Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de extensión para evaluar la eficacia y seguridad de BMN 111 en niños con acondroplasia

12 de marzo de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de extensión a largo plazo de etiqueta abierta de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de BMN 111 en niños con acondroplasia

La intención y el diseño de este estudio de fase 3 es evaluar BMN 111 como una opción terapéutica para el tratamiento de niños con acondroplasia.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
119

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Magdeburg, Alemania, 39120
        • Otto-von-Gericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, España, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japón
      • Osaka, Japón
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japón
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japón
        • Tokushima University Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Turquía (Türkiye)
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34752
        • Acibadem University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Debe haber completado el Estudio 111-301
  • Las mujeres >= 10 años o que han comenzado la menstruación deben tener una prueba de embarazo negativa en la visita inicial y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio
  • Si es sexualmente activo, dispuesto a usar un método anticonceptivo altamente efectivo mientras participa en el estudio
  • Están dispuestos y son capaces de realizar todos los procedimientos del estudio.
  • Los padres o tutores están dispuestos y pueden proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con la investigación. Además, los sujetos menores de edad están dispuestos y pueden dar su consentimiento por escrito (si así lo exigen las reglamentaciones locales o el IRB/IEC) después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con la investigación. A los sujetos que alcancen la mayoría de edad en su país mientras el estudio está en curso se les pedirá que brinden su propio consentimiento por escrito nuevamente al alcanzar la mayoría de edad legal.

Criterio de exclusión:

  • Suspensión permanente de BMN 111 o placebo antes de completar el estudio 111-301
  • Tiene un hallazgo clínicamente significativo o arritmia en el ECG inicial que indica una función cardíaca anormal
  • Evidencia de disminución de la velocidad de crecimiento (<1,5 cm/año) evaluada durante un período de al menos 6 meses o de cierre de la placa de crecimiento (tibia proximal, fémur distal) a través de radiografías bilaterales de las extremidades inferiores.
  • Requerir cualquier agente de investigación antes de completar el período de estudio
  • Terapia actual con medicamentos que alteran la función renal
  • Embarazada o amamantando o planea quedar embarazada durante el estudio
  • Enfermedad o condición concurrente que, en opinión del investigador, interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad, por cualquier motivo.
  • Tener una condición o circunstancia que, a juicio del investigador, coloca al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: BMN 111
Droga: BMN 111
Inyección subcutánea de la dosis recomendada de BMN 111 basada en la dosificación de la banda de peso una vez al día.
Otros nombres:
  • Vosoritida
  • Péptido natriurético de tipo C humano recombinante modificado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde las líneas de base en la velocidad de crecimiento media anualizada
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Eficacia a largo plazo medida por el cambio en la velocidad de crecimiento anualizada
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud medida por el cuestionario de calidad de vida en jóvenes de baja estatura
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, cada 6-12 meses
Hasta la finalización del estudio, cada 6-12 meses
Cambios potenciales en el rendimiento de la actividad diaria medidos por el cuestionario de actividades de la vida diaria
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar la concentración máxima (Cmax) de BMN 111 en plasma
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar el área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-∞)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar el área bajo la curva de tiempo de la concentración plasmática desde el tiempo 0 hasta la última concentración medible (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar la vida media de eliminación de BMN 111 (t1⁄2)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar el aclaramiento aparente del fármaco
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar el volumen aparente de distribución en función de la fase terminal (Vz/F)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Caracterizar la cantidad de tiempo que BMN 111 está presente en la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Biomarcadores de actividad BMN 111
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
La actividad de BMN 111 se evaluará midiendo el metabolismo óseo y del colágeno.
Hasta la finalización de los estudios, cada 12 meses
Evaluar el cambio desde el inicio en las proporciones corporales de las extremidades
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, cada 6 meses
Hasta la finalización de los estudios, cada 6 meses
Efecto de BMN 111 sobre la morfología y calidad ósea
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, cada 12 meses para DXA o 2 años para rayos X
El efecto de BMN 111 en la morfología/calidad del hueso se evaluará midiendo la densidad mineral ósea mediante rayos X y absorciometría dual de rayos X.
Hasta la finalización del estudio, cada 12 meses para DXA o 2 años para rayos X
Altura adulta final
Periodo de tiempo: Hasta al menos 16 años de edad para mujeres y 18 años de edad para hombres
Altura a los 16 años para mujeres y 18 años para hombres
Hasta al menos 16 años de edad para mujeres y 18 años de edad para hombres

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Análisis exploratorio opcional de biomarcadores genómicos
Periodo de tiempo: Una vez a través de la finalización del estudio
Análisis genómico exploratorio de genes asociados con la señalización de CNP
Una vez a través de la finalización del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
12 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de junio de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de junio de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
28 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
31 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
6 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
13 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de marzo de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 111-302
  • 2017-002404-28 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones