类固醇依赖性肾病综合征患儿利妥昔单抗相对钙调神经磷酸酶抑制剂的疗效和安全性

儿童肾病综合征主要由微小病变引起。 这些患者中的大多数对皮质类固醇反应良好。 然而，多达 70% 的肾病综合征患儿至少经历过一次复发，30% 的患儿发展为更复杂的病程，频繁复发 (FRNS)（≥2 次复发/6 个月）伴或不伴类固醇依赖性 (SDNS)（复发在逐渐减量期间或停用皮质类固醇激素后 2 周内）。 这些儿童反复和长期使用类固醇通常会导致长期并发症。 治疗的目标是降低复发率、皮质类固醇的累积剂量和严重并发症的发生率。 为了尽量减少类固醇治疗的副作用，不同的类固醇保护剂如环磷酰胺、神经钙蛋白抑制剂 (CNI)、左旋咪唑和吗替麦考酚酯 (MMF) 已用于 SDNS。 尽管 CNI 通常被认为是首选的类固醇保留药物类别，但利妥昔单抗越来越多地用作替代药物以尽量减少 CNI 的毒性。 各种前瞻性研究表明，利妥昔单抗是一种 B 细胞耗竭单克隆抗体，可以安全有效地替代类固醇或免疫抑制剂，以在该人群中实现和维持缓解。单次利妥昔单抗疗程已被证明在 6 至 12 个月内有效，并且迄今为止观察到的副作用是非常良性的。 缺乏比较这些药物有效性的研究。 在我们提议的随机对照试验中，研究人员希望比较 CNI 与利妥昔单抗治疗 SDNS 儿童的疗效和安全性。