Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для оценки эффективности и безопасности BMN 111 у детей с ахондроплазией

12 марта 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Фаза 3, открытое долгосрочное расширенное исследование для оценки безопасности и эффективности BMN 111 у детей с ахондроплазией

Целью и дизайном этого исследования Фазы 3 является оценка BMN 111 в качестве терапевтического варианта лечения детей с ахондроплазией.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
119

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Германия
      • Magdeburg, Германия, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Испания, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Япония
      • Osaka, Япония
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Япония
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Япония
        • Tokushima University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Должен пройти исследование 111-301.
  • Женщины >= 10 лет или у которых начались менструации, должны иметь отрицательный результат теста на беременность во время исходного визита и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.
  • Если вы ведете половую жизнь, готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции во время участия в исследовании.
  • Готовы и способны выполнять все процедуры обучения
  • Родитель(и) или опекун(ы) желают и могут предоставить письменное подписанное информированное согласие после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием. Кроме того, субъекты, не достигшие совершеннолетия, желают и могут предоставить письменное согласие (если этого требует местное законодательство или IRB/IEC) после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием. Субъектам, достигшим совершеннолетия в своей стране во время проведения исследования, будет предложено снова предоставить свое собственное письменное согласие по достижении совершеннолетия.

Критерий исключения:

  • Окончательное прекращение приема BMN 111 или плацебо до завершения исследования 111-301
  • Иметь клинически значимую находку или аритмию на исходной ЭКГ, что указывает на аномальную функцию сердца
  • Доказательства снижения скорости роста (<1,5 см/год) по оценке в течение как минимум 6 месяцев или закрытия зоны роста (проксимальный отдел большеберцовой кости, дистальный отдел бедренной кости) при двусторонней рентгенографии нижних конечностей.
  • Требовать любого исследовательского агента до завершения периода исследования
  • Текущая терапия препаратами, которые, как известно, изменяют функцию почек
  • Беременные или кормящие грудью или планирующие забеременеть во время исследования
  • Сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, по любой причине может помешать участию в исследовании или оценке безопасности.
  • Иметь состояние или обстоятельство, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: БМН 111
Лекарство: БМН 111
Подкожная инъекция рекомендуемой дозы BMN 111 в зависимости от веса тела один раз в день.
Другие имена:
  • Восоритид
  • Модифицированный рекомбинантный натрийуретический пептид С-типа человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение среднегодовой скорости роста по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 1 год
Долгосрочная эффективность, измеряемая изменением годовой скорости роста
По завершении обучения, в среднем 1 год

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем, согласно опроснику «Качество жизни у низкорослых молодых людей»
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 6-12 месяцев
По окончании обучения, каждые 6-12 месяцев
Потенциальные изменения в показателях повседневной активности, измеренные с помощью опросника «Действия в повседневной жизни»
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте максимальную концентрацию (Cmax) BMN 111 в плазме
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте площадь под временной кривой концентрации в плазме от времени 0 до бесконечности (AUC0-∞)
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризовать площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени 0 до последней измеримой концентрации (AUC0-t).
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте период полувыведения BMN 111 (t1/2)
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте кажущийся клиренс препарата
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризовать кажущийся объем распределения на основе терминальной фазы (Vz/F)
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Охарактеризуйте количество времени, в течение которого BMN 111 присутствует в максимальной концентрации (Tmax).
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
BMN 111 Биомаркеры активности
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Активность BMN 111 будет оцениваться путем измерения метаболизма костной ткани и коллагена.
По окончании обучения, каждые 12 месяцев
Оцените изменение соотношения пропорций тела конечностей по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: По окончании обучения, каждые 6 месяцев
По окончании обучения, каждые 6 месяцев
Влияние BMN 111 на морфологию и качество кости
Временное ограничение: По завершении исследования каждые 12 месяцев для DXA или 2 года для рентгена
Влияние BMN 111 на морфологию/качество кости будет оцениваться путем измерения минеральной плотности кости с помощью рентгеновского излучения и двойной рентгеновской абсорбциометрии.
По завершении исследования каждые 12 месяцев для DXA или 2 года для рентгена
Окончательный взрослый рост
Временное ограничение: До 16 лет для женщин и до 18 лет для мужчин
Рост в 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин
До 16 лет для женщин и до 18 лет для мужчин

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дополнительный исследовательский анализ геномных биомаркеров
Временное ограничение: После завершения обучения
Исследовательский геномный анализ генов, связанных с передачей сигналов CNP
После завершения обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
12 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июня 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 июня 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
28 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
31 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
6 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
13 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 марта 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками