Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Acetylkolinreseptorer fra menneskelige muskler som farmakologisk mål for ALS (AchALS)

1. januar 2016 oppdatert av: Maurizio Inghilleri, University of Roma La Sapienza
Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en dødelig sykdom som fører til motorneurondegenerasjon og progressiv lammelse. Andre studier har avslørt defekter i skjelettmuskulatur selv i fravær av motorneuronanomalier, med fokus på acetylkolinreseptorer (AChRs) og støtter den såkalte "dying-back"-hypotesen. Resultatet av denne studien vil være å forstå om endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA) kan redusere nedbrytningen av AChRs-strømmer i ALS-muskel, og om det kan modifisere ALS-pasienters kliniske og elektrofysiologiske parametere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Utfall:

Overvåking av effekten og sikkerheten til PEA i behandlingen av pasienter med ALS. Analyse av AChR-strømmer og beskrivelse av sammensetningen av AChRs underenheter i ALS-muskler

Design av studien:

En randomisert kontrollert blindet studie. Pasienter med sporadisk ALS vil få riluzol alene eller riluzol+PEA for å undersøke de kliniske og elektrofysiologiske effektene av behandlingen. Det forventede antallet påmeldte pasienter vil være 50.

Alle pasienter som tilfredsstiller seleksjonskriteriene vil bli randomisert i to grupper: en første gruppe vil kun bli behandlet med riluzol, den andre gruppen med riluzol assosiert med PEA (Normast 600 mg mikrogranulær, 2 doseposer/dag). Randomiseringen vil bli gjort ved å stratifisere pasienter i henhold til type klinisk debut (bulbar vs. spinal). Pasientene vil bli registrert ved avdelingen for nevrologi og psykiatri, Universitetet i Roma "Sapienza".

Besøkene vil bli utført ved 0 (randomisering), 3 og 6 måneder. Ved hvert besøk ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), prosentandelen av predikert forsert vitalkapasitet (FVC%), Medical Research Council (MRC) poengsum for muskelstyrke begrenset til høyre øvre lemmer, og den sammensatte muskelen aksjonspotensialer (CMAP) fra høyre ulnar og phrenic nerver vil bli vurdert. En muskelbiopsi vil bli gjort på slutten av studien. De oppnådde resultatene vil bli sammenlignet med de observert i muskelprøver fra denerverte (ikke-ALS) kontrollpasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av ALS i henhold til El-Escorial-kriteriene;
  • Alder > 18 år;
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-r) score> 20;
  • Forced Vital Capacity (FVC)> 30 %;
  • Behandling med Riluzole.

Ekskluderingskriterier:

  • Andre sykdommer motoriske nevroner;
  • Eksperimentelle behandlinger i de foregående tre månedene;
  • Gravid eller ammende;
  • Kontraindikasjoner for bruk av riluzol;
  • Pasienter som gjennomgår trakeostomi, enteral eller parenteral tilførsel;
  • Alvorlige psykiatriske lidelser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Riluzole
Riluzol 50 mg to ganger daglig hos ALS-pasienter
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg to ganger daglig
Eksperimentell: PEA pluss riluzol
Riluzole 50 mg to ganger daglig pluss endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikronisert) 600 mg to ganger daglig hos ALS-pasienter
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg to ganger daglig
Legemiddel: endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA)
Endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikronisert) 600 mg to ganger daglig
Andre navn:
  • ERT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i lungekapasiteten til ALS-pasienter ved 6 måneder.
Tidsramme: seks måneder
Endringer i prosentandelen av forutsagt tvungen vitalkapasitet (FVC %) vil bli målt
seks måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i acetylkolinreseptorstrømmer (AChR) og analyse av sammensetningen av AChRs-underenheter i ALS-muskler.
Tidsramme: seks måneder
Utnyttelse av spenningsklemme intracellulære opptak i oocytter transplantert med membraner fra ALS-muskler.
seks måneder
Endringer fra baseline i muskelstyrke hos ALS-pasienter ved 6 måneder.
Tidsramme: seks måneder
Endringer i Medical Research Council (MRC)-skalaen vil bli målt
seks måneder
Endringer fra baseline i elektrofysiologiske parametere for ALS-pasienter etter 6 måneder
Tidsramme: seks måneder
Endringer i det sammensatte muskelaksjonspotensialet (CMAP) amplituden til ulnar og phrenic nerver vil bli målt
seks måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Roma La Sapienza

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. desember 2015

Først lagt ut (Anslag)

1. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. januar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. januar 2016

Sist bekreftet

1. januar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 3314

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Riluzole

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere