Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Acetylcholinreceptorer fra menneskelige muskler som farmakologisk mål for ALS (AchALS)

1. januar 2016 opdateret af: Maurizio Inghilleri, University of Roma La Sapienza
Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en dødelig sygdom, der fører til motorneurondegeneration og progressiv lammelse. Andre undersøgelser har afsløret defekter i skeletmuskulaturen, selv i fravær af motorneuronanomalier, med fokus på acetylcholinreceptorer (AChR'er) og understøtter den såkaldte "dying-back"-hypotese. Resultatet af denne undersøgelse vil være at forstå, om endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA) kan reducere nedslidningen af ​​AChRs-strømme i ALS-muskel, og om det kan modificere ALS-patienters kliniske og elektrofysiologiske parametre.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Resultat:

Overvågning af effektiviteten og sikkerheden af ​​PEA i behandlingen af ​​patienter med ALS. Analyse af AChR-strømme og beskrivelse af sammensætningen af ​​AChRs-underenheder i ALS-muskler

Design af undersøgelsen:

En randomiseret kontrolleret blindet undersøgelse. Patienter med sporadisk ALS vil modtage riluzol alene eller riluzol+PEA for at undersøge de kliniske og elektrofysiologiske virkninger af behandlingen. Det forventede antal tilmeldte patienter vil være 50.

Alle patienter, der opfylder udvælgelseskriterierne, vil blive randomiseret i to grupper: en første gruppe vil kun blive behandlet med riluzol, den anden gruppe med riluzol forbundet med PEA (Normast 600 mg mikrogranulær, 2 breve/dag). Randomiseringen vil blive foretaget ved at stratificere patienter efter type af klinisk debut (bulbar vs. spinal). Patienterne vil blive indskrevet i afdelingen for neurologi og psykiatri, universitetet i Rom "Sapienza".

Besøgene udføres ved 0 (randomisering), 3 og 6 måneder. Ved hvert besøg ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), procentdelen af ​​forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC%), Medical Research Council (MRC) score for muskelstyrke begrænset til højre øvre lemmer og den sammensatte muskel aktionspotentialer (CMAP) fra højre ulnar og phrenic nerver vil blive vurderet. En muskelbiopsi vil blive udført i slutningen af ​​undersøgelsen. De opnåede resultater vil blive sammenlignet med dem observeret i muskelprøver fra denerverede (ikke-ALS) kontrolpatienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ALS i henhold til El-Escorial kriterierne;
  • Alder > 18 år;
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-r) score> 20;
  • Forced Vital Capacity (FVC) > 30 %;
  • Behandling med Riluzole.

Ekskluderingskriterier:

  • Andre sygdomme motoriske neuroner;
  • Eksperimentelle behandlinger i de foregående tre måneder;
  • Gravid eller ammende;
  • Kontraindikationer til brugen af ​​riluzol;
  • Patienter, der gennemgår trakeostomi, enteral eller parenteral forsyning;
  • Alvorlige psykiatriske lidelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Riluzol
Riluzol 50 mg to gange dagligt hos ALS-patienter
Medicin: Riluzol
Riluzol 50 mg to gange dagligt
Eksperimentel: PEA plus riluzol
Riluzol 50 mg to gange dagligt plus endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikroniseret) 600 mg to gange dagligt hos ALS-patienter
Medicin: Riluzol
Riluzol 50 mg to gange dagligt
Medicin: endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA)
Endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikroniseret) 600 mg to gange dagligt
Andre navne:
  • ÆRT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i lungekapacitet hos ALS-patienter efter 6 måneder.
Tidsramme: seks måneder
Ændringer i procentdelen af ​​forudsagt tvungen vital kapacitet (FVC %) vil blive målt
seks måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i acetylcholin receptorer (AChR) strømme og analyse af sammensætningen af ​​AChRs underenheder i ALS muskler.
Tidsramme: seks måneder
Udnyttelse af spændingsklemme intracellulære optagelser i oocytter transplanteret med membraner fra ALS muskler.
seks måneder
Ændringer fra baseline i muskelstyrke hos ALS-patienter efter 6 måneder.
Tidsramme: seks måneder
Ændringer i Medical Research Council (MRC)-skalaens score vil blive målt
seks måneder
Ændringer fra baseline i elektrofysiologiske parametre for ALS-patienter efter 6 måneder
Tidsramme: seks måneder
Ændringer i CMAP-amplituden for ulnar og phrenic nerver vil blive målt
seks måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Roma La Sapienza

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. december 2015

Først opslået (Skøn)

1. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. januar 2016

Sidst verificeret

1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3314

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Riluzol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner