Acetylcholinrezeptoren aus menschlichen Muskeln als pharmakologisches Ziel für ALS (AchALS)

Ergebnis:

Überwachung der Wirksamkeit und Sicherheit von PEA bei der Behandlung von Patienten mit ALS. Analyse von AChR-Strömen und Beschreibung der Zusammensetzung von AChRs-Untereinheiten in ALS-Muskeln

Design der Studie:

Eine randomisierte kontrollierte Blindstudie. Patienten mit sporadischer ALS erhalten Riluzol allein oder Riluzol + PEA, um die klinischen und elektrophysiologischen Wirkungen der Behandlung zu untersuchen. Die erwartete Zahl der eingeschriebenen Patienten wird 50 betragen.

Alle Patienten, die die Auswahlkriterien erfüllen, werden randomisiert in zwei Gruppen eingeteilt: Eine erste Gruppe wird nur mit Riluzol behandelt, die zweite Gruppe mit Riluzol in Verbindung mit PEA (Normast 600 mg Mikrogranulat, 2 Beutel/Tag). Die Randomisierung erfolgt durch Stratifizierung der Patienten nach Art des klinischen Beginns (bulbar vs. spinal). Die Patienten werden in der Abteilung für Neurologie und Psychiatrie der Universität Rom „Sapienza“ eingeschrieben.

Die Besuche werden nach 0 (Randomisierung), 3 und 6 Monaten durchgeführt. Bei jedem Besuch die ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), der Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC%), der Medical Research Council (MRC)-Score für die auf die rechten oberen Extremitäten begrenzte Muskelkraft und den zusammengesetzten Muskel Aktionspotentiale (CMAP) von rechten Ulnaris- und Zwerchfellnerven werden bewertet. Am Ende der Studie wird eine Muskelbiopsie durchgeführt. Die erhaltenen Ergebnisse werden mit denen verglichen, die in Muskelproben von denervierten (Nicht-ALS) Kontrollpatienten beobachtet wurden.