波生坦在患有肺动脉高压的儿童中的扩展研究 (FUTURE 2)
2017年5月16日 更新者：Actelion
一项开放标签、长期、安全性和耐受性扩展研究，使用波生坦儿科制剂治疗完成 FUTURE 1 的儿童特发性或家族性肺动脉高压
FUTURE 2 研究的主要目的是评估波生坦儿科制剂对完成 FUTURE 1 研究的特发性肺动脉高压或家族性肺动脉高压儿童的长期安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
33
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Deutsches Herzzentrum
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Giessen、德国
- Universitats Kinderklinik
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Bologna、意大利、40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Clamart、法国、92140
- Hôpital Antoine Béclère
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Paris、法国、75743
- Hôpital Necker
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Toulouse、法国
- CHE de Toulouse Hopital d'Enfants
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Geneva、瑞士
- Hôpital des Enfants
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80218
- The Children's Hospital Cardiac Care Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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London、英国
- The Institute of Child Health
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Groningen、荷兰
- Beatrix Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 由父母或法定代表人签署知情同意书。
- 完成 FUTURE 1 研究的患者。
- 耐受波生坦儿科配方且波生坦在 FUTURE 1 结束时被认为有益的患者。
- 参加 FUTURE 2（本研究）时年龄 >= 2 岁且 < 12 岁的男性或女性。 来月经的女性妊娠试验必须呈阴性。 如果合适，必须考虑可靠的避孕方法。
排除标准：
- 尽管剂量减少，但对波生坦不耐受。
- 任何妨碍继续波生坦治疗的具有临床意义的实验室异常。
- 怀孕或哺乳。
- 已知对波生坦或任何赋形剂过敏。
- 在 FUTURE 1 期间过早和永久停用研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：波生坦
波生坦的给药剂量为 4 mg/kg，每天两次（b.i.d.）直至研究结束。
它可以滴定到 2 mg/kg b.i.d.
如果耐受性不好。
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32 毫克可分散和易碎的片剂。
口服前将分散片的体重调整剂量分散在一茶匙水中（不与食物混合）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到研究结束 (EOS) 的年龄身高变化。
大体时间：从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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为了将生长数据与健康儿童的生长数据进行比较，根据整个随访期间收集的身高数据计算生长曲线。 对于每位患者，每次研究访问时测量的身高被转换为 z 分数，并以与 WHO 生长标准的标准偏差 (SD) 表示。 Z-分数根据以下公式计算： Z 分数 =（研究参与者的观察值 - 参考人群的中值）/参考人群的 SD 值 |
从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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体重从基线到研究结束 (EOS) 的变化
大体时间：从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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主要研究目标是评估波生坦对 PAH 儿童的长期安全性和耐受性，包括通过体重和身高相对于基线的变化衡量的生长情况。
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从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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收缩压 (SBP) 从基线到研究结束 (EOS) 的变化
大体时间：从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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主要研究目的是评估 PAH 儿童使用波生坦的长期安全性和耐受性，包括血压相对于基线的变化。
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从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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舒张压 (DBP) 从基线到研究结束 (EOS) 的变化
大体时间：从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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主要研究目的是评估 PAH 儿童使用波生坦的长期安全性和耐受性，包括血压相对于基线的变化。
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从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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脉搏率从基线到研究结束 (EOS) 的变化
大体时间：从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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主要研究目的是评估 PAH 儿童使用波生坦的长期安全性和耐受性，包括脉率相对于基线的变化。
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从基线（未来 1）到研究治疗停止（EOS 或提前停止研究治疗）后 28 天，即平均 32 个月
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治疗中出现肝功能异常的患者比例
大体时间：基线后，在未来 1 或未来 2 中停止研究治疗后最多 1 个日历日，即平均 31 个月
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主要研究目的是评估波生坦在 PAH 儿童中的长期安全性和耐受性，包括与肝酶相关的实验室异常。 此处报告了丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 升高超过正常上限 (ULN) 3 倍的患者比例。 |
基线后，在未来 1 或未来 2 中停止研究治疗后最多 1 个日历日，即平均 31 个月
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治疗中出现血红蛋白异常的患者比例
大体时间：基线后，在未来 1 或未来 2 中停止研究治疗后最多 1 个日历日，即平均 31 个月
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主要研究目的是评估波生坦在患有 PAH（包括血红蛋白异常）儿童中的长期安全性和耐受性。 此处报告了血红蛋白显着降低（即降低或超过正常下限 (LL) 的 15%）的患者比例。 |
基线后，在未来 1 或未来 2 中停止研究治疗后最多 1 个日历日，即平均 31 个月
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有不良事件导致过早停止研究治疗的受试者人数
大体时间：从 FUTURE 1 中的第一个研究药物管理，平均 31 个月
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从 FUTURE 1 中的第一个研究药物管理，平均 31 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Andjela Kusic-Pajic, MD、Actelion
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2005年8月23日
初级完成 (实际的)
2011年10月28日
研究完成 (实际的)
2011年10月28日
研究注册日期
首次提交
2006年4月26日
首先提交符合 QC 标准的
2006年4月26日
首次发布 (估计)
2006年4月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年6月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年5月16日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
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