HCL001 세포 주사제를 이용한 비보상성 간경변 치료: 1상/2상 임상시험 (HCL001)
2026년 3월 18일 업데이트: Shanghai Huicun Medical Technology Co., Ltd.
보상기 간경변 환자에서 HCL001 세포 주사의 안전성, 내약성 및 예비 유효성을 평가하기 위한 제1/2상 임상시험
단일 투여를 위해 세 가지 순차적 용량 코호트가 미리 정의됩니다: 코호트 1 (1.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 2 (2.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 3 (4.0 × 10⁶ 세포/kg). 용량 증량은 "3 + 3" 알고리즘에 따라 코호트 1에서 코호트 3으로 진행되며, 각 피험자는 단일 지정 용량을 투여받습니다. 피험자 안전을 최대화하기 위해, 각 코호트의 첫 번째 피험자는 DLT 평가 기간 내에서 투여 후 관찰을 ≥14일 완료한 후에야 해당 코호트의 추가 피험자 투여가 가능합니다. 코호트의 마지막 피험자가 전체 DLT 관찰 기간(투여일부터 29일차까지)을 완료한 후, 안전성 검토 위원회(SRC)는 누적 안전성 데이터를 검토하고 합의를 통해 후속 코호트의 첫 번째 피험자 투여 시작 여부를 결정합니다. 두 개 이상의 코호트에 동시 등록하는 것은 금지됩니다.
1상에 등록된 마지막 피험자의 12주 평가 완료 시, 1상 동안 얻은 안전성 및 예비 효능 데이터를 바탕으로 하나 또는 두 개의 용량 수준이 2상 확장을 위해 선택됩니다.
연구 개요
상태
초대로 등록
정황
상세 설명
제 1상 용량 증가 단계 동안 동적 안전성 감시를 수행하기 위해 단일 SRC가 소집됩니다. SRC는 연구자, 스폰서 및/또는 스폰서의 대리인(계약연구기관[CRO])이 지정한 의학 자격을 갖춘 인력으로 구성됩니다. 상세한 SRC 절차는 별도의 SRC 헌장에 제공됩니다.
- 가장 낮은 코호트에서 세 명의 대상자로 시작합니다.
- 관찰 기간 동안 세 명의 대상자 중 DLT를 경험한 경우가 없으면 다음 코호트로 증가합니다.
세 명의 대상자 중 한 명이 DLT를 경험하면 동일한 용량 수준에서 추가로 세 명의 대상자를 등록합니다.
- 확장된 코호트의 총 대상자 중 ≤ 1/6이 DLT를 경험하면 다음 코호트로 증가합니다.
- > 1/6이 DLT를 경험하면 용량 증가가 중단됩니다.
- 초기 세 명의 대상자 중 ≥ 2명이 DLT를 경험하면 증가가 중지되며, 이전 용량 수준이 최대 허용 용량(MTD)으로 선언됩니다.
- 어떤 용량 수준에서든 > 1명의 대상자가 DLT를 경험하면 프로토콜에 따라 더 이상 증가하지 않으며, 이전 코호트가 MTD로 지정됩니다.
- 사전 정의된 최고 용량(4 × 10⁶ 세포/kg)에서 DLT가 관찰되지 않으면 연구자와 스폰서가 공동으로 더 높은 용량 탐색이 필요한지 여부를 결정합니다.
제 1상에 등록된 마지막 대상자의 12주 평가 완료 후, 제 1상 동안 얻은 안전성 및 예비 효능 데이터를 기반으로 하나 또는 두 개의 용량 수준이 제 2상 확장을 위해 선택됩니다.
적격 대상자는 연구군 또는 대조군에 무작위 배정됩니다.
- 연구 용량이 하나만 선택되면 무작위 배정 비율은 연구군 : 대조군 = 2 : 1이 됩니다.
- 연구 용량이 두 개 선택되면 무작위 배정 비율은 저용량군 : 고용량군 : 대조군 = 2 : 2 : 1이 됩니다.
각 연구 코호트는 20-30명의 대상자를 등록하고, 대조 코호트는 10-15명의 대상자를 등록합니다. 대조군은 표준 치료만 받습니다. 제 2상의 총 예상 등록 대상자 수는 30-75명입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
39
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Affiliated Renji Hospita
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의서 작성 시 연령 ≥ 18세; 성별 제한 없음.
- 중국 간경변 진단 및 치료 가이드라인(2019년판)에 따라 확진된 비보상성 간경변으로, B형 간염, C형 간염, 알코올, 자가면역 질환, 대사 관련 지방간 질환, 또는 연구자의 판단에 따라 적절한 기타 드문 원인에 기인한 경우.
- 카르노프스키 수행 상태(KPS) ≥ 60 (부록 6 참조).
- 본간동맥 선택적 카테터 삽입이 안전하다고 판단되는 혈관 접근 경로 존재.
- B형 또는 C형 간염 간경변 대상자의 경우: HBV-DNA ≤ 50 IU/mL 및 HCV-RNA가 선별 검사 시 정량 한계 미만; 알코올 관련 간경변의 경우: ≥ 6개월간 금연 기록.
- 연구 절차를 이해하고 준수할 수 있는 능력; 대상자 또는 법적 대리인으로부터 서면 동의서 획득.
제외 기준:
- HCL001 세포주사 또는 그 부형제에 대한 알려진 과민증.
- Child-Pugh 점수 ≥ 13 (점수 및 분류는 부록 1 참조).
- 문맥 해면상 변형.
- 혈청 총 빌리루빈 > 정상 상한치(ULN)의 10배.
- 간세포암 또는 기타 동시성 악성종양.
- 협조 불능 또는 연구 계획서 요구사항 준수 불가/불원.
- 출혈성 소인(예: 혈우병) 또는 혈소판 수치 < 40 × 10⁹/L (혈소판 증가 치료에도 불구하고).
- 투여 7일 이내 항응고제 또는 항혈소판제 사용.
- 투여 3개월 이내 등급 ≥ 3 간성 뇌병증 (등급 기준은 부록 2 참조).
- 과거 경정맥 간내 문맥전신 단락술(TIPS) 시술 또는 연구 중 TIPS 필요/계획.
- 정맥 혈전증(등급 ≥ 2 문맥 혈전증 포함, 등급 기준은 부록 9 참조) 병력으로 연구자의 판단에 따라 부적합한 경우.
- 중요 장기(심장, 폐, 뇌, 신장)의 심각한 기능 장애:
폐: 심한 폐기종, 폐색전증 또는 폐 기능을 현저히 저하시키는 기타 폐 질환.
다음 중 하나에 해당하는 심장 병력:
- 비보상성 심부전(NYHA 분류 III-IV);
투여 6개월 이내 불안정 협심증.
- 만성 신장병(CKD) 4-5기.
- 치료에도 불구하고 조절되지 않는 당뇨병: HbA1c ≥ 8% 또는 공복 혈장 포도당 ≥ 10 mmol/L.
- 임신 또는 수유 중인 여성; 또는 연구 중 및 연구 완료 후 6개월 동안 연구자가 승인한 피임법 사용 불가/불원.
- 선별 검사 3개월 이내 다른 중재적 임상시험 참여 또는 이전의 어떠한 줄기세포 치료 경험.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체 양성.
- 선별 검사 2주 이내 활동성 감염(복강 내 감염 제외, 정맥 항생제 치료가 필요한 감염으로 정의)으로 연구자의 판단에 따라 부적합한 경우.
- 복강 내 감염이 동반된 복수 [정의: 1. 복수액 배양 양성; 또는 2. 복수 다형핵 호중구(PMN) 수 ≥ 250 × 10⁶/L]로 연구자의 판단에 따라 시험 참여 부적합.
- 약물 남용 또는 정신 질환 병력.
- 연구자의 판단에 따라 연구 수행을 방해하거나 대상자에게 추가 위험을 초래하거나 안전한 참여 또는 연구 완료를 방해할 수 있는 기타 상태 또는 상황(동반 질환, 치료, 시술, 수술 또는 임상적으로 유의한 검사실 이상 포함).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1상: 코호트 1 (1.0 × 10⁶ 세포/kg)
단일 투여를 위해 세 개의 순차적 용량 코호트가 사전 정의되었습니다: 코호트 1 (1.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 2 (2.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 3 (4.0 × 10⁶ 세포/kg).
"3 + 3" 알고리즘에 따라 코호트 1에서 코호트 3으로 증량이 진행되며, 각 피험자는 할당된 단일 용량을 투여받습니다.
피험자 안전을 최대한 보장하기 위해, 각 코호트의 첫 번째 피험자는 해당 코호트에 추가 피험자를 투여하기 전에 DLT 평가 기간 내에서 투여 후 관찰을 ≥14일 완료해야 합니다.
한 코호트의 마지막 피험자가 전체 DLT 관찰 기간(투여일부터 29일차까지)을 완료한 후, 안전성 검토 위원회(SRC)는 누적 안전성 데이터를 검토하고 합의를 통해 다음 코호트의 첫 번째 피험자 투여를 시작할 수 있는지 여부를 결정합니다.
두 개 이상의 코호트에 동시 등록하는 것은 금지됩니다.
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단일 투여를 위해 세 개의 순차적 용량 코호트가 사전 정의되어 있습니다: 코호트 1 (1.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 2 (2.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 3 (4.0 × 10⁶ 세포/kg).
"3 + 3" 알고리즘에 따라 코호트 1에서 코호트 3으로 증량이 진행되며, 각 피험자는 할당된 단일 용량을 투여받습니다.
피험자 안전을 최대한 보장하기 위해, 각 코호트의 첫 번째 피험자는 해당 코호트의 추가 피험자 투여 전에 DLT 평가 기간 내에서 투여 후 관찰을 ≥14일 완료해야 합니다.
코호트의 마지막 피험자가 전체 DLT 관찰 기간(투여부터 29일까지)을 완료한 후, 안전성 검토 위원회(SRC)가 누적 안전성 데이터를 검토하고 합의를 통해 후속 코호트의 첫 번째 피험자 투여 시작 여부를 결정합니다.
두 개 이상의 코호트에 동시 등록하는 것은 금지됩니다.
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실험적: 1상：코호트 2 (2.0 × 10⁶ 세포/kg)
단일 투여를 위해 세 개의 순차적 용량 코호트가 사전 정의되어 있습니다: 코호트 1 (1.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 2 (2.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 3 (4.0 × 10⁶ 세포/kg).
“3 + 3” 알고리즘에 따라 코호트 1에서 코호트 3으로 증량이 진행되며, 각 피험자는 지정된 단일 용량을 투여받습니다.
피험자 안전을 최대한 보장하기 위해, 각 코호트의 첫 번째 피험자는 DLT 평가 기간 내에 투여 후 관찰 ≥ 14일을 완료해야 해당 코호트의 추가 피험자 투여가 가능합니다.
코호트의 마지막 피험자가 전체 DLT 관찰 기간(투여일부터 29일차까지)을 완료한 후, 안전성 검토 위원회(SRC)가 누적 안전성 데이터를 검토하고 합의를 통해 다음 코호트의 첫 번째 피험자 투여 시작 여부를 결정합니다.
두 개 이상의 코호트에 대한 동시 등록은 금지됩니다.
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단일 투여를 위해 세 개의 순차적 용량 코호트가 미리 정의됩니다: 코호트 1 (1.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 2 (2.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 3 (4.0 × 10⁶ 세포/kg).
각 피험자는 단일 할당 용량을 투여받으며, "3 + 3" 알고리즘에 따라 코호트 1에서 코호트 3으로 용량 증량이 진행됩니다.
피험자 안전을 최대한 보장하기 위해, 각 코호트의 첫 번째 피험자는 DLT 평가 기간 내에서 투여 후 14일 이상의 관찰을 완료한 후에야 해당 코호트의 추가 피험자 투여가 가능합니다.
한 코호트의 마지막 피험자가 전체 DLT 관찰 기간(투여일부터 29일까지)을 완료한 후, 안전성 검토 위원회(SRC)가 누적 안전성 데이터를 검토하고 합의를 통해 후속 코호트의 첫 번째 피험자 투여 시작 여부를 결정합니다.
두 개 이상의 코호트에 동시 등록하는 것은 금지됩니다.
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실험적: Phase I：코호트 3 (4.0 × 10⁶ 세포/kg)
단일 투여를 위해 3개의 순차적 용량 코호트가 미리 정의되어 있습니다: 코호트 1 (1.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 2 (2.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 3 (4.0 × 10⁶ 세포/kg).
"3 + 3" 알고리즘에 따라 코호트 1부터 코호트 3까지 증량이 진행되며, 각 피험자는 할당된 단일 용량을 투여받습니다.
피험자 안전을 최대한 보장하기 위해, 각 코호트의 첫 번째 피험자는 해당 코호트의 추가 피험자가 투여되기 전에 DLT 평가 기간 내에서 투여 후 ≥14일의 관찰을 완료해야 합니다.
코호트의 마지막 피험자가 전체 DLT 관찰 기간(투여일부터 29일차까지)을 완료한 후, 안전성 검토 위원회(SRC)는 누적 안전성 데이터를 검토하고 합의를 통해 후속 코호트의 첫 번째 피험자에 대한 증량이 시작될 수 있는지 여부를 결정합니다.
두 개 이상의 코호트에 대한 동시 등록은 금지됩니다.
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단일 투여를 위해 세 개의 순차적 용량 코호트가 사전 정의됩니다: 코호트 1 (1.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 2 (2.0 × 10⁶ 세포/kg), 코호트 3 (4.0 × 10⁶ 세포/kg).
"3 + 3" 알고리즘에 따라 코호트 1에서 코호트 3으로 증량이 진행되며, 각 피험자는 단일 할당 용량을 투여받습니다.
피험자 안전을 최대한 보장하기 위해, 각 코호트의 첫 번째 피험자는 DLT 평가 기간 내에 투여 후 관찰을 ≥ 14일 완료해야 해당 코호트의 추가 피험자 투여가 가능합니다.
코호트의 마지막 피험자가 전체 DLT 관찰 기간(투여일부터 29일차까지)을 완료한 후, 안전성 검토 위원회(SRC)가 누적 안전성 데이터를 검토하고 합의를 통해 후속 코호트의 첫 번째 피험자 투여 시작 여부를 결정합니다.
두 개 이상의 코호트에 대한 동시 등록은 금지됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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용량 제한 독성(DLT).
기간: 투여 후 29일 이내
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등급 ≥ 3 비혈액학적 독성
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투여 후 29일 이내
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DLT 관찰 기간 동안 발생한 치료 관련 이상반응의 유형 및 발생률.
기간: 투여 후 29일 이내
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DLT 관찰 기간 중 치료 관련 이상 반응의 유형 및 발생률.
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투여 후 29일 이내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2차 평가 변수
기간: 등록부터 48주 치료 종료까지
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기저선 대비 치료 후 12주, 24주, 48주 시점의 Child-Pugh 점수 변화(부록 1 참조);
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등록부터 48주 치료 종료까지
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2차 종료점
기간: 등록부터 48주 치료 종료까지
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치료 후 12주, 24주, 48주의 기준선 대비 MELD 점수 변화(부록 4 참조);
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등록부터 48주 치료 종료까지
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Secondary Endpoint
기간: 기준선, 투여 후 4주, 12주, 24주, 48주
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기준선 대비 간 기능 지표 변화: 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파테이트 아미노전이효소(AST), 총 빌리루빈(TBIL), 알칼리성 인산가수분해효소(ALP), 알부민(ALB)
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기준선, 투여 후 4주, 12주, 24주, 48주
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2차 평가변수
기간: 기저선, 투여 후 4주, 12주, 24주, 48주
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기저선 대비 간 혈액학적 매개변수의 변화: 백혈구(WBC), 적혈구(RBC), 헤모글로빈(Hb), 혈소판(PLT)
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기저선, 투여 후 4주, 12주, 24주, 48주
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보조 평가변수
기간: 투여 후 기준선, 4주, 12주, 24주, 48주
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기저선 대비 프로트롬빈 시간
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투여 후 기준선, 4주, 12주, 24주, 48주
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2차 종료점
기간: 등록부터 48주 치료 종료까지
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치료 후 24주 및 48주 시점의 기준선 대비 문맥고혈압 관련 기능적 매개변수(HVPG) 변화;
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등록부터 48주 치료 종료까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Qiang Xia, RenJi Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 9월 23일
기본 완료 (추정된)
2027년 4월 30일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 18일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 18일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- HI-HCL001CT-01
- CTR20253647 (기타 식별자: www.chinadrugtrials.org.cn/)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
코호트 1 (1.0 × 10⁶ 세포/kg)에 대한 임상 시험
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityFundamenta Therapeutics, Ltd.모병
-
Hadassah Medical Organization완전한
-
Medical College of Wisconsin아직 모집하지 않음
-
Alopexx Pharmaceuticals, LLC종료됨
-
Ruijin Hospital모병
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Novartis Pharmaceuticals완전한고혈압스웨덴, 벨기에, 헝가리, 인도, 이탈리아, 폴란드, 칠면조, 미국, 브라질, 프랑스, 남아프리카