Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 111 hos barn med akondroplasi

12. mars 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 3, åpen langsiktig utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av BMN 111 hos barn med akondroplasi

Hensikten og utformingen av denne fase 3-studien er å vurdere BMN 111 som et terapeutisk alternativ for behandling av barn med akondroplasi

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
119

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Forente stater, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spania, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha fullført studie 111-301
  • Kvinner >= 10 år eller som har begynt menstruasjon må ha en negativ graviditetstest ved baseline-besøket og være villig til å ta flere graviditetstester under studien
  • Hvis seksuelt aktiv, villig til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode mens du deltar i studien
  • Er villig og i stand til å utføre alle studieprosedyrer
  • Foreldre eller verge er villige og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter at studiens art er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Forsøkspersoner under myndighetsalder er også villige og i stand til å gi skriftlig samtykke (hvis det kreves av lokale forskrifter eller IRB/IEC) etter at studiens art er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Forsøkspersoner som når myndighetsalder i landet sitt mens studien pågår, vil bli bedt om å gi sitt eget skriftlige samtykke igjen når de når den lovlige myndighetsalder.

Ekskluderingskriterier:

  • Permanent seponert BMN 111 eller placebo før fullføring av 111-301 studien
  • Har et klinisk signifikant funn eller arytmi på baseline EKG som indikerer unormal hjertefunksjon
  • Bevis på redusert veksthastighet (<1,5 cm/år) vurdert over en periode på minst 6 måneder eller på lukking av vekstplate (proksimal tibia, distal femur) gjennom bilateral røntgen av nedre ekstremiteter.
  • Krev ethvert undersøkelsesmiddel før fullføring av studieperioden
  • Nåværende behandling med medisiner kjent for å endre nyrefunksjonen
  • Gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid under studiet
  • Samtidig sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens syn, ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsevalueringer, uansett årsak.
  • Har en tilstand eller omstendighet som, etter utforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for ikke å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: BMN 111
Legemiddel: BMN 111
Subkutan injeksjon av anbefalt dose av BMN 111 basert på vektbånddosering én gang daglig.
Andre navn:
  • Vosoritide
  • Modifisert rekombinant humant C-type natriuretisk peptid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra basislinjer i gjennomsnittlig annualisert veksthastighet
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Langsiktig effekt målt ved endring i annualisert veksthastighet
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i helserelatert livskvalitet målt ved spørreskjemaet Quality of Life in Short-Stured Youth
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 6.-12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 6.-12. måned
Potensielle endringer i daglig aktivitetsytelse målt ved Activities of Daily Living-spørreskjema
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser maksimal konsentrasjon (Cmax) av BMN 111 i plasma
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser området under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser området under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon (AUC0-t)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser eliminasjonshalveringstiden for BMN 111 (t1⁄2)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser den tilsynelatende clearance av stoffet
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser det tilsynelatende distribusjonsvolumet basert på terminalfasen (Vz/F)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Karakteriser hvor lenge BMN 111 er tilstede ved maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
BMN 111 Aktivitet Biomarkører
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
BMN 111-aktivitet vil bli vurdert ved å måle ben- og kollagenmetabolisme
Gjennom studiegjennomføring, hver 12. måned
Evaluer endring fra baseline i kroppsandelsforhold for ekstremitetene
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, hver 6. måned
Gjennom studiegjennomføring, hver 6. måned
Effekt av BMN 111 på benmorfologi og -kvalitet
Tidsramme: Gjennom studieavslutning, hver 12. måned for DXA eller 2 år for røntgen
Effekten av BMN 111 på benmorfologi/-kvalitet vil bli vurdert ved å måle beinmineraltetthet via røntgen og dobbelt røntgenabsorpsjon.
Gjennom studieavslutning, hver 12. måned for DXA eller 2 år for røntgen
Endelig voksen høyde
Tidsramme: Inntil minst 16 år for kvinner og 18 år for menn
Høyde på 16 år for kvinner og 18 år for menn
Inntil minst 16 år for kvinner og 18 år for menn

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Valgfri utforskende genomisk biomarkøranalyse
Tidsramme: En gang gjennom studiegjennomføring
Utforskende genomisk analyse av gener assosiert med CNP-signalering
En gang gjennom studiegjennomføring

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
12. desember 2017

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juni 2031

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
28. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
6. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. mars 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger