Inyección de Células HCL001 para la Cirrosis Descompensada: Un Ensayo de Fase I/II (HCL001)
18 de marzo de 2026 actualizado por: Shanghai Huicun Medical Technology Co., Ltd.
Un ensayo clínico de fase I/II para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de la inyección de células HCL001 en pacientes con cirrosis descompensada
Se han predefinido tres cohortes de dosis secuenciales para la administración única: Cohorte 1 (1,0 × 10⁶ células/kg), Cohorte 2 (2,0 × 10⁶ células/kg) y Cohorte 3 (4,0 × 10⁶ células/kg). La escalada procede de la Cohorte 1 a la Cohorte 3 según un algoritmo "3 + 3", donde cada sujeto recibe una dosis única asignada. Para garantizar la máxima seguridad del sujeto, el primer sujeto de cada cohorte debe completar ≥ 14 días de observación posdosis dentro de la ventana de evaluación de DLT antes de que se puedan administrar dosis a sujetos adicionales en esa cohorte. Después de que el último sujeto de una cohorte haya completado todo el período de observación de DLT (desde la administración hasta el día 29), el Comité de Revisión de Seguridad (SRC) revisará los datos de seguridad acumulados y, por consenso, determinará si puede comenzar la escalada al primer sujeto de la cohorte siguiente. Se prohíbe la inscripción simultánea en dos o más cohortes.
Tras la finalización de la evaluación de la semana 12 en el último sujeto inscrito en la Fase I, se seleccionarán uno o dos niveles de dosis para la expansión de la Fase II en función de los datos de seguridad y eficacia preliminar obtenidos durante la Fase I.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Descripción detallada
Se convocará un único SRC durante la fase de escalada de dosis de la Fase I para realizar una supervisión dinámica de la seguridad. El SRC estará compuesto por investigadores, el patrocinador y/o personal médicamente cualificado designado por el delegado del patrocinador (organización de investigación por contrato [CRO]). Los procedimientos detallados del SRC se proporcionan en un estatuto separado del SRC.
- Comenzar con tres sujetos en la cohorte más baja.
- Si cero de tres sujetos experimentan un DLT durante el período de observación, escalar a la siguiente cohorte.
Si uno de tres sujetos experimenta un DLT, inscribir tres sujetos adicionales en el mismo nivel de dosis.
- Si ≤ 1/6 de los sujetos totales en la cohorte ampliada experimentan un DLT, escalar a la siguiente cohorte.
- Si > 1/6 experimentan un DLT, se termina la escalada de dosis.
- Si ≥ 2 de los tres sujetos iniciales experimentan un DLT, se detiene la escalada; el nivel de dosis anterior se declara la dosis máxima tolerada (MTD).
- Si > 1 sujeto experimenta un DLT en cualquier nivel de dosis, no se realizará más escalada según el protocolo, y la cohorte anterior se designará como la MTD.
- Si no se observa DLT en la dosis predefinida más alta (4 × 10⁶ células/kg), el investigador y el patrocinador determinarán conjuntamente si es justificado explorar dosis más altas.
Tras completar la evaluación de la Semana 12 en el último sujeto inscrito en la Fase I, se seleccionarán uno o dos niveles de dosis para la expansión de la Fase II basándose en los datos de seguridad y eficacia preliminar obtenidos durante la Fase I.
Los sujetos elegibles se aleatorizarán a un brazo de investigación o a un brazo de control.
- Si solo se selecciona una dosis de investigación, la proporción de aleatorización será brazo de investigación : brazo de control = 2 : 1.
- Si se seleccionan dos dosis de investigación, la proporción de aleatorización será grupo de dosis baja : grupo de dosis alta : grupo de control = 2 : 2 : 1.
Cada cohorte de investigación inscribirá 20-30 sujetos, y la cohorte de control inscribirá 10-15 sujetos; el grupo de control recibirá solo el tratamiento estándar. La inscripción total anticipada para la Fase II es de 30-75 sujetos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
39
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Affiliated Renji Hospita
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años en el momento del consentimiento informado; sexo sin restricciones.
- Diagnóstico de cirrosis descompensada establecido según las Guías Chinas para el Diagnóstico y Tratamiento de la Cirrosis Hepática (Edición 2019) y atribuible a: hepatitis B, hepatitis C, alcohol, enfermedad autoinmune, enfermedad del hígado graso asociada al metabolismo u otras etiologías menos comunes cuando el investigador lo considere apropiado.
- Estado de Rendimiento de Karnofsky (KPS) ≥ 60 (ver Apéndice 6).
- Presencia de una vía de acceso vascular considerada segura para la cateterización selectiva de la arteria hepática propia.
- Para sujetos con cirrosis por hepatitis B o C: ADN-VHB ≤ 50 UI/mL y ARN-VHC por debajo del límite de cuantificación en el cribado; para cirrosis relacionada con el alcohol: abstinencia documentada durante ≥ 6 meses.
- Capacidad para comprender los procedimientos del estudio y voluntad de cumplirlos; consentimiento informado por escrito obtenido del sujeto o representante legalmente autorizado.
Criterios de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida a la Inyección de Células HCL001 o a cualquiera de sus excipientes.
- Puntuación Child-Pugh ≥ 13 (ver Apéndice 1 para puntuación y clasificación).
- Transformación cavernosa de la vena porta.
- Bilirrubina total en suero > 10 × el límite superior de lo normal (LSN).
- Carcinoma hepatocelular o cualquier otra neoplasia maligna concurrente.
- Incapacidad para cooperar o falta de voluntad para cumplir con los requisitos del protocolo.
- Diátesis hemorrágica (p. ej., hemofilia) o recuento de plaquetas < 40 × 10⁹/L a pesar del tratamiento elevador de plaquetas.
- Uso de anticoagulantes o agentes antiplaquetarios dentro de los 7 días previos a la administración.
- Encefalopatía hepática de grado ≥ 3 dentro de los 3 meses anteriores a la administración (criterios de gradación en el Apéndice 2).
- Derivación portosistémica intrahepática transyugular (TIPS) previa o necesidad/TIPS planificada durante el estudio.
- Antecedentes de trombosis venosa, incluida trombosis de la vena porta (TVP) de grado ≥ 2 (criterios de gradación en el Apéndice 9), considerada inapropiada por el investigador.
- Disfunción grave de órganos vitales (corazón, pulmón, cerebro, riñón):
Pulmonar: enfisema grave, embolia pulmonar o cualquier trastorno pulmonar que afecte significativamente la función pulmonar.
Antecedentes cardíacos que cumplan cualquiera de los siguientes:
- Insuficiencia cardíaca descompensada (Clase III-IV de la NYHA);
Angina inestable dentro de los 6 meses anteriores a la administración. Enfermedad renal crónica (ERC) Etapa 4-5.
- Diabetes inadecuadamente controlada a pesar del tratamiento: HbA1c ≥ 8 % o glucosa plasmática en ayunas ≥ 10 mmol/L.
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia; o incapacidad/falta de voluntad para utilizar métodos anticonceptivos aprobados por el investigador durante el estudio y durante 6 meses después de la finalización del estudio.
- Participación en otro ensayo clínico intervencionista dentro de los 3 meses anteriores al cribado, o recepción previa de cualquier terapia con células madre.
- Anticuerpo positivo contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Infección activa (definida como una infección, distinta de la intraabdominal, que requiere antibióticos intravenosos) dentro de las 2 semanas anteriores al cribado, considerada inapropiada por el investigador.
- Ascitis con infección intraabdominal concurrente [definida como: 1. Cultivo de líquido ascítico positivo; o 2. Recuento de neutrófilos polimorfonucleares (PMN) en ascitis ≥ 250 × 10⁶/L], considerada por el Investigador como inapropiada para la participación en el ensayo.
- Antecedentes de abuso de drogas o trastornos psiquiátricos.
- Cualquier otra condición o circunstancia—incluyendo enfermedad concomitante, terapia, procedimiento, cirugía o anormalidad de laboratorio clínicamente significativa—que, en opinión del investigador, pueda interferir con la realización del estudio, imponer un riesgo adicional al sujeto o impedir la participación segura o la finalización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fase I: Cohorte 1 (1.0 × 10⁶ células/kg)
Se han predefinido tres cohortes de dosis secuenciales para administración única: Cohorte 1 (1,0 × 10⁶ células/kg), Cohorte 2 (2,0 × 10⁶ células/kg) y Cohorte 3 (4,0 × 10⁶ células/kg).
