使用静脉内免疫球蛋白治疗多系统萎缩
2017年1月5日 更新者：Peter Novak、University of Massachusetts, Worcester
多系统萎缩症 (MSA) 是一种进行性散发性神经退行性疾病，可导致脑细胞广泛丧失，从而导致帕金森病、小脑和自主神经功能障碍。 MSA 的原因尚不清楚。 可用的治疗只是对症治疗，不会改变病程。
尽管 MSA 的病因尚不清楚，但有证据表明 MSA 大脑中存在常见的神经炎症机制，包括小胶质细胞的激活和毒性细胞因子的产生。 该研究方案基于可以通过阻断神经炎症活动来改变 MSA 进展的假设。
该方案包括静脉注射免疫球蛋白 (IVIg)。 IVIg 含有源自人血浆的抗体，可以阻断大脑中可能导致脑细胞损失的炎症反应。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Worcester、Massachusetts、美国、01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 17 岁以上的男性或女性。
- 疑似多系统萎缩的临床诊断
- 提供参与研究的书面知情同意书
- 了解他们可以随时撤回他们的同意
排除标准：
- 怀孕或哺乳期的妇女
- 在研究者看来，有任何其他显着的全身、肝脏、心脏或肾脏疾病。
- 在研究者看来，受试者严重脱水，这是通过临床评估确定的，包括测量皮肤弹性、血尿素氮和肌酸酐值。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：1个
干预措施包括每月静脉注射免疫球蛋白。
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静脉注射免疫球蛋白（品牌Privigen）静脉滴注，每月6次，连续6个月，每次滴注剂量为0.4克/千克。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗后长达六个月的不良事件数量
大体时间：每月一次，最多 8 个月（包括筛选访视和最终访视）
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主要结果指标是评估 IVIG 输注在多系统萎缩患者中的安全性和耐受性。
主要终点定义为不良事件 (AE) 的频率。
在整个研究过程中以及最后一次输注后至少 60 天评估了 AE，包括它们的严重程度和与 IVIG 的关系。
如果 AE 发生在输注期间或输注后 72 小时内，则认为它们与 IVIG 输注相关（输注 AE）。
非输注 AE 进一步分类为可能与 IVIG 相关或可能与 IVIG 无关。
评估的严重 AE 包括导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长住院治疗的医疗事件。
任何 AE 定义为任何症状的发生，无论强度等级如何。
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每月一次，最多 8 个月（包括筛选访视和最终访视）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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IVIg 治疗 MSA 的初步疗效。
大体时间：每月一次，最多 8 个月（包括筛选访视和最终访视）
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次要结果指标是评估 IVIG 治疗 MSA 的初步疗效。
主要疗效终点是统一 MSA 评定量表（UMSARS-I 和 UMSAR-II）与基线相比的变化。
UMSARS-I 和 UMSARS-II 是经过验证的半定量评定量表，用于评估 MSA 的严重程度。
UMSARS-I 包括对疾病相关损伤的历史回顾，UMSARS-II 包括运动检查。
UMSARS-I 有 12 个问题，每个问题的得分为 0-4，其中 0 为正常，> 为异常反应。
UMSARS-I 的总范围是 0 到 48。
UMSARS-II 有 12 个项目由考官评分，每个项目的评分为 0-4，其中 0 为正常，> 为异常反应。
UMSARS-II 的总范围是 0 到 56。
将基线（第 1 个月）的 UMSARS-I 和 UMSARS-II 分数与相隔 8 个月的最后一次访视（第 8 个月）获得的分数进行比较。
干预发生在第 2-7 个月，共 6 次。
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每月一次，最多 8 个月（包括筛选访视和最终访视）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Peter Novak, MD, PhD、University of Massachusetts, Worcester
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年6月1日
初级完成 (实际的)
2009年9月1日
研究完成 (实际的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2008年9月9日
首先提交符合 QC 标准的
2008年9月9日
首次发布 (估计)
2008年9月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年2月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年1月5日
最后验证
2015年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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