Gemtuzumab bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom

ZIELE: I. Bestimmung des Gesamtüberlebens von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom der Stufe 2 oder hohem Risiko, die mit Gemtuzumab Ozogamicin behandelt wurden. II. Beurteilen Sie die Lebensqualität der mit diesem Medikament behandelten Patienten. III. Vergleichen Sie zwei verschiedene Dosierungsschemata dieses Arzneimittels bei diesen Patienten. IV. Bestimmen Sie die Sicherheit dieses Medikaments bei diesen Patienten. V. Bestimmen Sie die Anzahl der mit diesem Medikament behandelten Patienten, die eine vollständige Remission, teilweise Remission, eine stabile Krankheit, größere und kleinere hämatologische Verbesserungen oder größere und kleinere zytogenetische Reaktionen erreichen. VI. Bestimmen Sie das progressionsfreie Überleben, das rezidivfreie Überleben und die Zeit bis zur Progression zur akuten myeloischen Leukämie bei Patienten, die mit diesem Medikament behandelt werden. VII. Bestimmen Sie die Anzahl der Transfusionen, die Anzahl der Tage mit IV-Antibiotika und die Anzahl der Tage im Krankenhaus bei Patienten, die mit diesem Medikament behandelt wurden. VIII. Bestimmen Sie die möglichen Prädiktoren für das Ansprechen bei Patienten, die mit diesem Medikament behandelt werden, einschließlich Alter, Karyotyp und Multi-Drug-Resistenz-Efflux. IX. Bestimmen Sie die Pharmakokinetik dieses Arzneimittels bei diesen Patienten. X. Korrelieren Sie die Ergebnisse pharmakogenomischer Studien mit der Genaktivierung und dem Ansprechen auf die Therapie bei Patienten, die mit diesem Medikament behandelt wurden.

ÜBERBLICK: Dies ist eine randomisierte, offene, multizentrische Studie. Die Patienten werden nach Alter (60 und jünger vs. über 60) und IPSS-Score (1,5–2,0 vs. 2,5 und höher) stratifiziert. Die Patienten werden randomisiert einem von zwei Behandlungsarmen zugeteilt. Arm I: Die Patienten erhalten Gemtuzumab Ozogamicin IV über 2 Stunden am Tag 1. Arm II: Die Patienten erhalten Gemtuzumab Ozogamicin IV über 2 Stunden an den Tagen 1 und 15. Nach Abschluss der Induktionstherapie können Patienten in beiden Armen mit stabiler oder ansprechender Erkrankung eine Postremissionstherapie erhalten, die bis zu 3 zusätzliche Dosen Gemtuzumab Ozogamicin im Abstand von etwa 28-42 Tagen umfasst. Die Lebensqualität wird zu Studienbeginn, an Tag 29 für Arm I, an Tag 43 für Arm II, an Tag 127 für Patienten, die zusätzliche Dosen des Studienmedikaments erhalten, und nach 8 Monaten für alle Patienten bewertet. Patienten, die auf die Induktionstherapie nicht ansprechen, werden 8 Monate lang monatlich und danach alle 3 Monate nachuntersucht. Patienten, die eine Postremissionstherapie erhalten, werden alle 3 Monate nachuntersucht.

PROJEKTE ZUSAMMENFASSUNG: Ungefähr 128 Patienten (64 pro Behandlungsarm) werden für diese Studie innerhalb von 12 Monaten aufgenommen.