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Receptores de acetilcolina de músculos humanos como diana farmacológica para la ELA (AchALS)

1 de enero de 2016 actualizado por: Maurizio Inghilleri, University of Roma La Sapienza
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad mortal que provoca la degeneración de las neuronas motoras y la parálisis progresiva. Otros estudios han revelado defectos en el músculo esquelético incluso en ausencia de anomalías de las neuronas motoras, centrándose en los receptores de acetilcolina (AChR) y apoyando la hipótesis de la llamada "muerte retrógrada". El resultado de este estudio será comprender si el endocannabinoide palmitoiletanolamida (PEA) puede reducir la reducción de las corrientes de AChR en el músculo con ELA y si puede modificar los parámetros clínicos y electrofisiológicos de los pacientes con ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Salir:

Seguimiento de la eficacia y seguridad de PEA en el tratamiento de pacientes con ELA. Análisis de las corrientes de AChR y descripción de la composición de las subunidades de AChR en los músculos ALS

Diseño del Estudio:

Un estudio aleatorizado controlado ciego. Los pacientes con ELA esporádica recibirán riluzol solo o riluzol + PEA para investigar los efectos clínicos y electrofisiológicos del tratamiento. El número esperado de pacientes inscritos será de 50.

Todos los pacientes que cumplan los criterios de selección serán aleatorizados en dos grupos: un primer grupo será tratado solo con riluzol, el segundo grupo con riluzol asociado con PEA (Normast 600 mg microgranular, 2 sobres/día). La aleatorización se realizará estratificando a los pacientes según el tipo de inicio clínico (bulbar vs. espinal). Los pacientes serán inscritos en el Departamento de Neurología y Psiquiatría de la Universidad de Roma "Sapienza".

Las visitas se realizarán a los 0 (aleatorización), 3 y 6 meses. En cada visita, la Escala de Calificación Funcional de ALS-Revisada (ALSFRS-R), el porcentaje de capacidad vital forzada prevista (FVC%), la puntuación del Consejo de Investigación Médica (MRC) para la fuerza muscular limitada a las extremidades superiores derechas y el músculo compuesto Se evaluarán los potenciales de acción (CMAP) de los nervios cubital derecho y frénico. Se realizará una biopsia muscular al final del estudio. Los resultados obtenidos se compararán con los observados en muestras musculares de pacientes control denervados (sin ELA).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

50

Fase

  • No aplica

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de ELA según los criterios de El-Escorial;
  • Edad > 18 años;
  • puntuación de la Escala de Calificación Funcional ALS-Revisada (ALSFRS-r)> 20;
  • Capacidad Vital Forzada (FVC)> 30%;
  • Tratamiento con Riluzol.

Criterio de exclusión:

  • Otras enfermedades de las neuronas motoras;
  • Tratamientos experimentales en los tres meses anteriores;
  • embarazada o amamantando;
  • Contraindicaciones para el uso de riluzol;
  • Pacientes sometidos a traqueotomía, suministro enteral o parenteral;
  • Trastornos psiquiátricos graves.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Ciencia básica
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Riluzol
Riluzol 50 mg dos veces al día en pacientes con ELA
Droga: Riluzol
Riluzol 50 mg dos veces al día
Experimental: PEA más Riluzol
Riluzol 50 mg dos veces al día más palmitoiletanolamida endocannabinoide (PEA) (ultramicronizada) 600 mg dos veces al día en pacientes con ELA
Droga: Riluzol
Riluzol 50 mg dos veces al día
Droga: palmitoiletanolamida endocannabinoide (PEA)
Palmitoiletanolamida endocannabinoide (PEA) (ultramicronizada) 600 mg dos veces al día
Otros nombres:
  • GUISANTE

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio en la capacidad pulmonar de pacientes con ELA a los 6 meses.
Periodo de tiempo: seis meses
Se medirán los cambios del porcentaje de capacidad vital forzada prevista (% de FVC)
seis meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en las corrientes de los receptores de acetilcolina (AChR) y Análisis de la composición de las subunidades de AChR en los músculos ALS.
Periodo de tiempo: seis meses
Utilización de registros intracelulares de pinzamiento de voltaje en ovocitos trasplantados con membranas de músculos ALS.
seis meses
Cambios desde el inicio en la fuerza muscular de pacientes con ELA a los 6 meses.
Periodo de tiempo: seis meses
Se medirán los cambios en la puntuación de la escala del Consejo de Investigación Médica (MRC)
seis meses
Cambios desde el inicio en los parámetros electrofisiológicos de pacientes con ELA a los 6 meses
Periodo de tiempo: seis meses
Se medirán los cambios en la amplitud del potencial de acción muscular compuesto (CMAP) de los nervios cubital y frénico
seis meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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University of Roma La Sapienza

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de diciembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de diciembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de enero de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

5 de enero de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de enero de 2016

Última verificación

1 de enero de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 3314

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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