La escalada procede de la Cohorte 1 a la Cohorte 3 según un algoritmo "3 + 3", con cada sujeto recibiendo una dosis única asignada.
Para garantizar la máxima seguridad del sujeto, el primer sujeto de cada cohorte debe completar ≥ 14 días de observación posterior a la dosis dentro de la ventana de evaluación de DLT antes de que puedan administrarse dosis a sujetos adicionales en esa cohorte.
Después de que el último sujeto de una cohorte haya completado todo el período de observación de DLT (desde la administración hasta el Día 29), el Comité de Revisión de Seguridad (SRC) revisará los datos de seguridad acumulados y, por consenso, determinará si puede iniciarse la escalada al primer sujeto de la cohorte posterior.
Se prohíbe la inscripción concurrente en dos o más cohortes.
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Se han predefinido tres cohortes de dosis secuenciales para administración única: Cohorte 1 (1,0 × 10⁶ células/kg), Cohorte 2 (2,0 × 10⁶ células/kg) y Cohorte 3 (4,0 × 10⁶ células/kg).
La escalada procede de la Cohorte 1 a la Cohorte 3 según un algoritmo "3 + 3", con cada sujeto recibiendo una única dosis asignada.
Para garantizar la máxima seguridad de los sujetos, el primer sujeto de cada cohorte debe completar ≥ 14 días de observación posdosis dentro de la ventana de evaluación de DLT antes de que puedan administrarse dosis a sujetos adicionales en esa cohorte.
Después de que el último sujeto de una cohorte haya completado todo el período de observación de DLT (desde la administración de la dosis hasta el día 29), el Comité de Revisión de Seguridad (SRC) revisará los datos acumulados de seguridad y, por consenso, determinará si puede comenzar la escalada al primer sujeto de la cohorte posterior.
Se prohíbe la inscripción concurrente en dos o más cohortes.
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Experimental: Fase I: Cohorte 2 (2,0 × 10⁶ células/kg)
Se han predefinido tres cohortes de dosis secuenciales para administración única: Cohort 1 (1,0 × 10⁶ células/kg), Cohort 2 (2,0 × 10⁶ células/kg) y Cohort 3 (4,0 × 10⁶ células/kg).
La escalada procede desde la Cohort 1 hasta la Cohort 3 según un algoritmo "3 + 3", con cada sujeto recibiendo una dosis única asignada.
Para garantizar la máxima seguridad del sujeto, el primer sujeto en cada cohorte debe completar ≥ 14 días de observación posterior a la dosis dentro de la ventana de evaluación de DLT antes de que puedan dosificarse sujetos adicionales en esa cohorte.
Después de que el último sujeto en una cohorte haya completado todo el período de observación de DLT (desde la dosificación hasta el día 29), el Comité de Revisión de Seguridad (SRC) revisará los datos de seguridad acumulados y, por consenso, determinará si puede comenzar la escalada al primer sujeto de la cohorte posterior.
Se prohíbe la inscripción simultánea en dos o más cohortes.
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Se predefinen tres cohortes de dosis secuenciales para administración única: Cohorte 1 (1,0 × 10⁶ células/kg), Cohorte 2 (2,0 × 10⁶ células/kg) y Cohorte 3 (4,0 × 10⁶ células/kg).
La escalada procede desde la Cohorte 1 hasta la Cohorte 3 según un algoritmo "3 + 3", donde cada sujeto recibe una dosis única asignada.
Para garantizar la máxima seguridad de los sujetos, el primer sujeto de cada cohorte debe completar ≥ 14 días de observación posterior a la dosis dentro de la ventana de evaluación de DLT antes de que puedan dosificarse sujetos adicionales en esa cohorte.
Después de que el último sujeto de una cohorte haya completado todo el período de observación de DLT (desde la dosificación hasta el Día 29), el Comité de Revisión de Seguridad (SRC) revisará los datos acumulados de seguridad y, por consenso, determinará si puede comenzar la escalada al primer sujeto de la cohorte posterior.
Se prohíbe la inscripción concurrente en dos o más cohortes.
