értékelés (kezelés után)
Időkeret: 4 hét a kezelés befejezése és az utókövetési látogatás között
|
Subjektív (betege vagy szülő/gondozó) javulási értékelés (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent) a krém kezelt terület változása a 12. hét és a követés között
|
4 hét a kezelés befejezése és az utókövetési látogatás között
|
|
Követéskor megfigyelt klinikai célkitűzés javulási értékelésének változása
Időkeret: A lézerkezelés előtti állapottól a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
Klinikai célkitűzés (vizsgálóorvos) javulási értékelése (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent) a krémkezelt terület változása a kiindulási állapothoz képest a követő vizsgálaton
|
A lézerkezelés előtti állapottól a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
|
Klinikai célkitűzés javulási értékelése (kezelés után)
Időkeret: 4 hét a kezelés befejezése és a követő vizsgálat között
|
Klinikai célkitűzés (vizsgáló) javulási értékelés (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent) változása a krém kezelés alatt álló területen a 12. hét és az utókövetés között
|
4 hét a kezelés befejezése és a követő vizsgálat között
|
|
Fotográfiai céljavulási értékelés változása a követés során
Időkeret: A lézerkezelés előtti időszaktól a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
Fotográfiai célkitűzés javulási értékelése (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent), három bőrgyógyászból álló bizottság által értékelve, a krém kezelt terület változása a kiindulási állapothoz képest a követő látogatáson
|
A lézerkezelés előtti időszaktól a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
|
Fotográfiai célkitűzés javulási értékelése (kezelés után)
Időkeret: 4 hét a kezelés befejezése és a kontrollvizsgálat között
|
Fotográfiai objektív javulási értékelés (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent), három bőrgyógyász szakértőből álló bizottság által értékelve, a krém kezelt terület változása a 12. hét és a követés közötti időszakban
|
4 hét a kezelés befejezése és a kontrollvizsgálat között
|
|
Kategóriás javulás a portói folt esetében
Időkeret: A lézerkezelés előtti időszaktól a 12 hetes krémalkalmazás utáni kezelés végéig
|
Kategorikus javulás (5 pontos skála, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent) a portói borvörös foltban a krém kezelési területén a kezelés 12 hetét követően az alapvonalhoz képest.
|
A lézerkezelés előtti időszaktól a 12 hetes krémalkalmazás utáni kezelés végéig
|
|
Kolorimetriai értékelés (összes időpont)
Időkeret: A lézerkezelés előttől a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
A krém kezelés alatt álló terület portborfoltjának kiterjedésében és intenzitásában bekövetkezett változás a kiindulási állapothoz képest a 0., 4., 8., 12. héten, valamint a követés/utolsó értékelés során, színmérési rendszerrel standardizált klinikai fényképek alapján mérve
|
A lézerkezelés előttől a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
|
Colorimetria intra-patient értékelés
Időkeret: A lézerkezelés előttől a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
A portbor színfolt kiterjedtségének és intenzitásának különbsége a két kezelési terület (lézer+krém vagy csak lézer) között minden egyes személynél minden egyes értékeléskor (lézerkezelés előtti alapvonal, 0., 4., 8., 12. héten, valamint a követés/utolsó értékelés) a kolorimetriás rendszer segítségével
|
A lézerkezelés előttől a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
|
Subjektív intra-patient értékelés
Időkeret: A krémkezelés kezdetétől a követő látogatásig (16 hét)
|
A kezelési területek (lézer+krém vagy csak lézer) közötti különbség a portborfolt szubjektív (beteg vagy szülő/gondozó) javulási értékelésében (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent) minden egyes egyénnél az egyes értékeléseknél (0., 4., 8., 12. hét és utókövetés/utolsó értékelés)
|
A krémkezelés kezdetétől a követő látogatásig (16 hét)
|
|
Klinikai célkitűzés páciensen belüli értékelés
Időkeret: A krémkezelés kezdetétől a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
Klinikai cél (vizsgálóorvos) által értékelt javulási pontszám (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent) különbsége a borvörös folt esetén a kezelési területek (lézer+krém vagy csak lézer) között minden egyénnél az egyes értékelések során (0., 4., 8., 12. héten és a követés/utolsó értékelés)
|
A krémkezelés kezdetétől a kontrollvizsgálatig (16 hét)
|
|
Fotográfiai objektív intra-patient értékelés
Időkeret: A krémkezelés kezdetétől a követő vizsgálatig (16 hét)
|
A portborfolt kezelési területei (lézer+krém vagy csak lézer) közötti különbség a fotográfiai objektív (bizottsági) javulási értékelésben (0-100%, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt jelent) minden egyes vizsgálatnál (0., 4., 8., 12. héten és a követő/utolsó értékelésnél)
|
A krémkezelés kezdetétől a követő vizsgálatig (16 hét)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Ioana Stanescu, AFT Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. október 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 22.
Első közzététel (Tényleges)
2026. február 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 29.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AFT-RAP-01
- 2025-520821-19-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .