Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Acetylcholine-receptoren uit menselijke spieren als farmacologisch doelwit voor ALS (AchALS)

1 januari 2016 bijgewerkt door: Maurizio Inghilleri, University of Roma La Sapienza
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een dodelijke ziekte die leidt tot degeneratie van motorneuronen en progressieve verlamming. Andere onderzoeken hebben defecten in skeletspieren aan het licht gebracht, zelfs bij afwezigheid van anomalieën van motorneuronen, met de nadruk op acetylcholinereceptoren (AChR's) en ter ondersteuning van de zogenaamde "afstervende" hypothese. Het resultaat van deze studie zal zijn om te begrijpen of de endocannabinoïde palmitoylethanolamide (PEA) de afname van AChRs-stromen in ALS-spier kan verminderen, en of het de klinische en elektrofysiologische parameters van ALS-patiënten kan wijzigen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Resultaat:

Monitoring van de werkzaamheid en veiligheid van PEA bij de behandeling van patiënten met ALS. Analyse van AChR-stromen en beschrijving van de samenstelling van AChR-subeenheden in ALS-spieren

Ontwerp van de studie:

Een gerandomiseerde gecontroleerde geblindeerde studie. Patiënten met sporadische ALS zullen alleen riluzol of riluzol+PEA krijgen om de klinische en elektrofysiologische effecten van de behandeling te onderzoeken. Het verwachte aantal ingeschreven patiënten zal 50 zijn.

Alle patiënten die aan de selectiecriteria voldoen, worden gerandomiseerd in twee groepen: een eerste groep wordt alleen behandeld met riluzol, de tweede groep met riluzol geassocieerd met PEA (Normast 600 mg microgranulaat, 2 sachets/dag). De randomisatie zal gebeuren door patiënten te stratificeren volgens het type klinisch begin (bulbair vs. spinaal). De patiënten zullen worden ingeschreven in de afdeling Neurologie en Psychiatrie, Universiteit van Rome "Sapienza".

De bezoeken worden uitgevoerd op 0 (randomisatie), 3 en 6 maanden. Bij elk bezoek worden de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), het percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC%), de Medical Research Council (MRC)-score voor spierkracht beperkt tot de rechter bovenste ledematen, en de samengestelde spier actiepotentialen (CMAP) van de rechter ulnaire en nervus phrenicus zullen worden beoordeeld. Aan het einde van het onderzoek zal een spierbiopsie worden uitgevoerd. De verkregen resultaten zullen worden vergeleken met die waargenomen in spiermonsters van gedenerveerde (niet-ALS) controlepatiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

50

Fase

  • Niet toepasbaar

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van ALS volgens de criteria van El-Escorial;
  • Leeftijd > 18 jaar;
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-r) score > 20;
  • Geforceerde vitale capaciteit (FVC)> 30%;
  • Behandeling met Riluzol.

Uitsluitingscriteria:

  • Andere ziekten motorneuronen;
  • Experimentele behandelingen in de afgelopen drie maanden;
  • Zwanger of borstvoeding;
  • Contra-indicaties voor het gebruik van riluzol;
  • Patiënten die tracheostomie, enterale of parenterale toevoer ondergaan;
  • Ernstige psychiatrische stoornissen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Riluzol
Riluzol 50 mg tweemaal daags bij ALS-patiënten
Geneesmiddel: Riluzol
Riluzol 50 mg tweemaal daags
Experimenteel: PEA plus Riluzol
Riluzol 50 mg tweemaal daags plus endocannabinoïde palmitoylethanolamide (PEA) (geultramicroniseerd) 600 mg tweemaal daags bij ALS-patiënten
Geneesmiddel: Riluzol
Riluzol 50 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: endocannabinoïde palmitoylethanolamide (PEA)
Endocannabinoïde palmitoylethanolamide (PEA) (geultramicroniseerd) 600 mg tweemaal daags
Andere namen:
  • ERWT

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van baseline in longcapaciteit van ALS-patiënten na 6 maanden.
Tijdsspanne: zes maanden
Veranderingen van het percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC%) worden gemeten
zes maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in acetylcholinereceptoren (AChR) -stromen en analyse van de samenstelling van AChRs-subeenheden in ALS-spieren.
Tijdsspanne: zes maanden
Gebruik van voltage-clamp intracellulaire opnames in eicellen getransplanteerd met membranen van ALS-spieren.
zes maanden
Veranderingen ten opzichte van baseline in spierkracht van ALS-patiënten na 6 maanden.
Tijdsspanne: zes maanden
Veranderingen van de schaalscore van de Medical Research Council (MRC) worden gemeten
zes maanden
Veranderingen ten opzichte van baseline in elektrofysiologische parameters van ALS-patiënten na 6 maanden
Tijdsspanne: zes maanden
Veranderingen van de samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP) amplitude van nervus ulnaris en nervus phrenicus zullen worden gemeten
zes maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Roma La Sapienza

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 december 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

1 januari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

5 januari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 januari 2016

Laatst geverifieerd

1 januari 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 3314

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Riluzol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren