Recettori dell'acetilcolina dai muscoli umani come target farmacologico per la SLA (AchALS)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Risultato:
Monitoraggio dell'efficacia e della sicurezza della PEA nel trattamento dei pazienti affetti da SLA. Analisi delle correnti AChR e descrizione della composizione delle subunità AChR nei muscoli SLA
Progettazione dello studio:
Uno studio in cieco controllato randomizzato. I pazienti con SLA sporadica riceveranno riluzolo da solo o riluzolo + PEA per studiare gli effetti clinici ed elettrofisiologici del trattamento. Il numero previsto di pazienti arruolati sarà 50.
Tutti i pazienti che soddisfano i criteri di selezione saranno randomizzati in due gruppi: un primo gruppo sarà trattato solo con riluzolo, il secondo gruppo con riluzolo associato a PEA (Normast 600 mg microgranulare, 2 bustine/die). La randomizzazione verrà effettuata stratificando i pazienti in base al tipo di insorgenza clinica (bulbare vs. spinale). I pazienti saranno arruolati presso il Dipartimento di Neurologia e Psichiatria dell'Università di Roma "Sapienza".
Le visite verranno eseguite a 0 (randomizzazione), 3 e 6 mesi. Ad ogni visita la ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), la percentuale della capacità vitale forzata prevista (FVC%), il punteggio del Medical Research Council (MRC) per la forza muscolare limitata agli arti superiori destri e il muscolo composto saranno valutati i potenziali d'azione (CMAP) del nervo ulnare destro e del nervo frenico. Una biopsia muscolare verrà eseguita alla fine dello studio. I risultati ottenuti saranno confrontati con quelli osservati nei campioni muscolari di pazienti di controllo denervati (non SLA).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di SLA secondo i criteri di El-Escorial;
- Età> 18 anni;
- Punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-r)> 20;
- Capacità Vitale Forzata (FVC)> 30%;
- Trattamento con Riluzolo.
Criteri di esclusione:
- Altre malattie motoneuroni;
- Trattamenti sperimentali nei tre mesi precedenti;
- Incinta o allattamento;
- Controindicazioni all'uso di riluzolo;
- Pazienti sottoposti a tracheostomia, fornitura enterale o parenterale;
- Gravi disturbi psichiatrici.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Riluzolo
Riluzolo 50 mg due volte al giorno nei pazienti affetti da SLA
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Riluzolo 50 mg due volte al giorno
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Sperimentale: PEA più Riluzolo
Riluzolo 50 mg due volte al giorno più endocannabinoide palmitoiletanolamide (PEA) (ultramicronizzato) 600 mg due volte al giorno nei pazienti affetti da SLA
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Riluzolo 50 mg due volte al giorno
Endocannabinoide palmitoiletanolamide (PEA) (ultramicronizzato) 600 mg due volte al giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazioni rispetto al basale della capacità polmonare dei pazienti affetti da SLA a 6 mesi.
Lasso di tempo: sei mesi
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Verranno misurate le variazioni della percentuale della capacità vitale forzata prevista (FVC%).
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sei mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nelle correnti dei recettori dell'acetilcolina (AChR) e analisi della composizione delle subunità AChR nei muscoli della SLA.
Lasso di tempo: sei mesi
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Utilizzo di registrazioni intracellulari con clamp di voltaggio in ovociti trapiantati con membrane da muscoli ALS.
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sei mesi
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Cambiamenti rispetto al basale nella forza muscolare dei pazienti affetti da SLA a 6 mesi.
Lasso di tempo: sei mesi
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Verranno misurate le variazioni del punteggio della scala del Medical Research Council (MRC).
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sei mesi
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Cambiamenti rispetto al basale nei parametri elettrofisiologici dei pazienti affetti da SLA a 6 mesi
Lasso di tempo: sei mesi
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Verranno misurate le variazioni dell'ampiezza del potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) dei nervi ulnare e frenico
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sei mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti antivirali
- Analgesici
- Agenti del sistema sensoriale
- Antagonisti degli aminoacidi eccitatori
- Agenti di aminoacidi eccitatori
- Agenti antinfiammatori, non steroidei
- Analgesici, non narcotici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antireumatici
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti neuroprotettivi
- Agenti protettivi
- Anticonvulsivanti
- Agonisti del recettore dei cannabinoidi
- Modulatori del recettore dei cannabinoidi
- Riluzolo
- Palmidrol
Altri numeri di identificazione dello studio
- 3314
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