Gemtuzumab dans le traitement des patients atteints du syndrome myélodysplasique

OBJECTIFS : I. Déterminer la survie totale des patients atteints d'un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire 2 ou élevé traités par le gemtuzumab ozogamicine. II. Évaluer la qualité de vie des patients traités avec ce médicament. III. Comparez deux schémas posologiques différents de ce médicament chez ces patients. IV. Déterminer l'innocuité de ce médicament chez ces patients. V. Déterminer le nombre de patients traités avec ce médicament qui obtiennent une rémission complète, une rémission partielle, une maladie stable, des améliorations hématologiques majeures et mineures ou des réponses cytogénétiques majeures et mineures. VI. Déterminer la survie sans progression, la survie sans rechute et le temps jusqu'à la progression vers la leucémie myéloïde aiguë chez les patients traités avec ce médicament. VII. Déterminer le nombre de transfusions, le nombre de jours sous antibiotiques IV et le nombre de jours d'hospitalisation chez les patients traités avec ce médicament. VIII. Déterminer les prédicteurs possibles de la réponse chez les patients traités avec ce médicament, y compris l'âge, le caryotype et l'efflux de résistance multimédicamenteuse. IX. Déterminer la pharmacocinétique de ce médicament chez ces patients. X. Corréler les résultats des études pharmacogénomiques à l'activation des gènes et à la réponse au traitement chez les patients traités avec ce médicament.

APERÇU : Il s'agit d'une étude randomisée, ouverte et multicentrique. Les patients sont stratifiés selon l'âge (60 ans et moins vs plus de 60 ans) et le score IPSS (1,5-2,0 vs 2,5 et plus). Les patients sont randomisés dans l'un des deux bras de traitement. Bras I : les patients reçoivent du gemtuzumab ozogamicine IV pendant 2 heures le jour 1. Bras II : les patients reçoivent du gemtuzumab ozogamicine IV pendant 2 heures les jours 1 et 15. Après la fin du traitement d'induction, les patients des deux bras présentant une maladie stable ou répondante peuvent recevoir un traitement post-rémission comprenant jusqu'à 3 doses supplémentaires de gemtuzumab ozogamicine à environ 28 à 42 jours d'intervalle. La qualité de vie est évaluée au départ, au jour 29 pour le bras I, au jour 43 pour le bras II, au jour 127 pour les patients qui reçoivent des doses supplémentaires du médicament à l'étude et à 8 mois pour tous les patients. Les patients qui ne répondent pas au traitement d'induction sont suivis mensuellement pendant 8 mois puis tous les 3 mois par la suite. Les patients qui reçoivent un traitement post-rémission sont suivis tous les 3 mois.

RECUL PROJETÉ : Environ 128 patients (64 par bras de traitement) seront comptabilisés pour cette étude dans les 12 mois.