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评估 BMN 111 对软骨发育不全儿童的疗效和安全性的扩展研究

2026年3月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

评估 BMN 111 在软骨发育不全儿童中的安全性和有效性的第 3 期开放标签长期扩展研究

本 3 期研究的目的和设计是评估 BMN 111 作为治疗软骨发育不全儿童的一种治疗选择

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
主动，不招人

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
119

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 土耳其（türkiye）
      • Istanbul、土耳其（türkiye）、34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • 德国
      • Magdeburg、德国、39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster、德国、48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • 日本
      • Osaka、日本
        • Osaka University Hospital
      • Saitama、日本
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima、日本
        • Tokushima University Hospital
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance、California、美国、90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • 英国
      • London、英国、SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield、英国、S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona、西班牙、08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga、西班牙、29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 必须完成研究 111-301
  • 年龄 >= 10 岁或已开始月经的女性必须在基线访视时妊娠试验呈阴性，并且愿意在研究期间进行额外的妊娠试验
  • 如果性活跃，愿意在参与研究时使用高效的避孕方法
  • 愿意并能够执行所有学习程序
  • 父母或监护人愿意并能够在研究的性质得到解释后并在执行任何与研究相关的程序之前提供书面的、签署的知情同意书。 此外，未成年受试者愿意并能够在解释研究性质后和执行任何与研究相关的程序之前提供书面同意（如果当地法规或 IRB/IEC 要求）。 在研究进行期间达到本国成年年龄的受试者将被要求在达到法定成年年龄时再次提供他们自己的书面同意。

排除标准：

  • 在完成 111-301 研究之前永久停用 BMN 111 或安慰剂
  • 基线心电图有临床意义的发现或心律失常，表明心功能异常
  • 在至少 6 个月的时间内评估生长速度下降（<1.5 厘米/年）或通过双侧下肢 X 射线检查生长板闭合（胫骨近端、股骨远端）的证据。
  • 在研究期结束之前需要任何研究药物
  • 目前使用已知会改变肾功能的药物进行治疗
  • 怀孕或哺乳或计划在学习期间怀孕
  • 研究者认为会因任何原因干扰研究参与或安全性评估的并发疾病或病症。
  • 在研究者看来，有一种情况或情况使受试者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险中。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：BMN 111
药品：BMN 111
皮下注射推荐剂量的 BMN 111，每天一次，基于体重带剂量。
其他名称：
  • 伏索立肽
  • 修饰重组人C型钠尿肽

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
平均年化增长率相对于基线的变化
大体时间：通过学习完成，平均1年
通过年化增长率的变化来衡量长期疗效
通过学习完成，平均1年

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
通过矮小青年生活质量调查表测量的健康相关生活质量的变化
大体时间：通过学习完成，每 6-12 个月
通过学习完成，每 6-12 个月
通过日常生活活动调查问卷衡量的日常活动表现的潜在变化
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
通过学习完成，每 12 个月
表征血浆中 BMN 111 的最大浓度 (Cmax)
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
通过学习完成，每 12 个月
表征从时间 0 到无穷大 (AUC0-∞) 的血浆浓度时间曲线下的面积
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
通过学习完成，每 12 个月
表征从时间 0 到最后可测量浓度 (AUC0-t) 的血浆浓度时间曲线下的面积
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
通过学习完成，每 12 个月
表征 BMN 111 的消除半衰期 (t1⁄2)
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
通过学习完成，每 12 个月
表征药物的表观清除率
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
通过学习完成，每 12 个月
根据终末期表征表观分布容积 (Vz/F)
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
通过学习完成，每 12 个月
表征 BMN 111 以最大浓度 (Tmax) 存在的时间量
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
通过学习完成，每 12 个月
BMN 111 活性生物标志物
大体时间：通过学习完成，每 12 个月
BMN 111 活性将通过测量骨骼和胶原蛋白代谢来评估
通过学习完成，每 12 个月
评估四肢身体比例相对于基线的变化
大体时间：通过学习完成，每 6 个月
通过学习完成，每 6 个月
BMN 111对骨形态和质量的影响
大体时间：通过研究完成，DXA 每 12 个月一次或 X 射线每 2 年一次
BMN 111 对骨骼形态/质量的影响将通过 X 射线和双 X 射线吸收测定法测量骨矿物质密度来评估
通过研究完成，DXA 每 12 个月一次或 X 射线每 2 年一次
最终成人身高
大体时间：女性至少 16 岁，男性 18 岁
女性16岁身高，男性18岁身高
女性至少 16 岁，男性 18 岁

其他结果措施

其他结果措施

对于临床试验，协议中描述的计划测量用于确定干预/治疗对参与者的影响。对于观察性研究，用于描述疾病或特征模式或与暴露、风险因素或治疗的关联的测量或观察。结果测量的类型包括主要结果测量和次要结果测量。
结果测量
措施说明
大体时间
可选的探索性基因组生物标志物分析
大体时间：一旦完成学业
与 CNP 信号相关的基因的探索性基因组分析
一旦完成学业

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
BioMarin Pharmaceutical

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2017年12月12日

初级完成 (估计的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2031年6月1日

研究完成 (估计的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2031年6月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2017年12月28日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2018年1月31日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2018年2月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2026年3月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2026年3月12日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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