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一项多中心、双盲研究，旨在研究 Arimoclomol 在 ALS 志愿者中的安全性和有效性

2012年2月8日 更新者：CytRx

一项多中心、双盲、安慰剂对照的 2b 期研究，旨在研究 Arimoclomol 在患有肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 的志愿者中的安全性和有效性

Arimoclomol 是一种小分子，可在压力下上调细胞中的“分子伴侣”。 在 ALS 的突变型超氧化物歧化酶 (SOD1) 转基因小鼠模型中，在症状出现前和疾病发作时给予 Arimoclomol 可将存活时间延长五周。 此外，它已被证明在其他大鼠神经损伤模型中具有神经保护和神经再生作用。 分子伴侣蛋白在细胞对压力和蛋白质错误折叠的反应中至关重要。 最近的数据表明，在一些患有家族性疾病的患者中，导致 ALS 的 SOD1 突变降低了各种分子伴侣的可用性，从而削弱了它们对细胞应激反应的能力。 蛋白质错误折叠和随之而来的聚集可能在家族性和散发性 ALS 的发病机制中发挥作用。 改善细胞伴侣对蛋白质错误折叠的反应的治疗剂，如 arimoclomol，可能对 ALS 有帮助。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 2b 期双盲、随机、安慰剂对照平行组研究，评估 arimoclomol（400 mg t.i.d.）与安慰剂相比的安全性和有效性。 将采用安全引入阶段来确保所有研究志愿者的安全。

第一层（安全导入）：在安全导入阶段的注册期间，符合纳入/排除标准的 24 名志愿者将随机分配到 4 个调查地点。 这些志愿者将在开始治疗后的前 4 周内每周进行一次探访。 药代动力学 (PK) 将在这 4 周内的不同时间点进行。 在最初的 4 周治疗后，将以 4 周的间隔继续进行访视，直至第 36 周，随后将每 8 周进行一次访视，直至第 68 周。 最后一次访问将在第 72 周进行。 将进行 28 天的研究用药后跟进电话，以评估医疗状况和不良事件。

Tier II：在 Tier I 志愿者完成 4 周的治疗后，他们的数据将由 IDMC 审查，如果没有发现严重的安全问题，将建议开始第二个注册期（Tier II）。 在 Tier II 注册期间，将从美国和加拿大大约 30 到 40 个中心招募的志愿者随机分配。 筛选和随机化后，志愿者将每 4 周接受一次为期 9 个月的随访。 随后的访问将每 8 周进行一次，直到第 68 周，在第 16、24 和 32 周进行临时跟进电话，并在第 72 周进行最后一次访问。 将在最后一次研究药物给药后 28 天进行第 76 周随访电话，以评估医疗状况和不良事件。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 2G9
        • University of British Columbia, Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre - Tier 2 Site
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
        • London Health Science Center - Tier 2 Site
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
        • University of Toronto, Sunnybrook Health Sciences Centre - Tier 2 Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute - Tier 2
  • 美国
    • California
      • Pacific Palisades、California、美国、90272
        • University of California Los Angeles - Tier 2 Site
      • San Francisco、California、美国、94117
        • University of California - San Francisco - Tier 2 Site
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80262
        • University of Colorado Health Sciences Center - Tier 2 Site
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami - Tier 2 Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University - Tier 2 site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University, Dept. of Neurology - Tier 2 Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center - Tier 2 site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • John Hopkins University - Tier 2 Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital - Tier 1 Site
      • Springfield、Massachusetts、美国、01199
        • Baystate Medical Center - Tier 2 Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Saint Louis University, Neuromuscular Div. - Tier 2 Site
      • St. Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University - Tier 2 Site
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68506
        • BryanLGH Medical Center - Tier 2 Site
    • New York
      • Albany、New York、美国、12205
        • Upstate Clinical Research, LLC - Tier 2 Site
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai School of Medicine - Tier 2 Site
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center - Tier 2 site
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • SUNY Downstate Medical Center - Tier 1 Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center - Tier 1 Site
      • Winston Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University School of Medicine -Tier 2 Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation -Tier 2 site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97213
        • Providence ALS Center - Tier 2 Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Pennsylvania State University School of Medicine - Tier 2 Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Drexel University College of Medicine - Tier 1 Site
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Tier 2 Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-2551
        • Vanderbilt University Medical Center - Tier 2
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75214
        • Texas Neurology, PA - Tier 2 Site
      • San Antonio、Texas、美国、78229-3900
        • University of Texas Health Science Center - Tier 2 Site
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05405
        • University of Vermont, College of Medicine - Tier 2
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University of Virginia - Tier 2 Sites
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • Virginia Mason Clinic - Tier 2 Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin - Tier 2 Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 家族性或散发性 ALS。
  • 根据世界神经病学联合会 El Escorial 标准诊断为实验室支持的很可能、很可能或确定的 ALS，在筛选访问之前持续时间少于或等于 36 个月。
  • 肺活量 (VC) 等于或大于筛选访视时性别、身高和年龄预测值的 70%。
  • 研究地点的地理可达性。
  • 根据口头报告，能够在筛选访视时服用口服药物。
  • 流利的英语、西班牙语或加拿大法语。

排除标准：

  • 已知对 arimoclomol 或任何其他相关化合物敏感或不耐受的历史。
  • 之前通过临床试验或医生发起的 IND 接触过 arimoclomol。
  • 在筛选访视后 30 天内接触任何研究药物。

  • 存在以下任何临床情况：

    1. 过去一年内滥用药物
    2. 不稳定的心脏、肺、肾、肝、内分泌、血液或活动性恶性肿瘤或传染病
    3. 艾滋病或艾滋病相关综合症
    4. 不稳定的精神疾病定义为精神病（幻觉或妄想），筛选访视后 90 天内未治疗的重度抑郁症。
  • 实验室值：筛查血清肌酐大于或等于 1.5 mg/dL，肌酐清除率小于 70 cc/min，谷丙转氨酶 (ALT) 大于正常上限的 3.0 倍，总胆红素大于正常上限的 1.5 倍正常，白细胞 (WBC) 计数低于 3,500/mm3，血小板浓度低于 100,000/ul，血细胞比容水平女性低于 33% 或男性低于 35%，或凝血试验（PT、PTT）大于或等于正常上限的1.5倍。
  • 正在哺乳的女性志愿者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：2个
药品：阿莫氯酚
胶囊，400 mg t.i.d.
安慰剂比较：1个
药品：安慰剂
安慰剂 t.i.d.

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
ALSFRS-R
大体时间：9个月
9个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
ALSFRS-R
大体时间：18个月
18个月
生存
大体时间：18个月
18个月
肌肉力量
大体时间：9 和 18 个月
9 和 18 个月
肺功能
大体时间：9 和 18 个月
9 和 18 个月
宗
大体时间：9 和 18 个月
9 和 18 个月
生活质量
大体时间：9 和 18 个月
9 和 18 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CytRx

调查人员

  • 首席研究员：Jeremy Shefner, MD, PhD、State University of New York - Upstate Medical University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2007年11月16日

首先提交符合 QC 标准的

2007年11月16日

首次发布 (估计)

2007年11月20日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2012年2月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2012年2月8日

最后验证

2012年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AALS-003

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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