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Experimental: Fase I: Cohorte 3 (4.0 × 10⁶ células/kg)
Se han predefinido tres cohortes de dosis secuenciales para administración única: Cohorte 1 (1,0 × 10⁶ células/kg), Cohorte 2 (2,0 × 10⁶ células/kg) y Cohorte 3 (4,0 × 10⁶ células/kg).
La escalada procede de la Cohorte 1 a la Cohorte 3 según un algoritmo "3 + 3", con cada sujeto recibiendo una dosis asignada única.
Para garantizar la máxima seguridad de los sujetos, el primer sujeto de cada cohorte debe completar ≥ 14 días de observación post-dosis dentro de la ventana de evaluación de DLT antes de que puedan dosificarse sujetos adicionales en esa cohorte.
Después de que el último sujeto de una cohorte haya completado todo el período de observación de DLT (desde la dosificación hasta el Día 29), el Comité de Revisión de Seguridad (SRC) revisará los datos de seguridad acumulados y, por consenso, determinará si puede comenzar la escalada al primer sujeto de la cohorte siguiente.
Se prohíbe la inscripción concurrente en dos o más cohortes.
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Se predefinen tres cohortes de dosis secuenciales para administración única: Cohorte 1 (1.0 × 10⁶ células/kg), Cohorte 2 (2.0 × 10⁶ células/kg) y Cohorte 3 (4.0 × 10⁶ células/kg).
La escalada procede de la Cohorte 1 a la Cohorte 3 según un algoritmo "3 + 3", con cada sujeto recibiendo una dosis asignada única.
Para garantizar la máxima seguridad de los sujetos, el primer sujeto en cada cohorte debe completar ≥ 14 días de observación post-dosis dentro de la ventana de evaluación de DLT antes de que puedan dosificarse sujetos adicionales en esa cohorte.
Después de que el último sujeto en una cohorte haya completado todo el período de observación de DLT (desde la dosificación hasta el Día 29), el Comité de Revisión de Seguridad (SRC) revisará los datos de seguridad acumulados y, por consenso, determinará si puede comenzar la escalada al primer sujeto de la cohorte posterior.
Se prohíbe la inscripción concurrente en dos o más cohortes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Toxicidad limitante de dosis (TLD).
Periodo de tiempo: Dentro de los 29 días posteriores a la administración
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Grado ≥ 3 toxicidad no hematológica
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Dentro de los 29 días posteriores a la administración
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Tipos e incidencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento durante el período de observación de DLT.
Periodo de tiempo: Dentro de los 29 días posteriores a la administración
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Tipos e incidencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento durante el período de observación de la DLT.
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Dentro de los 29 días posteriores a la administración
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Criterio de valoración secundario
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 48 semanas
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Cambios en la puntuación de Child-Pugh (ver Apéndice 1) desde el inicio en las semanas 12, 24 y 48 después del tratamiento;
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 48 semanas
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Punto final secundario
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 48 semanas
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Cambios en la puntuación MELD (véase el Apéndice 4) desde el valor basal en la semana 12, 24 y 48 después del tratamiento;
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 48 semanas
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Punto Final Secundario
Periodo de tiempo: baseline, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 48 después de la administración
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Cambio en los Indicadores de la Función Hepática desde el Inicio: Alanina Aminotransferasa (ALT), Aspartato Aminotransferasa (AST), Bilirrubina Total (TBIL), Fosfatasa Alcalina (ALP), Albúmina (ALB)
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baseline, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 48 después de la administración
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Punto Final Secundario
Periodo de tiempo: baseline, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 48 después de la administración
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Cambio en los parámetros hematológicos hepáticos desde el inicio: Glóbulos blancos (WBC), Glóbulos rojos (RBC), Hemoglobina (Hb), Plaquetas sanguíneas (PLT)
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baseline, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 48 después de la administración
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Punto final secundario
Periodo de tiempo: baseline, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 48 después de la administración
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Tiempo de Protrombina desde la Línea de Base
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baseline, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 48 después de la administración
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Criterio de Valoración Secundario
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 48 semanas
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Cambios en el parámetro funcional relacionado con la hipertensión portal - HVPG desde el valor basal en las semanas 24 y 48 postratamiento;
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Qiang Xia, Renji Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de septiembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
30 de abril de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
23 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- HI-HCL001CT-01
- CTR20253647 (Otro identificador: www.chinadrugtrials.org.cn/)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .