吉妥珠单抗治疗骨髓增生异常综合征

目标：I. 确定接受 gemtuzumab ozogamicin 治疗的中度 2 级或高危骨髓增生异常综合征患者的总生存期。 二。 评估用这种药物治疗的患者的生活质量。 三、 在这些患者中比较该药物的两种不同剂量方案。 四、 确定这种药物在这些患者中的安全性。 V. 确定接受该药物治疗后达到完全缓解、部分缓解、疾病稳定、主要和次要血液学改善或主要和次要细胞遗传学反应的患者人数。 六。 确定接受该药物治疗的患者的无进展生存期、无复发生存期和进展为急性髓性白血病的时间。 七。 确定输血次数、静脉注射抗生素的天数以及接受该药物治疗的患者的住院天数。 八。 确定接受该药物治疗的患者反应的可能预测因子，包括年龄、核型和多药耐药性流出。 九。 确定该药物在这些患者中的药代动力学。 X. 将药物基因组学研究的结果与接受该药物治疗的患者的基因激活和治疗反应相关联。

大纲：这是一项随机、开放标签、多中心研究。 根据年龄（60 岁及以下 vs 60 岁以上）和 IPSS 评分（1.5-2.0 vs 2.5 及以上）对患者进行分层。 患者被随机分配到两个治疗组之一。 第 I 组：患者在第 1 天接受 gemtuzumab ozogamicin IV 超过 2 小时。 第 II 组：患者在第 1 天和第 15 天接受超过 2 小时的吉妥珠单抗奥佐米星静脉注射。 完成诱导治疗后，患有稳定或有反应的疾病的两组患者可能会接受缓解后治疗，包括最多 3 次额外剂量的 gemtuzumab ozogamicin，间隔大约 28-42 天。 生活质量在基线、第 I 组第 29 天、第 II 组第 43 天、接受额外剂量研究药物的患者第 127 天以及所有患者第 8 个月时评估。 对诱导治疗无反应的患者每月随访 8 个月，然后每 3 个月随访一次。 接受缓解后治疗的患者每 3 个月接受一次随访。

预计应计：本研究将在 12 个月内累积约 128 名患者（每个治疗组 64 名）。