HCL001-cellinjektion för dekompenserad cirros: En fas I/II-studie (HCL001)
18 mars 2026 uppdaterad av: Shanghai Huicun Medical Technology Co., Ltd.
En fas I/II klinisk studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av HCL001-cellinjektion hos patienter med dekompenserad cirros
Tre sekventiella doskohorter är fördefinierade för enkel administrering: Kohort 1 (1,0 × 10⁶ celler/kg), Kohort 2 (2,0 × 10⁶ celler/kg) och Kohort 3 (4,0 × 10⁶ celler/kg). Eskalering fortskrider från Kohort 1 till Kohort 3 enligt en "3 + 3"-algoritm, där varje deltagare får en enda tilldelad dos. För att säkerställa maximal deltagarsäkerhet måste den första deltagaren i varje kohort genomföra ≥ 14 dagars observation efter dosering inom DLT-utvärderingsfönstret innan ytterligare deltagare i den kohorten kan doseras. Efter att den sista deltagaren i en kohort har genomfört hela DLT-observationsperioden (från dosering till och med dag 29), kommer Säkerhetsgranskningskommittén (SRC) att granska de ackumulerade säkerhetsdata och, genom konsensus, avgöra om eskalering till den första deltagaren i nästa kohort kan inledas. Samtidig inkludering i två eller fler kohorter är förbjuden.
Efter genomförandet av vecka 12-utvärderingen hos den sista inkluderade deltagaren i Fas I kommer en eller två dosnivåer att väljas för Fas II-expansion baserat på de säkerhets- och preliminära effektdata som erhållits under Fas I.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Detaljerad beskrivning
En enda SRC kommer att sammankallas under fas I med dosupptrappning för att utföra dynamisk säkerhetsövervakning. SRC kommer att bestå av forskare, sponsorn och/eller medicinskt kvalificerad personal som utsetts av sponsorns ombud (kontraktsforskningsorganisation [CRO]). Detaljerade SRC-procedurer finns i en separat SRC-stadga.
- Börja med tre försökspersoner i den lägsta kohorten.
- Om noll av tre försökspersoner upplever en DLT under observationsperioden, trappa upp till nästa kohort.
Om en av tre försökspersoner upplever en DLT, rekrytera ytterligare tre försökspersoner på samma dosnivå.
- Om ≤ 1/6 totalt antal försökspersoner i den utökade kohorten upplever en DLT, trappa upp till nästa kohort.
- Om > 1/6 upplever en DLT, avslutas dosupptrappningen.
- Om ≥ 2 av de initiala tre försökspersonerna upplever en DLT, stoppas upptrappningen; föregående dosnivå utses till maximal tolererad dos (MTD).
- Om > 1 försöksperson upplever en DLT på någon dosnivå, kommer ingen ytterligare upptrappning att ske enligt protokollet, och föregående kohort kommer att utses till MTD.
- Om ingen DLT observeras vid den högsta fördefinierade dosen (4 × 10⁶ celler/kg), kommer forskaren och sponsorn gemensamt att avgöra om utforskning av högre doser är motiverad.
Efter avslutad vecka 12-bedömning hos den sista inskrivna försökspersonen i fas I, kommer en eller två dosnivåer att väljas för fas II-expansion baserat på säkerhets- och preliminära effektdata som erhållits under fas I.
Behöriga försökspersoner kommer att randomiseras till en undersökningsarm eller en kontrollarm.
- Om endast en undersökningsdos väljs, blir randomiseringsförhållandet undersökningsarm : kontrollarm = 2 : 1.
- Om två undersökningsdoser väljs, blir randomiseringsförhållandet lågdosgrupp : högdosgrupp : kontrollgrupp = 2 : 2 : 1.
Varje undersökningskohort kommer att rekrytera 20-30 försökspersoner, och kontrollkohorten kommer att rekrytera 10-15 försökspersoner; kontrollgruppen kommer endast att få standardbehandling. Det totala förväntade antalet inskrivningar för fas II är 30-75 försökspersoner.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
39
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Affiliated Renji Hospita
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥ 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke; kön obegränsat.
- Diagnos av dekompenserad cirros fastställd enligt de kinesiska riktlinjerna för diagnostik och behandling av leverscirros (2019 års utgåva) och tillskrivbar: hepatit B, hepatit C, alkohol, autoimmun sjukdom, metabolfetlever (MAFLD), eller andra mindre vanliga etiologier när bedöms lämpligt av undersökningsledaren.
- Karnofsky Prestationsstatus (KPS) ≥ 60 (se Bilaga 6).
- Närvaro av en vaskulär accessväg bedömd som säker för selektiv kateterisering av den egentliga leverslagådern.
- För deltagare med hepatit B eller C-cirros: HBV-DNA ≤ 50 IU/mL och HCV-RNA under kvantifieringsgränsen vid screening; för alkoholrelaterad cirros: dokumenterad abstinens i ≥ 6 månader.
- Förmåga att förstå studieprocedurerna och vilja att följa dem; skriftligt informerat samtycke erhållet från deltagaren eller lagligt auktoriserad företrädare.
Exklusionskriterier:
- Känd överkänslighet mot HCL001 Cellinjicering eller något av dess hjälpämnen.
- Child-Pugh-poäng ≥ 13 (se Bilaga 1 för poängsättning och klassificering).
- Kavernös transformation av portådern.
- Serum totalt bilirubin > 10 × övre normalgräns (ULN).
- Hepatocellulärt karcinom eller någon annan samtidig malignitet.
- Oförmåga att samarbeta eller ovilja att följa protokollkraven.
- Blödningsdiates (t.ex. hemofili) eller trombocytantal < 40 × 10⁹/L trots trombocytstegrande behandling.
- Användning av antikoagulantia eller antiplatelet-agenter inom 7 dagar före dosering.
- Grad ≥ 3 hepatisk encefalopati inom 3 månader före dosering (graderingskriterier i Bilaga 2).
- Tidigare transjugulär intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) eller behov/planerad TIPS under studien.
- Tidigare venös trombos, inklusive portåderstrombos (PVT) Grad ≥ 2 (graderingskriterier i Bilaga 9), bedömd olämplig av undersökningsledaren.
- Svår dysfunktion av vitala organ (hjärta, lungor, hjärna, njurar):
Lungor: svår emfysem, lungemboli eller någon lungsjukdom som avsevärt försämrar lungfunktionen.
Kardiologisk anamnes som uppfyller något av följande:
- Dekompenserad hjärtsvikt (NYHA Klass III-IV);
Instabil angina inom 6 månader före dosering. Kronisk njursjukdom (CKD) Stadium 4-5.
- Otillräckligt kontrollerad diabetes trots behandling: HbA1c ≥ 8 % eller fastande plasmaglukos ≥ 10 mmol/L.
- Gravida eller ammande kvinnor; eller oförmåga/ovilja att använda undersökningsledargodkända preventivmedel under studien och i 6 månader efter studieavslut.
- Deltagande i en annan interventionsstudie inom 3 månader före screening, eller tidigare mottagande av någon stamcellsterapi.
- Positivt human immunbristvirus (HIV) antikropp.
- Aktiv infektion (definierad som en infektion, annan än intraabdominell, som kräver intravenösa antibiotika) inom 2 veckor före screening, bedömd olämplig av undersökningsledaren.
- Ascites med samtidig intraabdominell infektion [definierad som: 1. Positiv ascitesvätskekultur; eller 2. Ascites polymorfonukleära neutrofiler (PMN) antal ≥ 250 × 10⁶/L], bedömd av undersökningsledaren som olämplig för studiedeltagande.
- Tidigare missbruk eller psykiatriska störningar.
- Vilket annat tillstånd eller omständighet – inklusive samtidig sjukdom, behandling, procedur, operation, eller kliniskt signifikant laboratorieavvikelse – som, enligt undersökningsledarens bedömning, kan störa studiegenomförandet, medföra ytterligare risk för deltagaren, eller utesluta säker deltagande eller genomförande av studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fas I: Kohort 1 (1.0 × 10⁶ celler/kg)
Tre sekventiella doskohorter är fördefinierade för enkel administration: Kohort 1 (1,0 × 10⁶ celler/kg), Kohort 2 (2,0 × 10⁶ celler/kg) och Kohort 3 (4,0 × 10⁶ celler/kg).
Doseskalering fortsätter från Kohort 1 till Kohort 3 enligt en "3 + 3"-algoritm, där varje deltagare får en enda tilldelad dos.
För att säkerställa maximal patientsäkerhet måste den första deltagaren i varje kohort ha genomfört ≥ 14 dagars observation efter dosering inom DLT-utvärderingsfönstret innan ytterligare deltagare i den kohorten kan doseras.
Efter att den sista deltagaren i en kohort har genomfört hela DLT-observationsperioden (från dosering till och med dag 29) kommer Säkerhetsgranskningskommittén (SRC) att granska de ackumulerade säkerhetsdata och genom konsensus avgöra om eskalering till den första deltagaren i nästa kohort kan påbörjas.
Samtidig rekrytering till två eller fler kohorter är förbjuden.
|
Tre sekventiella doskohorter är fördefinierade för enkel administrering: Kohort 1 (1,0 × 10⁶ celler/kg), Kohort 2 (2,0 × 10⁶ celler/kg) och Kohort 3 (4,0 × 10⁶ celler/kg).
Dosupptrappning fortskrider från Kohort 1 till Kohort 3 enligt en "3 + 3"-algoritm, där varje deltagare får en enskild tilldelad dos.
För att säkerställa maximal deltagarsäkerhet måste den första deltagaren i varje kohort slutföra ≥ 14 dagars observation efter dosering inom DLT-utvärderingsfönstret innan ytterligare deltagare i den kohorten kan doseras.
Efter att den sista deltagaren i en kohort har slutfört hela DLT-observationsperioden (från dosering till dag 29) kommer Säkerhetsgranskningskommittén (SRC) att granska de ackumulerade säkerhetsdata och, genom konsensus, avgöra om upptrappning till den första deltagaren i nästa kohort kan påbörjas.
Samtidig rekrytering till två eller fler kohorter är förbjuden.
|
|
Experimentell: Fas I: Kohort 2 (2,0 × 10⁶ celler/kg)
Tre sekventiella doskohorter är fördefinierade för enkel administration: Kohort 1 (1,0 × 10⁶ celler/kg), Kohort 2 (2,0 × 10⁶ celler/kg) och Kohort 3 (4,0 × 10⁶ celler/kg).
Eskaleringen fortsätter från Kohort 1 till Kohort 3 enligt en "3 + 3"-algoritm, där varje deltagare får en enda tilldelad dos.
För att säkerställa maximal deltagarsäkerhet måste den första deltagaren i varje kohort slutföra ≥ 14 dagars postdosobservation inom DLT-utvärderingsfönstret innan ytterligare deltagare i den kohorten kan doseras.
Efter att den sista deltagaren i en kohort har slutfört hela DLT-observationsperioden (från dosering till dag 29) kommer Säkerhetsgranskningskommittén (SRC) att granska de ackumulerade säkerhetsdata och, genom konsensus, avgöra om eskalering till den första deltagaren i den efterföljande kohorten kan påbörjas.
Samtidig rekrytering till två eller fler kohorter är förbjuden.
|
Tre sekventiella doskohorter är fördefinierade för engångsadministration: Kohort 1 (1,0 × 10⁶ celler/kg), Kohort 2 (2,0 × 10⁶ celler/kg) och Kohort 3 (4,0 × 10⁶ celler/kg).
Doseskaleringen fortskrider från Kohort 1 till Kohort 3 enligt en "3 + 3"-algoritm, där varje deltagare får en enskild tilldelad dos.
För att säkerställa maximal patientsäkerhet måste den första deltagaren i varje kohort ha genomfört ≥ 14 dagars observation efter dosering inom DLT-utvärderingsfönstret innan ytterligare deltagare i den kohorten kan få dos.
Efter att den sista deltagaren i en kohort har genomfört hela DLT-observationsperioden (från dosering till och med dag 29) kommer Säkerhetsgranskningskommittén (SRC) att granska de ackumulerade säkerhetsdata och genom konsensus avgöra om eskalering till den första deltagaren i nästa kohort kan påbörjas.
Samtidig rekrytering till två eller fler kohorter är förbjuden.
|
|
Experimentell: Fas I: Kohort 3 (4,0 × 10⁶ celler/kg)
Tre sekventiella doskohorter är fördefinierade för engångsadministration: Kohort 1 (1,0 × 10⁶ celler/kg), Kohort 2 (2,0 × 10⁶ celler/kg) och Kohort 3 (4,0 × 10⁶ celler/kg).
Dosering sker från Kohort 1 till Kohort 3 enligt en "3 + 3"-algoritm, där varje deltagare får en enda tilldelad dos.
För att säkerställa maximal deltagarsäkerhet måste den första deltagaren i varje kohort ha genomfört ≥ 14 dagars observation efter dosering inom DLT-utvärderingsfönstret innan ytterligare deltagare i den kohorten kan doseras.
Efter att den sista deltagaren i en kohort har genomfört hela DLT-observationsperioden (från dosering till dag 29) kommer säkerhetsgranskningskommittén (SRC) att granska de ackumulerade säkerhetsdata och, genom konsensus, avgöra om dosering av den första deltagaren i nästa kohort kan påbörjas.
Samtidig rekrytering till två eller fler kohorter är förbjuden.
|
Tre sekventiella doskohorter är fördefinierade för enkel administration: Kohort 1 (1,0 × 10⁶ celler/kg), Kohort 2 (2,0 × 10⁶ celler/kg) och Kohort 3 (4,0 × 10⁶ celler/kg).
Eskaleringen fortsätter från Kohort 1 till Kohort 3 enligt en "3 + 3"-algoritm, där varje deltagare får en enkel tilldelad dos.
För att säkerställa maximal patientsäkerhet måste den första deltagaren i varje kohort slutföra ≥ 14 dagar av observation efter dosering inom DLT-utvärderingsfönstret innan ytterligare deltagare i den kohorten kan doseras.
Efter att den sista deltagaren i en kohort har slutfört hela DLT-observationsperioden (från dosering till och med dag 29) kommer Säkerhetsgranskningskommittén (SRC) att granska de ackumulerade säkerhetsdata och, genom konsensus, avgöra om eskalering till den första deltagaren i den efterföljande kohorten kan påbörjas.
Samtidig inkludering i två eller fler kohorter är förbjuden.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dosbegränsande toxicitet (DLT).
Tidsram: Inom 29 dagar efter administration
|
Grad ≥ 3 icke-hematologisk toxicitet
|
Inom 29 dagar efter administration
|
|
Typer och förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar under DLT-observationsperioden.
Tidsram: Inom 29 dagar efter administration
|
Typer och incidens av behandlingsrelaterade biverkningar under DLT-observationsperioden.
|
Inom 29 dagar efter administration
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sekundärt slutpunkt
Tidsram: Från inskrivning till behandlingens slut vid 48 veckor
|
Förändringar i Child-Pugh-poäng (se Appendix 1) från baslinjen vid vecka 12, 24 och 48 efter behandling;
|
Från inskrivning till behandlingens slut vid 48 veckor
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: Från inkludering till behandlingens slut vid 48 veckor
|
Förändringar i MELD-poäng (se Bilaga 4) från baslinjen vid vecka 12, 24 och 48 efter behandling;
|
Från inkludering till behandlingens slut vid 48 veckor
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: baseline , Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 48 efter administration
|
Förändring i leverfunktionsindikatorer från baslinje: Alaninaminotransferas (ALT), Aspartataminotransferas (AST), Totalt bilirubin (TBIL), Alkalisk fosfatas (ALP), Albumin (ALB)
|
baseline , Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 48 efter administration
|
|
Sekundärt slutpunkt
Tidsram: baseline, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 48 efter administrering
|
Förändring i levers hematologiska parametrar från baslinje: Vita blodkroppar (WBC), Röda blodkroppar (RBC), Hemoglobin (Hb), Blodplättar (PLT)
|
baseline, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 48 efter administrering
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: baseline, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 48 efter administration
|
Prothrombin Tid från Baslinje
|
baseline, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 48 efter administration
|
|
Sekundär slutpunkt
Tidsram: Från inkludering till behandlingens slut vid 48 veckor
|
Förändringar i portalhypertension-relaterade funktionella parametern HVPG från baslinjen vid vecka 24 och 48 efter behandling;
|
Från inkludering till behandlingens slut vid 48 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Qiang Xia, Renji Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 september 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
30 april 2027
Avslutad studie (Beräknad)
30 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 mars 2026
Första postat (Faktisk)
23 mars 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Andra studie-ID-nummer
- HI-HCL001CT-01
- CTR20253647 (Annan identifierare: www.chinadrugtrials.org.cn/)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .