Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

12. března 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 3, otevřená dlouhodobá rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

Záměrem a designem této studie fáze 3 je posoudit BMN 111 jako terapeutickou možnost pro léčbu dětí s achondroplázií

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
119

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japonsko
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonsko
        • Tokushima University Hospital
  • Německo
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Spojené státy, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Španělsko, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí mít dokončenou studii 111-301
  • Žena >= 10 let nebo žena, která začala menstruovat, musí mít negativní těhotenský test při základní návštěvě a musí být ochotna podstoupit další těhotenské testy během studie
  • Je-li sexuálně aktivní, ochoten při účasti ve studii používat vysoce účinnou metodu antikoncepce
  • Jsou ochotni a schopni provádět všechny studijní postupy
  • Rodiče nebo opatrovníci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Subjekty mladší zletilosti jsou také ochotny a schopny poskytnout písemný souhlas (pokud to vyžadují místní předpisy nebo IRB/IEC) poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Subjekty, které v průběhu studie dosáhnou plnoletosti ve své zemi, budou požádány, aby znovu poskytly svůj vlastní písemný souhlas po dosažení zákonné plnoletosti.

Kritéria vyloučení:

  • Trvale vysadit BMN 111 nebo placebo před dokončením studie 111-301
  • Mít klinicky významný nález nebo arytmii na základním EKG, které svědčí o abnormální srdeční funkci
  • Důkaz snížené rychlosti růstu (<1,5 cm/rok) hodnocený po dobu alespoň 6 měsíců nebo uzavření růstové ploténky (proximální tibie, distální femur) prostřednictvím bilaterálních rentgenových snímků dolních končetin.
  • Před dokončením období studie vyžadovat jakoukoli zkoumanou látku
  • Současná léčba léky, o kterých je známo, že mění funkci ledvin
  • Těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět během studie
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího z jakéhokoli důvodu narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti.
  • Mít stav nebo okolnost, která podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: BMN 111
Lék: BMN 111
Subkutánní injekce doporučené dávky BMN 111 na základě dávkování v hmotnostním pásmu jednou denně.
Ostatní jména:
  • Vosoritid
  • Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrné anualizované rychlosti růstu od výchozích hodnot
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Dlouhodobá účinnost měřená změnou anualizované rychlosti růstu
Po ukončení studia v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v kvalitě života související se zdravím měřené dotazníkem kvality života u mládeže malého vzrůstu
Časové okno: Během studia každých 6-12 měsíců
Během studia každých 6-12 měsíců
Potenciální změny ve výkonu denní aktivity měřené dotazníkem Activities of Daily Living
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte maximální koncentraci (Cmax) BMN 111 v plazmě
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte oblast pod časovou křivkou plazmatické koncentrace od času 0 do nekonečna (AUC0-∞)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte oblast pod časovou křivkou plazmatické koncentrace od času 0 do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte poločas eliminace BMN 111 (t1⁄2)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte zjevnou clearance léku
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte zdánlivý distribuční objem na základě terminální fáze (Vz/F)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Charakterizujte dobu, po kterou je BMN 111 přítomen při maximální koncentraci (Tmax)
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Biomarkery aktivity BMN 111
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Aktivita BMN 111 bude hodnocena měřením metabolismu kostí a kolagenu
Prostřednictvím ukončení studia každých 12 měsíců
Vyhodnoťte změnu poměrů tělesných proporcí končetin od výchozí hodnoty
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia každých 6 měsíců
Prostřednictvím ukončení studia každých 6 měsíců
Vliv BMN 111 na morfologii a kvalitu kostí
Časové okno: Po dokončení studie každých 12 měsíců pro DXA nebo 2 roky pro rentgen
Účinek BMN 111 na morfologii/kvalitu kosti bude hodnocen měřením kostní minerální denzity pomocí rentgenové a duální rentgenové absorbometrie
Po dokončení studie každých 12 měsíců pro DXA nebo 2 roky pro rentgen
Konečná výška dospělého
Časové okno: Minimálně do 16 let pro ženy a 18 let pro muže
Výška 16 let pro ženy a 18 let pro muže
Minimálně do 16 let pro ženy a 18 let pro muže

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Volitelná explorativní analýza genomických biomarkerů
Časové okno: Jednou po dokončení studia
Průzkumná genomická analýza genů spojených se signalizací CNP
Jednou po dokončení studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. prosince 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 111

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení