Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 111 hos børn med akondroplasi

12. marts 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 3, åbent langsigtet forlængelsesstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​BMN 111 hos børn med akondroplasi

Hensigten og designet af dette fase 3-studie er at vurdere BMN 111 som en terapeutisk mulighed for behandling af børn med Achondroplasi

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
119

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have gennemført undersøgelse 111-301
  • Kvinder >= 10 år gammel eller som er begyndt menstruation skal have en negativ graviditetstest ved baseline besøget og være villig til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen
  • Hvis seksuelt aktiv, villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens du deltager i undersøgelsen
  • Er villig og i stand til at udføre alle undersøgelsesprocedurer
  • Forældre eller værge er villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Også forsøgspersoner under myndig alder er villige og i stand til at give skriftligt samtykke (hvis det kræves af lokale regler eller IRB/IEC), efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Forsøgspersoner, der når myndighedsalderen i deres land, mens undersøgelsen er i gang, vil blive bedt om at give deres eget skriftlige samtykke igen, når de når den lovlige myndighedsalder.

Ekskluderingskriterier:

  • Permanent seponeret BMN 111 eller placebo før afslutningen af ​​111-301 undersøgelsen
  • Har et klinisk signifikant fund eller arytmi på baseline EKG, der indikerer unormal hjertefunktion
  • Evidens for nedsat væksthastighed (<1,5 cm/år) vurderet over en periode på mindst 6 måneder eller for lukning af vækstpladen (proksimal skinneben, distal femur) gennem bilateral røntgenbilleder af nedre ekstremiteter.
  • Kræv ethvert forsøgsmiddel før afslutningen af ​​studieperioden
  • Nuværende behandling med medicin, der vides at ændre nyrefunktionen
  • Gravid eller ammende eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigatorens opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer, uanset årsag.
  • Har en tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens opfattelse sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: BMN 111
Medicin: BMN 111
Subkutan injektion af anbefalet dosis af BMN 111 baseret på vægtbåndsdosering én gang dagligt.
Andre navne:
  • Vosoritide
  • Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra basislinjer i gennemsnitlig annualiseret væksthastighed
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Langtidseffektivitet målt ved ændring i annualiseret væksthastighed
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved spørgeskemaet om livskvalitet hos kortstående unge
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 6.-12. måned
Gennem studieafslutning, hver 6.-12. måned
Potentielle ændringer i den daglige aktivitetsydelse målt ved Activities of Daily Living-spørgeskemaet
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser maksimal koncentration (Cmax) af BMN 111 i plasma
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser området under plasmakoncentrationens tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser arealet under plasmakoncentrationens tidskurve fra tidspunkt 0 til den sidste målbare koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser eliminationshalveringstiden for BMN 111 (t1⁄2)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser den tilsyneladende clearance af lægemidlet
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser det tilsyneladende distributionsvolumen baseret på den terminale fase (Vz/F)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Karakteriser mængden af ​​tid, BMN 111 er til stede ved maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
BMN 111 Aktivitetsbiomarkører
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned
BMN 111-aktivitet vil blive vurderet ved at måle knogle- og kollagenmetabolisme
Gennem studieafslutning, hver 12. måned
Evaluer ændring fra baseline i kropsandelsforhold for ekstremiteterne
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 6. måned
Gennem studieafslutning, hver 6. måned
Effekt af BMN 111 på knoglemorfologi og -kvalitet
Tidsramme: Gennem studieafslutning, hver 12. måned for DXA eller 2 år for røntgen
Effekten af ​​BMN 111 på knoglemorfologi/-kvalitet vil blive vurderet ved at måle knoglemineraltæthed via røntgen- og dobbelt røntgenabsorption.
Gennem studieafslutning, hver 12. måned for DXA eller 2 år for røntgen
Endelig voksenhøjde
Tidsramme: Op til mindst 16 år for kvinder og 18 år for mænd
Højde ved 16 år for kvinder og 18 år for hanner
Op til mindst 16 år for kvinder og 18 år for mænd

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Valgfri eksplorativ genomisk biomarkøranalyse
Tidsramme: En gang gennem studieafslutning
Eksploratorisk genomisk analyse af gener forbundet med CNP-signalering
En gang gennem studieafslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. december 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2031

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 111-302
  • 2017-002404-28 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BMN 111

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger