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来自人体肌肉的乙酰胆碱受体作为 ALS 的药理学靶点 (AchALS)

2016年1月1日 更新者:Maurizio Inghilleri、University of Roma La Sapienza
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种致命疾病,可导致运动神经元退化和进行性瘫痪。 其他研究表明,即使没有运动神经元异常,骨骼肌也会存在缺陷,重点关注乙酰胆碱受体 (AChR) 并支持所谓的“消退”假说。 这项研究的结果将是了解内源性大麻素棕榈酰乙醇酰胺 (PEA) 是否可以减少 ALS 肌肉中 AChRs 电流的减少,以及它是否可以改变 ALS 患者的临床和电生理参数。

研究概览

详细说明

结果:

监测 PEA 治疗 ALS 患者的疗效和安全性。 ALS 肌肉中 AChR 电流的分析和 AChRs 亚基组成的描述

研究设计:

一项随机对照盲法研究。 散发性 ALS 患者将单独接受利鲁唑或利鲁唑 + PEA,以研究治疗的临床和电生理效应。 预计入组患者人数为 50 人。

所有满足选择标准的患者将被随机分为两组:第一组仅接受利鲁唑治疗,第二组接受与 PEA 相关的利鲁唑治疗(Normast 600 mg 微粒,2 袋/天)。 随机化将根据临床发作类型(延髓与脊髓)对患者进行分层。 这些患者将被罗马“第一大学”神经病学和精神病学系录取。

访问将在 0(随机化)、3 和 6 个月进行。 每次就诊时,ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)、预测用力肺活量 (FVC%) 百分比、医学研究委员会 (MRC) 右上肢肌肉力量评分以及复合肌肉将评估右尺神经和膈神经的动作电位 (CMAP)。 肌肉活检将在研究结束时进行。 将获得的结果与在去神经支配(非 ALS)对照患者的肌肉样本中观察到的结果进行比较。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

50

阶段

  • 不适用

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 根据 El-Escorial 标准诊断 ALS;
  • 年龄>18岁;
  • ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS- r) 得分 > 20;
  • 用力肺活量(FVC)> 30%;
  • 用利鲁唑治疗。

排除标准:

  • 其他疾病运动神经元;
  • 前三个月的实验治疗;
  • 怀孕或哺乳;
  • 使用利鲁唑的禁忌症;
  • 接受气管切开术、肠内或肠外供应的患者;
  • 严重的精神疾病。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:基础科学
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器:利鲁唑
ALS 患者每日两次利鲁唑 50 mg
利鲁唑 50 毫克,每日两次
实验性的:PEA 加利鲁唑
利鲁唑 50 毫克每天两次加内源性大麻素棕榈酰乙醇酰胺 (PEA)(超微粉化)600 毫克每天两次用于 ALS 患者
利鲁唑 50 毫克,每日两次
内源性大麻素棕榈酰乙醇酰胺 (PEA)(超微粉化)600 毫克,每日两次
其他名称:
  • 豌豆

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
6 个月时 ALS 患者肺容量相对于基线的变化。
大体时间:六个月
将测量预测用力肺活量 (FVC %) 百分比的变化
六个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ALS 肌肉中乙酰胆碱受体 (AChR) 电流的变化和 AChRs 亚基组成的分析。
大体时间:六个月
在移植了 ALS 肌肉膜的卵母细胞中使用电压钳细胞内记录。
六个月
6 个月时 ALS 患者肌肉力量相对于基线的变化。
大体时间:六个月
将测量医学研究委员会 (MRC) 量表分数的变化
六个月
ALS 患者 6 个月时电生理参数相对于基线的变化
大体时间:六个月
将测量尺神经和膈神经的复合肌肉动作电位 (CMAP) 振幅的变化
六个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年1月1日

初级完成 (实际的)

2015年6月1日

研究完成 (实际的)

2015年12月1日

研究注册日期

首次提交

2015年12月22日

首先提交符合 QC 标准的

2015年12月30日

首次发布 (估计)

2016年1月1日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年1月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年1月1日

最后验证

2016年1月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

利鲁唑的临床试验

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