Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa BMN 111 u dzieci z achondroplazją

12 marca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte, długoterminowe, przedłużone badanie fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności BMN 111 u dzieci z achondroplazją

Celem i projektem tego badania fazy 3 jest ocena BMN 111 jako opcji terapeutycznej w leczeniu dzieci z achondroplazją

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
119

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Hiszpania, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Japonia
      • Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japonia
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonia
        • Tokushima University Hospital
  • Niemcy
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi ukończyć badanie 111-301
  • Kobiety w wieku >= 10 lat lub które zaczęły miesiączkować muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty początkowej i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania
  • Jeśli są aktywne seksualnie, wyrażają chęć stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu
  • Są chętni i zdolni do wykonania wszystkich procedur badawczych
  • Rodzice lub opiekunowie są chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Ponadto osoby niepełnoletnie są chętne i zdolne do wyrażenia pisemnej zgody (jeśli wymagają tego lokalne przepisy lub IRB/IEC) po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Osoby, które osiągną pełnoletność w swoim kraju w trakcie trwania badania, zostaną ponownie poproszone o wyrażenie własnej pisemnej zgody po osiągnięciu pełnoletności.

Kryteria wyłączenia:

  • Na stałe odstawiono BMN 111 lub placebo przed zakończeniem badania 111-301
  • Mają klinicznie istotne odkrycie lub arytmię w wyjściowym EKG, które wskazują na nieprawidłową czynność serca
  • Dowody na zmniejszenie szybkości wzrostu (<1,5 cm/rok) oceniane przez okres co najmniej 6 miesięcy lub zamknięcie płytki wzrostowej (bliższa część kości piszczelowej, dalsza kość udowa) na podstawie obustronnych zdjęć rentgenowskich kończyn dolnych.
  • Wymagaj dowolnego agenta badawczego przed zakończeniem okresu studiów
  • Obecna terapia lekami, o których wiadomo, że zmieniają czynność nerek
  • W ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas studiów
  • Współistniejąca choroba lub stan, który w opinii badacza zakłóciłby udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa z jakiegokolwiek powodu.
  • Mieć stan lub okoliczność, które zdaniem badacza narażają uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: BM 111
Lek: BM 111
Podskórne wstrzyknięcie zalecanej dawki BMN 111 na podstawie dawkowania w zakresie masy ciała raz dziennie.
Inne nazwy:
  • Wosorytyd
  • Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniej rocznej prędkości wzrostu w stosunku do linii bazowych
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Skuteczność długoterminowa mierzona zmianą rocznej szybkości wzrostu
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany jakości życia związanej ze zdrowiem mierzonej kwestionariuszem Jakości Życia Młodzieży Niskorosłej
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 6-12 miesięcy
Do końca studiów, co 6-12 miesięcy
Potencjalne zmiany w wykonywaniu codziennych czynności mierzone za pomocą kwestionariusza Czynności życia codziennego
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 12 miesięcy
Do końca studiów, co 12 miesięcy
Scharakteryzuj maksymalne stężenie (Cmax) BMN 111 w osoczu
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 12 miesięcy
Do końca studiów, co 12 miesięcy
Scharakteryzuj pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞)
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 12 miesięcy
Do końca studiów, co 12 miesięcy
Scharakteryzuj pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-t)
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 12 miesięcy
Do końca studiów, co 12 miesięcy
Scharakteryzuj okres półtrwania w fazie eliminacji BMN 111 (t1⁄2)
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 12 miesięcy
Do końca studiów, co 12 miesięcy
Scharakteryzuj pozorny klirens leku
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 12 miesięcy
Do końca studiów, co 12 miesięcy
Scharakteryzować pozorną objętość dystrybucji w oparciu o fazę końcową (Vz/F)
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 12 miesięcy
Do końca studiów, co 12 miesięcy
Scharakteryzuj czas, w którym BMN 111 jest obecny w maksymalnym stężeniu (Tmax)
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 12 miesięcy
Do końca studiów, co 12 miesięcy
BMN 111 Biomarkery aktywności
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 12 miesięcy
Aktywność BMN 111 będzie oceniana przez pomiar metabolizmu kości i kolagenu
Do końca studiów, co 12 miesięcy
Ocenić zmianę w stosunku do linii podstawowej w proporcjach proporcji ciała kończyn
Ramy czasowe: Do końca studiów, co 6 miesięcy
Do końca studiów, co 6 miesięcy
Wpływ BMN 111 na morfologię i jakość kości
Ramy czasowe: Do czasu zakończenia badania, co 12 miesięcy w przypadku DXA lub 2 lata w przypadku prześwietlenia
Wpływ BMN 111 na morfologię/jakość kości zostanie oceniony poprzez pomiar gęstości mineralnej kości za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej i podwójnej absorpcjometrii rentgenowskiej
Do czasu zakończenia badania, co 12 miesięcy w przypadku DXA lub 2 lata w przypadku prześwietlenia
Końcowy wzrost dorosłego
Ramy czasowe: Do co najmniej 16 lat dla kobiet i 18 lat dla mężczyzn
Wzrost w wieku 16 lat dla kobiet i 18 lat dla mężczyzn
Do co najmniej 16 lat dla kobiet i 18 lat dla mężczyzn

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opcjonalna eksploracyjna analiza biomarkerów genomowych
Ramy czasowe: Raz po ukończeniu studiów
Eksploracyjna analiza genomowa genów związanych z sygnalizacją CNP
Raz po ukończeniu studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami