Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BMN 111 hos barn med akondroplasi

12 mars 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En fas 3, öppen långtidsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av BMN 111 hos barn med akondroplasi

Avsikten och utformningen av denna fas 3-studie är att utvärdera BMN 111 som ett terapeutiskt alternativ för behandling av barn med akondroplasi

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
119

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Turkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Måste ha genomfört studie 111-301
  • Kvinna >= 10 år gammal eller som har börjat mens måste ha ett negativt graviditetstest vid baslinjebesöket och vara villig att ta ytterligare graviditetstester under studien
  • Om sexuellt aktiv, villig att använda en mycket effektiv preventivmetod medan du deltar i studien
  • Är villig och kan utföra alla studieprocedurer
  • Föräldrar eller vårdnadshavare är villiga och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs. Försökspersoner under myndig ålder är också villiga och kan ge skriftligt samtycke (om det krävs av lokala bestämmelser eller IRB/IEC) efter att studiens karaktär har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs. Försökspersoner som når myndig ålder i sitt land medan studien pågår kommer att uppmanas att ge sitt eget skriftliga samtycke igen när de uppnått den lagliga myndighetsåldern.

Exklusions kriterier:

  • Permanent avbruten BMN 111 eller placebo innan studien 111-301 avslutades
  • Har ett kliniskt signifikant fynd eller arytmi på baslinje-EKG som indikerar onormal hjärtfunktion
  • Bevis på minskad tillväxthastighet (<1,5 cm/år) bedömd under en period på minst 6 månader eller för stängning av tillväxtplattan (proximal tibia, distal femur) genom bilaterala röntgenbilder av nedre extremiteter.
  • Kräv eventuellt undersökningsmedel innan studieperioden avslutas
  • Nuvarande terapi med läkemedel som är kända för att förändra njurfunktionen
  • Gravid eller ammar eller planerar att bli gravid under studien
  • Samtidig sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle störa studiedeltagande eller säkerhetsutvärderingar, oavsett anledning.
  • Har ett tillstånd eller en omständighet som, enligt utredarens uppfattning, gör att försökspersonen löper hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller för att inte slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: BMN 111
Läkemedel: BMN 111
Subkutan injektion av rekommenderad dos av BMN 111 baserat på viktintervallsdosering en gång dagligen.
Andra namn:
  • Vosoritide
  • Modifierad rekombinant human natriuretisk peptid av C-typ

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjer i genomsnittlig annualiserad tillväxthastighet
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 1 år
Långtidseffektivitet mätt som förändring i årlig tillväxthastighet
Genom avslutad studie i snitt 1 år

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet mätt med frågeformuläret Quality of Life in Short-Statured Youth
Tidsram: Genom avslutad studie, var 6-12:e månad
Genom avslutad studie, var 6-12:e månad
Potentiella förändringar i daglig aktivitetsprestation mätt med Activities of Daily Living-enkäten
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera maximal koncentration (Cmax) av BMN 111 i plasma
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera området under plasmakoncentrationens tidskurva från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera arean under plasmakoncentrationens tidskurva från tid 0 till den sista mätbara koncentrationen (AUC0-t)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera elimineringshalveringstiden för BMN 111 (t1⁄2)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera läkemedlets skenbara clearance
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera den skenbara distributionsvolymen baserat på terminalfasen (Vz/F)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Karakterisera hur lång tid BMN 111 är närvarande vid maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
Genom avslutad studie, var 12:e månad
BMN 111 Aktivitetsbiomarkörer
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad
BMN 111-aktivitet kommer att bedömas genom att mäta ben- och kollagenmetabolism
Genom avslutad studie, var 12:e månad
Utvärdera förändring från baslinjen i kroppsproportioner för extremiteterna
Tidsram: Genom avslutad studie, var 6:e ​​månad
Genom avslutad studie, var 6:e ​​månad
Effekt av BMN 111 på benmorfologi och benkvalitet
Tidsram: Genom avslutad studie, var 12:e månad för DXA eller 2 år för röntgen
Effekten av BMN 111 på benmorfologi/-kvalitet kommer att bedömas genom att mäta bentäthet via röntgen och dubbel röntgenabsorption
Genom avslutad studie, var 12:e månad för DXA eller 2 år för röntgen
Slutlig vuxenhöjd
Tidsram: Upp till minst 16 år för kvinnor och 18 år för män
Höjd vid 16 år för kvinnor och 18 år för män
Upp till minst 16 år för kvinnor och 18 år för män

Andra resultatmått

Andra resultatmått

För kliniska prövningar, en planerad mätning beskriven i protokollet som används för att bestämma effekten av en intervention/behandling på deltagarna. För observationsstudier, en mätning eller observation som används för att beskriva mönster av sjukdomar eller egenskaper, eller samband med exponeringar, riskfaktorer eller behandling. Typer av utfallsmått inkluderar primära utfallsmått och sekundära utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Valfri utforskande genomisk biomarköranalys
Tidsram: En gång genom avslutad studie
Exploratorisk genomisk analys av gener associerade med CNP-signalering
En gång genom avslutad studie

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
12 december 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 juni 2031

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 juni 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
28 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
31 januari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
6 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
13 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
12 mars 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar