HOME-AHCL: Hembaserad implementering av ett avancerat hybridt slutet system med teleövervakning vid typ 1-diabetes (HOME-AHCL)

Bakgrund och motivering: Den standardmodell som används för att initiera avancerade hybridstängda loop-system (AHCL) i Spanien är i huvudsak sjukhuscentrerad. Denna modell förbrukar betydande hälso- och sjukvårdsresurser och kan leda till variation i tillgång eller förseningar i behandlingsindikation. Regionen Murcia har för närvarande en högre andel sjukhusinläggningar för typ 1-diabetes (T1D) än det nationella genomsnittet, vilket tyder på utrymme för förbättring i vårdorganisationen. Detta projekt föreslår en alternativ värdebaserad hälso- och sjukvårdsmodell (VBHC) som flyttar initieringen av Tandem Control-IQ-systemet till patientens hem, med stöd av strukturerad onlineutbildning, kontinuerlig teleövervakning och delad klinisk uppföljning mellan sjukhuset och ett specialiserat externt sjukskötersketeam.

Studieväg och procedurer: Berättigade patienter kommer först att genomgå online-teknisk utbildning om AHCL-systemet som ges av en specialiserad sjuksköterska. Därefter kommer sjuksköterskan att utföra den fysiska installationen av systemet i patientens hem, konfigurera enheten enligt de medicinska parametrar (t.ex. basala doser, känslighetsfaktorer, kolhydratförhållanden) som ordinerats av patientens endokrinolog. Urvalsmetod: Berättigade deltagare kommer att väljas med hjälp av konsekutiv deltagarurval för att minimera urvalsbias.

Under hela den 12-månaders uppföljningen kommer patienter att teleövervakas var 14:e dag. Det externa sjukskötersketeamet kommer att granska glykemiska mått för att identifiera automatiserade kliniska larm. Höga larm (definierade som Tid i Intervall [TIR] <=50% eller Tid Under Intervall [TBR] >=8%) och medelhöga larm kommer att utlösa en telefonintervention. Tekniska problem kommer att lösas direkt av de specialiserade sjuksköterskorna, medan ihållande kliniska problem kommer att utlösa en protokolliserad remiss tillbaka till sjukhusets endokrinologiteam. Schemalagd datainsamling för kliniska indikatorer, frågeformulär och resursförbrukning kommer att ske vid baslinje, och efter 1, 3, 6 och 12 månader.

Delstudie för hälso- och sjukvårdspersonal: En parallell utvärdering kommer att involvera de deltagande läkarna och sjuksköterskorna (cirka 9 läkare och 3 sjuksköterskor). De kommer att fylla i specifika, anonymiserade frågeformulär halvvägs genom studien för att bedöma deras acceptans av modellen, upplevd erfarenhet och den beräknade tidsbesparingen i sjukhuskonsultationer samt undvikna akutbesök på grund av den hemmabaserade modellen.

Datahantering och kvalitetssäkring: Data kommer att samlas in prospektivt med hjälp av ett elektroniskt fallrapportformulär (e-CRF) som finns på en säker, centraliserad klinisk molnplattform (ReseaArch). Systemet är utformat med filter och begränsningar för att minimera datainmatningsfel, flagga värden utanför intervall och upptäcka inkonsekvenser.

Plan för saknade data: Saknade data förväntas vara minimala, eftersom kontinuerliga glukosövervakningsregister genereras och extraheras automatiskt från den använda tekniken. Dessutom kommer databasen att granskas minst en gång i månaden av forskningsteamet för att verifiera rekryteringstakten, säkerställa fullständigheten av de inmatade data och hantera eventuella saknade frågeformulärssvar.

Bedömning av urvalsstorlek: Studien syftar till att rekrytera 80 patienter från tre deltagande sjukhus under en 1-årig rekryteringsperiod. Denna urvalsstorlek möjliggör uppskattning av proportioner med ett 95% konfidensintervall (KI) med ett felmarginal på cirka +/- 11% under maximal obestämdhet (p=q=0,5). För kontinuerliga variabler (t.ex. TIR), med antagande om en standardavvikelse på 10, skulle precisionen för medelvärdet vara 2,18, vilket ger tillräcklig statistisk styrka (alfa=0,05; beta=0,2) för att upptäcka relevanta skillnader på 6,3 enheter mellan patientundergrupper.

Statistisk analysplan: Beskrivande statistik kommer att användas för att sammanfatta baslinjekaraktäristika och utfallsvariabler. Kontinuerliga variabler kommer att utvärderas för normalfördelning med Kolmogorov-Smirnov-test och rapporteras som medelvärden och standardavvikelser (SD), eller medianer och interkvartilintervall (IQR) om de inte är normalfördelade. Kategoriska variabler kommer att uttryckas som frekvenser och procent. Jämförelser mellan grupper (t.ex. efter kön eller utbildningsnivå) kommer att utföras med Student's t-test eller Mann-Whitney U-test för kontinuerliga variabler, och Chi-två-testet eller Fishers exakta test för kategoriska variabler. Multivariata analyser, inklusive multipel linjär eller logistisk regressionsmodell, kommer att genomföras i lämpliga fall för att justera för potentiella confounders. Statistisk signifikans kommer att sättas till ett tvåsidigt p-värde <0,05.

Ekonomisk utvärdering: En ekonomisk utvärdering kommer att genomföras från hälso- och sjukvårdssystemets perspektiv, med endast direkta medicinska kostnader. Enhetskostnader kommer att tilldelas baserat på de officiella hälso- och sjukvårdstarifferna för Murcias hälso- och sjukvårdstjänst (SMS). Eftersom studien saknar en jämförelsegrupp kommer utfallen att uttryckas med kostnads-utfall och kostnads-nytta-indikatorer, såsom kostnad per enhet Tid i Intervall (TIR) och kvalitetsjusterade levnadsår (QALY) ackumulerade över 12 månader. QALY kommer att beräknas med hjälp av EQ-5D-5L-indexpoäng baserat på de validerade spanska tarifferna. Eventuella uppskattningar av "vinster" (t.ex. vunna QALY eller vunnen TIR) kommer att utföras explicit som en explorativ analys, med en före-efter-kontrafaktisk jämförelse mot patientens eget baslinjetillstånd. För att hantera den underliggande osäkerheten i kostnader och hälsoresultat kommer en deterministisk känslighetsanalys att utföras genom att konstruera tre scenarier (baslinje, mest gynnsamt och minst gynnsamt) med hjälp av de 95% konfidensintervallen för variablerna.