Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ацетилхолиновые рецепторы мышц человека как фармакологическая мишень при БАС (AchALS)

1 января 2016 г. обновлено: Maurizio Inghilleri, University of Roma La Sapienza
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — смертельное заболевание, приводящее к дегенерации двигательных нейронов и прогрессирующему параличу. Другие исследования выявили дефекты в скелетных мышцах даже при отсутствии аномалий двигательных нейронов, сосредоточив внимание на рецепторах ацетилхолина (AChR) и подтвердив так называемую гипотезу «отмирания». Результат этого исследования будет заключаться в том, чтобы понять, может ли эндоканнабиноидный пальмитоилэтаноламид (ФЭА) уменьшить снижение токов AChR в мышцах с БАС и может ли он изменить клинические и электрофизиологические параметры пациентов с БАС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исход:

Мониторинг эффективности и безопасности ПЭА при лечении больных БАС. Анализ токов АХР и описание состава субъединиц АХР в мышцах БАС

Дизайн исследования:

Рандомизированное контролируемое слепое исследование. Пациенты со спорадическим БАС будут получать только рилузол или рилузол + ПЭА для изучения клинических и электрофизиологических эффектов лечения. Ожидаемое количество зарегистрированных пациентов составит 50 человек.

Все пациенты, удовлетворяющие критериям отбора, будут рандомизированы на две группы: первая группа будет получать только рилузол, вторая группа — рилузол в сочетании с ПЭА (нормаст 600 мг, микрогранулы, 2 пакетика/день). Рандомизация будет проводиться путем стратификации пациентов в соответствии с типом клинического начала (бульбарный или спинальный). Пациенты будут зачислены на кафедру неврологии и психиатрии Римского университета «Сапиенца».

Визиты будут проводиться через 0 (рандомизация), через 3 и 6 месяцев. При каждом посещении пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R), процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ), оценка Совета медицинских исследований (MRC) для мышечной силы, ограниченной правыми верхними конечностями, и смешанная мышца будут оцениваться потенциалы действия (CMAP) правого локтевого и диафрагмального нервов. В конце исследования будет сделана биопсия мышц. Полученные результаты будут сравниваться с результатами, наблюдаемыми в образцах мышц контрольных пациентов с денервацией (без БАС).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

50

Фаза

  • Непригодный

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика БАС по критериям Эль-Эскориала;
  • Возраст > 18 лет;
  • Пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-r) > 20 баллов;
  • Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) > 30%;
  • Лечение рилузолом.

Критерий исключения:

  • Другие заболевания двигательных нейронов;
  • Экспериментальные обработки в предыдущие три месяца;
  • Беременные или кормящие грудью;
  • Противопоказания к применению рилузола;
  • Пациенты, подвергающиеся трахеостомии, энтеральному или парентеральному питанию;
  • Тяжелые психические расстройства.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Фундаментальная наука
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Рилузол
Рилузол 50 мг два раза в день у пациентов с БАС
Лекарство: Рилузол
Рилузол 50 мг 2 раза в сутки
Экспериментальный: ПЭА плюс рилузол
Рилузол 50 мг два раза в день плюс эндоканнабиноидный пальмитоилэтаноламид (ФЭА) (ультрамикронизированный) 600 мг два раза в день у пациентов с БАС
Лекарство: Рилузол
Рилузол 50 мг 2 раза в сутки
Лекарство: эндоканнабиноидный пальмитоилэтаноламид (ФЭА)
Эндоканнабиноид пальмитоилэтаноламид (ФЭА) (ультрамикронизированный) 600 мг два раза в день
Другие имена:
  • ПЭА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения по сравнению с исходным уровнем легочной емкости у пациентов с БАС через 6 месяцев.
Временное ограничение: шесть месяцев
Будут измеряться изменения процента прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ %).
шесть месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения токов ацетилхолиновых рецепторов (АХР) и анализ состава субъединиц АХР в мышцах с БАС.
Временное ограничение: шесть месяцев
Использование внутриклеточных записей с зажимом напряжения в ооцитах, трансплантированных с мембранами из мышц ALS.
шесть месяцев
Изменения по сравнению с исходным уровнем мышечной силы у пациентов с БАС через 6 месяцев.
Временное ограничение: шесть месяцев
Изменения балла по шкале Совета медицинских исследований (MRC) будут измеряться
шесть месяцев
Изменения по сравнению с исходным уровнем электрофизиологических параметров у пациентов с БАС через 6 месяцев
Временное ограничение: шесть месяцев
Будут измеряться изменения амплитуды сложного мышечного потенциала действия (CMAP) локтевого и диафрагмального нервов.
шесть месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Roma La Sapienza

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 декабря 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 декабря 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 января 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 января 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 января 2016 г.

Последняя проверка

1 января 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 3314

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Рилузол

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Croatia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться